Un estudio de extensión de etiqueta abierta para pacientes con distrofia muscular de Duchenne que participaron en estudios de SRP-5051 (Vesleteplirsen)
21 de agosto de 2024 actualizado por: Sarepta Therapeutics, Inc.
Un estudio de extensión de etiqueta abierta para pacientes con distrofia muscular de Duchenne que participaron en estudios de SRP-5051
El propósito de este estudio de extensión es evaluar la seguridad, tolerabilidad y farmacocinética de administraciones repetidas de SRP-5051 (vesleteplirsen) en pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) que participaron en estudios de SRP-5051.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
15
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Canadá, N6A 5W9
- London Health Sciences Centre
-
-
-
-
Connecticut
-
Hartford, Connecticut, Estados Unidos, 06106
- Connecticut Children's Medical Center
-
-
Florida
-
Gulf Breeze, Florida, Estados Unidos, 32561
- NW FL Clinical Research Group, LLC
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30318
- Center for Integrative Rare Disease Research (CIRDR)
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Estados Unidos, 75207
- Children's Medical Center Dallas
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
4 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
• Ha completado un estudio de SRP-5051 y continúa cumpliendo con los Criterios de elegibilidad del Estudio 5051-102.
Criterio de exclusión:
- Inicio o cambio de dosificación (excepto modificaciones para acomodar cambios en el peso o cambios en el estándar de atención) desde que completó un estudio que administró SRP-5051 y mientras participaba en este estudio para cualquiera de los siguientes: inhibidores de la enzima convertidora de angiotensina (ECA), angiotensina agentes bloqueantes de los receptores (BRA), bloqueadores beta, potasio y esteroides*.
- Requiere tratamiento antiarrítmico y/o diurético por insuficiencia cardiaca.
- Uso de cualquier medicamento/suplemento a base de hierbas que contenga ácido aristolóquico.
- Tratamiento con cualquier terapia experimental desde el ingreso al estudio original o cualquier terapia génica experimental para el tratamiento de la DMD en cualquier momento.
- Participación en un ensayo clínico intervencionista desde que completó el estudio original.
Se aplican otros criterios de inclusión/exclusión.
* La dosis de esteroides debe permanecer constante excepto modificaciones para adaptarse a los cambios de peso.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: SRP-5051
Los participantes recibirán SRP-5051 mediante infusión intravenosa (IV).
La dosis y la frecuencia se determinarán a partir del perfil de seguridad de otros estudios en curso sobre SRP-5051.
|
SRP-5051 administrado como infusión IV.
Otros nombres:
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Número de participantes que experimentaron eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE)
Periodo de tiempo: Hasta aproximadamente 135 semanas
|
Un TEAE era cualquier suceso médico adverso en un participante de un estudio clínico que no necesariamente tenía una relación causal con el fármaco del estudio.
Por lo tanto, un TEAE podría ser cualquier síntoma, signo, enfermedad, condición o anomalía de la prueba desfavorable e involuntario que ocurrió durante o después de la administración del fármaco del estudio, ya sea que se considere relacionado o no con el fármaco del estudio.
En el módulo Eventos adversos informados se encuentra un resumen de los EAAT graves y todos los demás no graves, independientemente de la causalidad.
|
Hasta aproximadamente 135 semanas
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Concentración plasmática de SRP-5051
Periodo de tiempo: Día 1, Día 84, cada 84 días después del Día 84 (hasta un máximo de aproximadamente 135 semanas) (antes de la dosis, inmediatamente antes del final de la infusión, hasta 4-6 horas después de la dosis)
|
Para el análisis farmacocinético (PK), se recogieron muestras de plasma antes de la dosis (aproximadamente 30 minutos antes del inicio de la infusión), inmediatamente antes del final de la infusión (antes del lavado) y aproximadamente de 4 a 6 horas después del final de la dosificación. .
Los resultados se informan en microgramos/litro (ug/L) y se presentan como un promedio de los días especificados en el período de tiempo.
|
Día 1, Día 84, cada 84 días después del Día 84 (hasta un máximo de aproximadamente 135 semanas) (antes de la dosis, inmediatamente antes del final de la infusión, hasta 4-6 horas después de la dosis)
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
19 de diciembre de 2018
Finalización primaria (Actual)
25 de agosto de 2021
Finalización del estudio (Actual)
25 de agosto de 2021
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
6 de agosto de 2018
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
14 de septiembre de 2018
Publicado por primera vez (Actual)
18 de septiembre de 2018
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
19 de septiembre de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
21 de agosto de 2024
Última verificación
1 de agosto de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 5051-102
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .