Et åbent udvidelsesstudie for patienter med Duchenne muskeldystrofi, der deltog i undersøgelser af SRP-5051 (Vesleteplirsen)
21. august 2024 opdateret af: Sarepta Therapeutics, Inc.
En åben udvidelsesundersøgelse for patienter med Duchenne muskeldystrofi, der deltog i undersøgelser af SRP-5051
Formålet med denne forlængelsesundersøgelse er at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten og farmakokinetikken ved gentagne administrationer af SRP-5051 (vesleteplirsen) hos patienter med Duchenne muskeldystrofi (DMD), som deltog i studier af SRP-5051.
Studieoversigt
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
15
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Canada, N6A 5W9
- London Health Sciences Centre
-
-
-
-
Connecticut
-
Hartford, Connecticut, Forenede Stater, 06106
- Connecticut Children's Medical Center
-
-
Florida
-
Gulf Breeze, Florida, Forenede Stater, 32561
- NW FL Clinical Research Group, LLC
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30318
- Center for Integrative Rare Disease Research (CIRDR)
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Forenede Stater, 75207
- Children's Medical Center Dallas
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
4 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
• Har gennemført en undersøgelse af SRP-5051 og opfylder fortsat berettigelseskriterierne for undersøgelse 5051-102.
Ekskluderingskriterier:
- Påbegyndelse eller ændring af dosering (bortset fra ændringer for at imødekomme ændringer i vægt eller ændringer i standardbehandling) siden afslutningen af en undersøgelse med administration af SRP-5051, og mens du deltager i denne undersøgelse for en eller flere af følgende: angiotensin-konverterende enzym (ACE)-hæmmere, angiotensin receptorblokerende midler (ARB'er), betablokkere, kalium og steroider*.
- Kræver antiarytmisk og/eller diuretisk behandling for hjertesvigt.
- Brug af urtemedicin/supplement, der indeholder aristolochinsyre.
- Behandling med enhver eksperimentel terapi siden indtræden i den oprindelige undersøgelse eller enhver eksperimentel genterapi til behandling af DMD til enhver tid.
- Deltagelse i et interventionelt klinisk forsøg siden afsluttet originalt studie.
Andre inklusion/udelukkelseskriterier gælder.
* Dosis af steroider skal forblive konstant bortset fra ændringer for at imødekomme ændringer i vægt.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: SRP-5051
Deltagerne vil modtage SRP-5051 via intravenøs (IV) infusion.
Dosis og hyppighed vil blive bestemt ud fra sikkerhedsprofilen for andre igangværende SRP-5051 undersøgelser.
|
SRP-5051 administreret som en IV-infusion.
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antal deltagere, der oplever behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE'er)
Tidsramme: Op til cirka 135 uger
|
En TEAE var enhver uønsket medicinsk hændelse hos en klinisk undersøgelsesdeltager, som ikke nødvendigvis havde en årsagssammenhæng med undersøgelseslægemidlet.
En TEAE kan derfor være ethvert ugunstigt og utilsigtet symptom, tegn, sygdom, tilstand eller testabnormitet, der opstod under eller efter administration af undersøgelseslægemidlet, uanset om det anses for at være relateret til undersøgelseslægemidlet eller ej.
En oversigt over alvorlige og alle andre ikke-alvorlige TEAE'er uanset årsagssammenhæng findes i modulet Rapporterede bivirkninger.
|
Op til cirka 135 uger
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Plasmakoncentration af SRP-5051
Tidsramme: Dag 1, dag 84, hver 84. dag efter dag 84 (op til et maksimum på ca. 135 uger) (før-dosis, umiddelbart før afslutning af infusion, op til 4-6 timer efter dosis)
|
Til farmakokinetisk (PK) analyse blev plasmaprøver indsamlet før dosis (ca. 30 minutter før start af infusion), umiddelbart før afslutning af infusion (før skylning) og ca. 4 til 6 timer efter afslutning af dosering. .
Resultater rapporteres i mikrogram/liter (ug/L) og præsenteres som et gennemsnit over de dage, der er angivet i tidsrammen.
|
Dag 1, dag 84, hver 84. dag efter dag 84 (op til et maksimum på ca. 135 uger) (før-dosis, umiddelbart før afslutning af infusion, op til 4-6 timer efter dosis)
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Studieleder: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
19. december 2018
Primær færdiggørelse (Faktiske)
25. august 2021
Studieafslutning (Faktiske)
25. august 2021
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
6. august 2018
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
14. september 2018
Først opslået (Faktiske)
18. september 2018
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
19. september 2024
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
21. august 2024
Sidst verificeret
1. august 2024
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- 5051-102
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .