Eine offene Verlängerungsstudie für Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie, die an Studien zu SRP-5051 (Vesleteplirsen) teilgenommen haben
21. August 2024 aktualisiert von: Sarepta Therapeutics, Inc.
Eine offene Verlängerungsstudie für Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie, die an Studien zu SRP-5051 teilgenommen haben
Der Zweck dieser Verlängerungsstudie ist die Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik wiederholter Verabreichungen von SRP-5051 (Vesleteplirsen) bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD), die an Studien mit SRP-5051 teilgenommen haben.
Studienübersicht
Status
Beendet
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
15
Phase
- Phase 2
- Phase 1
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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Ontario
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London, Ontario, Kanada, N6A 5W9
- London Health Sciences Centre
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Connecticut
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Hartford, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06106
- Connecticut Children's Medical Center
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Florida
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Gulf Breeze, Florida, Vereinigte Staaten, 32561
- NW FL Clinical Research Group, LLC
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30318
- Center for Integrative Rare Disease Research (CIRDR)
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Illinois
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Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Kansas
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Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66160
- University of Kansas Medical Center
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
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Texas
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Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75207
- Children's Medical Center Dallas
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
4 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Beschreibung
Einschlusskriterien:
• Hat eine Studie zu SRP-5051 abgeschlossen und erfüllt weiterhin die Eignungskriterien der Studie 5051-102.
Ausschlusskriterien:
- Beginn oder Änderung der Dosierung (mit Ausnahme von Modifikationen zur Anpassung an Gewichtsänderungen oder Änderungen des Behandlungsstandards) seit Abschluss einer Studie mit SRP-5051 und während der Teilnahme an dieser Studie für eines der folgenden: Angiotensin-Converting-Enzym (ACE)-Hemmer, Angiotensin Rezeptorblocker (ARBs), Betablocker, Kalium und Steroide*.
- Erfordert eine antiarrhythmische und/oder diuretische Therapie bei Herzinsuffizienz.
- Verwendung von pflanzlichen Arzneimitteln/Ergänzungen, die Aristolochiasäure enthalten.
- Behandlung mit einer experimentellen Therapie seit Beginn der ursprünglichen Studie oder einer experimentellen Gentherapie zur Behandlung von DMD zu einem beliebigen Zeitpunkt.
- Teilnahme an einer interventionellen klinischen Studie seit Abschluss der ursprünglichen Studie.
Es gelten andere Einschluss-/Ausschlusskriterien.
* Die Steroiddosis muss konstant bleiben, mit Ausnahme von Änderungen zur Anpassung an Gewichtsänderungen.
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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Experimental: SRP-5051
Die Teilnehmer erhalten SRP-5051 über eine intravenöse (IV) Infusion.
Dosierung und Häufigkeit werden anhand des Sicherheitsprofils anderer laufender SRP-5051-Studien bestimmt.
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SRP-5051 wird als IV-Infusion verabreicht.
Andere Namen:
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Anzahl der Teilnehmer, bei denen behandlungsbedingte unerwünschte Ereignisse (TEAEs) auftraten
Zeitfenster: Bis zu etwa 135 Wochen
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Ein TEAE war jedes unerwünschte medizinische Vorkommnis bei einem Teilnehmer an einer klinischen Studie, das nicht unbedingt in einem kausalen Zusammenhang mit dem Studienmedikament stand.
Ein TEAE könnte daher jedes ungünstige und unbeabsichtigte Symptom, Zeichen, jede Krankheit, jeder Zustand oder jede Testanomalie sein, die während oder nach der Verabreichung des Studienmedikaments auftrat, unabhängig davon, ob ein Zusammenhang mit dem Studienmedikament angesehen wird oder nicht.
Eine Zusammenfassung schwerwiegender und aller anderen nicht schwerwiegenden TEAEs, unabhängig von der Kausalität, finden Sie im Modul „Gemeldete unerwünschte Ereignisse“.
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Bis zu etwa 135 Wochen
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Plasmakonzentration von SRP-5051
Zeitfenster: Tag 1, Tag 84, alle 84 Tage nach Tag 84 (bis zu einem Maximum von etwa 135 Wochen) (vor der Einnahme, unmittelbar vor dem Ende der Infusion, bis zu 4–6 Stunden nach der Einnahme)
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Für die pharmakokinetische (PK) Analyse wurden Plasmaproben vor der Dosierung (ungefähr 30 Minuten vor Beginn der Infusion), unmittelbar vor Ende der Infusion (vor dem Spülen) und ungefähr 4 bis 6 Stunden nach Ende der Dosierung entnommen .
Die Ergebnisse werden in Mikrogramm/Liter (ug/L) angegeben und als Durchschnitt über die im Zeitrahmen angegebenen Tage dargestellt.
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Tag 1, Tag 84, alle 84 Tage nach Tag 84 (bis zu einem Maximum von etwa 135 Wochen) (vor der Einnahme, unmittelbar vor dem Ende der Infusion, bis zu 4–6 Stunden nach der Einnahme)
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Ermittler
- Studienleiter: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
19. Dezember 2018
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
25. August 2021
Studienabschluss (Tatsächlich)
25. August 2021
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
6. August 2018
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
14. September 2018
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
18. September 2018
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
19. September 2024
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
21. August 2024
Zuletzt verifiziert
1. August 2024
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- 5051-102
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Ja
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
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