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Un estudio de extensión de etiqueta abierta para pacientes con distrofia muscular de Duchenne que participaron en estudios de SRP-5051 (Vesleteplirsen)

20 de septiembre de 2023 actualizado por: Sarepta Therapeutics, Inc.

Un estudio de extensión de etiqueta abierta para pacientes con distrofia muscular de Duchenne que participaron en estudios de SRP-5051

El propósito de este estudio de extensión es evaluar la seguridad, tolerabilidad y farmacocinética de administraciones repetidas de SRP-5051 (vesleteplirsen) en pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) que participaron en estudios de SRP-5051.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

15

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Canadá
    • Ontario
      • London, Ontario, Canadá, N6A 5W9
        • London Health Sciences Centre
  • Estados Unidos
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Estados Unidos, 06106
        • Connecticut Children's Medical Center
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Estados Unidos, 32561
        • NW FL Clinical Research Group, LLC
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30318
        • Center for Integrative Rare Disease Research (CIRDR)
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75207
        • Children's Medical Center Dallas

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

4 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

• Ha completado un estudio de SRP-5051 y continúa cumpliendo con los Criterios de elegibilidad del Estudio 5051-102.

Criterio de exclusión:

  • Inicio o cambio de dosificación (excepto modificaciones para acomodar cambios en el peso o cambios en el estándar de atención) desde que completó un estudio que administró SRP-5051 y mientras participaba en este estudio para cualquiera de los siguientes: inhibidores de la enzima convertidora de angiotensina (ECA), angiotensina agentes bloqueantes de los receptores (BRA), bloqueadores beta, potasio y esteroides*.
  • Requiere tratamiento antiarrítmico y/o diurético por insuficiencia cardiaca.
  • Uso de cualquier medicamento/suplemento a base de hierbas que contenga ácido aristolóquico.
  • Tratamiento con cualquier terapia experimental desde el ingreso al estudio original o cualquier terapia génica experimental para el tratamiento de la DMD en cualquier momento.
  • Participación en un ensayo clínico intervencionista desde que completó el estudio original.

Se aplican otros criterios de inclusión/exclusión.

* La dosis de esteroides debe permanecer constante excepto modificaciones para adaptarse a los cambios de peso.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: SRP-5051
Los participantes recibirán SRP-5051 mediante infusión intravenosa (IV). La dosis y la frecuencia se determinarán a partir del perfil de seguridad de otros estudios en curso sobre SRP-5051.
Droga: SRP-5051
SRP-5051 administrado como infusión IV.
Otros nombres:
  • vesleteplirsen

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Número de participantes que experimentaron eventos adversos
Periodo de tiempo: Hasta 152 semanas
Hasta 152 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Concentración plasmática de SRP-5051
Periodo de tiempo: Predosis y en múltiples períodos de tiempo después de la infusión
Predosis y en múltiples períodos de tiempo después de la infusión

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Sarepta Therapeutics, Inc.

Investigadores

  • Director de estudio: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

19 de diciembre de 2018

Finalización primaria (Actual)

25 de agosto de 2021

Finalización del estudio (Actual)

25 de agosto de 2021

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

6 de agosto de 2018

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

14 de septiembre de 2018

Publicado por primera vez (Actual)

18 de septiembre de 2018

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

28 de septiembre de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

20 de septiembre de 2023

Última verificación

1 de febrero de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 5051-102

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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