Avoin jatkotutkimus Duchennen lihasdystrofiaa sairastaville potilaille, jotka osallistuivat SRP-5051:n (Vesleteplirsen) tutkimuksiin
keskiviikko 21. elokuuta 2024 päivittänyt: Sarepta Therapeutics, Inc.
Avoin jatkotutkimus Duchennen lihasdystrofiaa sairastaville potilaille, jotka osallistuivat SRP-5051-tutkimuksiin
Tämän jatkotutkimuksen tarkoituksena on arvioida SRP-5051:n (vesleteplirsen) toistuvien annostelujen turvallisuutta, siedettävyyttä ja farmakokinetiikkaa potilailla, joilla on Duchennen lihasdystrofia (DMD), jotka osallistuivat SRP-5051-tutkimuksiin.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
15
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Kanada, N6A 5W9
- London Health Sciences Centre
-
-
-
-
Connecticut
-
Hartford, Connecticut, Yhdysvallat, 06106
- Connecticut Children's Medical Center
-
-
Florida
-
Gulf Breeze, Florida, Yhdysvallat, 32561
- NW FL Clinical Research Group, LLC
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30318
- Center for Integrative Rare Disease Research (CIRDR)
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75207
- Children's Medical Center Dallas
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
4 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
• On suorittanut SRP-5051-tutkimuksen ja täyttää edelleen tutkimuksen 5051-102 kelpoisuusvaatimukset.
Poissulkemiskriteerit:
- Annoksen aloittaminen tai muuttaminen (lukuun ottamatta muutoksia painon tai hoidon tavanomaisten muutosten huomioon ottamiseksi) SRP-5051-tutkimuksen päättymisen jälkeen ja osallistumisen aikana johonkin seuraavista: angiotensiinikonvertaasin (ACE) estäjät, angiotensiini reseptoreja salpaavat aineet (ARB:t), beetasalpaajat, kalium ja steroidit*.
- Vaatii rytmihäiriöiden ja/tai diureettisen hoidon sydämen vajaatoiminnan vuoksi.
- Kaikkien aristolokkihappoa sisältävien kasviperäisten lääkkeiden/lisäravinteiden käyttö.
- Hoito millä tahansa kokeellisella hoidolla alkuperäisen tutkimuksen aloittamisen jälkeen tai mitä tahansa kokeellista geeniterapiaa DMD:n hoitamiseksi milloin tahansa.
- Osallistuminen interventiotutkimukseen alkuperäisen tutkimuksen suorittamisen jälkeen.
Muut sisällyttäminen/poissulkemiskriteerit ovat voimassa.
* Steroidiannoksen on pysyttävä vakiona, lukuun ottamatta painonmuutosten mukaisia muutoksia.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: SRP-5051
Osallistujat saavat SRP-5051:tä suonensisäisenä (IV) infuusiona.
Annostus ja tiheys määritetään muiden meneillään olevien SRP-5051-tutkimusten turvallisuusprofiilien perusteella.
|
SRP-5051 annettuna IV-infuusiona.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hoidon aiheuttamia haittavaikutuksia (TEAE) kokeneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: Jopa noin 135 viikkoa
|
TEAE oli mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma kliinisen tutkimuksen osallistujalla, jolla ei välttämättä ollut syy-yhteyttä tutkimuslääkkeeseen.
TEAE voi siksi olla mikä tahansa epäsuotuisa ja tahaton oire, merkki, sairaus, tila tai testipoikkeavuus, joka ilmeni tutkimuslääkkeen antamisen aikana tai sen jälkeen, riippumatta siitä, katsotaanko sen liittyvän tutkimuslääkkeeseen vai ei.
Yhteenveto vakavista ja kaikista muista ei-vakavista TEAE-tapauksista syy-yhteydestä riippumatta on Raportoidut haittatapahtumat -moduulissa.
|
Jopa noin 135 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
SRP-5051:n plasmapitoisuus
Aikaikkuna: Päivä 1, päivä 84, joka 84. päivä päivän 84 jälkeen (enintään noin 135 viikkoa) (ennen annosta, välittömästi ennen infuusion loppua, 4-6 tuntia annoksen jälkeen)
|
Farmakokineettistä (PK) analyysiä varten plasmanäytteet kerättiin ennen annosta (noin 30 minuuttia ennen infuusion aloittamista), välittömästi ennen infuusion loppua (ennen huuhtelua) ja noin 4-6 tuntia annostelun päättymisen jälkeen. .
Tulokset ilmoitetaan mikrogrammoina/litra (ug/l) ja ne esitetään keskiarvona ajanjaksolle määritettyjen päivien ajalta.
|
Päivä 1, päivä 84, joka 84. päivä päivän 84 jälkeen (enintään noin 135 viikkoa) (ennen annosta, välittömästi ennen infuusion loppua, 4-6 tuntia annoksen jälkeen)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 19. joulukuuta 2018
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 25. elokuuta 2021
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 25. elokuuta 2021
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 6. elokuuta 2018
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 14. syyskuuta 2018
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 18. syyskuuta 2018
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 19. syyskuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 21. elokuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. elokuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 5051-102
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .