Um estudo de extensão aberto para pacientes com distrofia muscular de Duchenne que participaram de estudos de SRP-5051 (Vesleteplirsen)
21 de agosto de 2024 atualizado por: Sarepta Therapeutics, Inc.
Um estudo de extensão aberto para pacientes com distrofia muscular de Duchenne que participaram de estudos de SRP-5051
O objetivo deste estudo de extensão é avaliar a segurança, tolerabilidade e farmacocinética de administrações repetidas de SRP-5051 (vesleteplirsen) em pacientes com distrofia muscular de Duchenne (DMD) que participaram de estudos de SRP-5051.
Visão geral do estudo
Status
Rescindido
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
15
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Ontario
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London, Ontario, Canadá, N6A 5W9
- London Health Sciences Centre
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Connecticut
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Hartford, Connecticut, Estados Unidos, 06106
- Connecticut Children's Medical Center
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Florida
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Gulf Breeze, Florida, Estados Unidos, 32561
- NW FL Clinical Research Group, LLC
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30318
- Center for Integrative Rare Disease Research (CIRDR)
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Kansas
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Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
- University of Kansas Medical Center
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75207
- Children's Medical Center Dallas
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
4 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
• Concluiu um estudo do SRP-5051 e continua atendendo aos Critérios de Elegibilidade do Estudo 5051-102.
Critério de exclusão:
- Início ou alteração da dosagem (exceto para modificações para acomodar alterações no peso ou alterações no padrão de tratamento) desde a conclusão de um estudo administrando SRP-5051 e durante a participação neste estudo para qualquer um dos seguintes: inibidores da enzima conversora de angiotensina (ECA), angiotensina agentes bloqueadores de receptores (ARBs), betabloqueadores, potássio e esteroides*.
- Requer terapia antiarrítmica e/ou diurética para insuficiência cardíaca.
- Uso de qualquer medicamento/suplemento fitoterápico contendo ácido aristolóquico.
- Tratamento com qualquer terapia experimental desde a entrada no estudo original ou qualquer terapia genética experimental para o tratamento de DMD a qualquer momento.
- Participação em um ensaio clínico intervencionista desde a conclusão do estudo original.
Aplicam-se outros critérios de inclusão/exclusão.
* A dose de esteróides deve permanecer constante, exceto para modificações para acomodar mudanças de peso.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: SRP-5051
Os participantes receberão SRP-5051 por meio de infusão intravenosa (IV).
A dosagem e a frequência serão determinadas a partir do perfil de segurança de outros estudos SRP-5051 em andamento.
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SRP-5051 administrado como uma infusão IV.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Número de participantes que vivenciam eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs)
Prazo: Até aproximadamente 135 semanas
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Um TEAE foi qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante de um estudo clínico que não tivesse necessariamente uma relação causal com o medicamento do estudo.
Um TEAE poderia, portanto, ser qualquer sintoma, sinal, doença, condição ou anormalidade de teste desfavorável e não intencional que ocorreu durante ou após a administração do medicamento em estudo, considerado ou não relacionado ao medicamento em estudo.
Um resumo de TEAEs graves e todos os outros TEAEs não graves, independentemente da causalidade, está localizado no módulo Eventos Adversos Relatados.
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Até aproximadamente 135 semanas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Concentração Plasmática de SRP-5051
Prazo: Dia 1, Dia 84, a cada 84 dias após o Dia 84 (até um máximo de aproximadamente 135 semanas) (pré-dose, imediatamente antes do final da infusão, até 4-6 horas pós-dose)
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Para análise farmacocinética (PK), amostras de plasma foram coletadas pré-dose (aproximadamente 30 minutos antes do início da infusão), imediatamente antes do final da infusão (antes da lavagem) e aproximadamente 4 a 6 horas após o final da dosagem. .
Os resultados são relatados em microgramas/litro (ug/L) e apresentados como uma média ao longo dos dias especificados no período de tempo.
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Dia 1, Dia 84, a cada 84 dias após o Dia 84 (até um máximo de aproximadamente 135 semanas) (pré-dose, imediatamente antes do final da infusão, até 4-6 horas pós-dose)
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Investigadores
- Diretor de estudo: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
19 de dezembro de 2018
Conclusão Primária (Real)
25 de agosto de 2021
Conclusão do estudo (Real)
25 de agosto de 2021
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
6 de agosto de 2018
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
14 de setembro de 2018
Primeira postagem (Real)
18 de setembro de 2018
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
19 de setembro de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
21 de agosto de 2024
Última verificação
1 de agosto de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 5051-102
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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