Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Открытое расширенное исследование для пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна, которые участвовали в исследованиях SRP-5051 (Vesleteplirsen)

20 сентября 2023 г. обновлено: Sarepta Therapeutics, Inc.

Открытое расширенное исследование для пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна, которые участвовали в исследованиях SRP-5051

Целью этого дополнительного исследования является оценка безопасности, переносимости и фармакокинетики повторных введений SRP-5051 (веслетеплирсен) у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД), которые участвовали в исследованиях SRP-5051.

Обзор исследования

Статус

Прекращено

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

15

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Канада
    • Ontario
      • London, Ontario, Канада, N6A 5W9
        • London Health Sciences Centre
  • Соединенные Штаты
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Соединенные Штаты, 06106
        • Connecticut Children's Medical Center
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Соединенные Штаты, 32561
        • NW FL Clinical Research Group, LLC
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30318
        • Center for Integrative Rare Disease Research (CIRDR)
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Соединенные Штаты, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75207
        • Children's Medical Center Dallas

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

4 года и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

• Завершил исследование SRP-5051 и продолжает соответствовать критериям приемлемости исследования 5051-102.

Критерий исключения:

  • Начало или изменение дозировки (за исключением модификаций с учетом изменений веса или изменений в стандарте лечения) после завершения исследования с введением SRP-5051 и во время участия в этом исследовании для любого из следующего: ингибиторы ангиотензинпревращающего фермента (АПФ), ангиотензин блокаторы рецепторов (БРА), бета-блокаторы, калий и стероиды*.
  • Необходима антиаритмическая и/или диуретическая терапия при сердечной недостаточности.
  • Использование любых растительных препаратов/добавок, содержащих аристолоховую кислоту.
  • Лечение любой экспериментальной терапией с момента начала первоначального исследования или любой экспериментальной генной терапией для лечения МДД в ​​любое время.
  • Участие в интервенционном клиническом исследовании с момента завершения первоначального исследования.

Применяются другие критерии включения/исключения.

* Доза стероидов должна оставаться постоянной, за исключением модификаций с учетом изменений веса.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: СРП-5051
Участники получат SRP-5051 посредством внутривенной (IV) инфузии. Дозировка и частота будут определены на основе профиля безопасности других текущих исследований SRP-5051.
Лекарство: СРП-5051
SRP-5051 вводят внутривенно.
Другие имена:
  • веслеттеплирсен

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Количество участников, испытывающих нежелательные явления
Временное ограничение: До 152 недель
До 152 недель

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Плазменная концентрация SRP-5051
Временное ограничение: До введения дозы и через несколько периодов времени после инфузии
До введения дозы и через несколько периодов времени после инфузии

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Sarepta Therapeutics, Inc.

Следователи

  • Директор по исследованиям: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

19 декабря 2018 г.

Первичное завершение (Действительный)

25 августа 2021 г.

Завершение исследования (Действительный)

25 августа 2021 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

6 августа 2018 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

14 сентября 2018 г.

Первый опубликованный (Действительный)

18 сентября 2018 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

28 сентября 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

20 сентября 2023 г.

Последняя проверка

1 февраля 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 5051-102

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования СРП-5051

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Uruguay

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться