SRP-5051(Vesleteplirsen) 연구에 참여한 Duchenne 근이영양증 환자를 위한 공개 확장 연구
2024년 8월 21일 업데이트: Sarepta Therapeutics, Inc.
SRP-5051 연구에 참여한 Duchenne 근이영양증 환자를 위한 공개 확장 연구
이 확장 연구의 목적은 SRP-5051 연구에 참여한 Duchenne 근이영양증(DMD) 환자에서 SRP-5051(vesleteplirsen) 반복 투여의 안전성, 내약성 및 약동학을 평가하는 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
15
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Connecticut
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Hartford, Connecticut, 미국, 06106
- Connecticut Children's Medical Center
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Florida
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Gulf Breeze, Florida, 미국, 32561
- NW FL Clinical Research Group, LLC
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30318
- Center for Integrative Rare Disease Research (CIRDR)
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Kansas
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Kansas City, Kansas, 미국, 66160
- University of Kansas Medical Center
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
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Texas
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Dallas, Texas, 미국, 75207
- Children's Medical Center Dallas
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Ontario
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London, Ontario, 캐나다, N6A 5W9
- London Health Sciences Centre
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
4년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
• SRP-5051에 대한 연구를 완료했으며 계속해서 연구 5051-102의 자격 기준을 충족합니다.
제외 기준:
- SRP-5051을 투여하는 연구를 완료한 이후 및 다음 중 하나에 대해 이 연구에 참여하는 동안 투여 시작 또는 투여량 변경(체중 변화 또는 표준 치료의 변화를 수용하기 위한 수정 제외): 안지오텐신 전환 효소(ACE) 억제제, 안지오텐신 수용체 차단제(ARB), 베타 차단제, 칼륨 및 스테로이드*.
- 심부전의 경우 항부정맥제 및/또는 이뇨제 치료가 필요합니다.
- 아리스토로크산이 함유된 약초/보충제의 사용.
- DMD 치료를 위한 최초 연구 또는 임의의 실험적 유전자 치료 이후 임의의 실험 요법으로의 치료.
- 원래 연구 완료 이후 중재 임상 시험에 참여.
기타 포함/제외 기준이 적용됩니다.
* 스테로이드의 용량은 체중 변화를 수용하기 위한 수정을 제외하고는 일정하게 유지되어야 합니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: SRP-5051
참가자는 정맥(IV) 주입을 통해 SRP-5051을 투여받게 됩니다.
복용량과 빈도는 진행 중인 다른 SRP-5051 연구의 안전성 프로필을 바탕으로 결정됩니다.
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IV 주입으로 투여되는 SRP-5051.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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치료로 인한 부작용(TEAE)을 경험한 참가자 수
기간: 최대 약 135주
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TEAE는 연구 약물과 반드시 인과관계가 있을 필요는 없는 임상 연구 참가자에게 발생한 모든 예상치 못한 의학적 사건이었습니다.
따라서 TEAE는 연구 약물과 관련된 것으로 간주되는지 여부에 관계없이 연구 약물 투여 중 또는 투여 후에 발생한 바람직하지 않은 의도하지 않은 증상, 징후, 질병, 상태 또는 테스트 이상일 수 있습니다.
인과 관계에 관계없이 심각한 TEAE 및 기타 모든 심각하지 않은 TEAE에 대한 요약은 보고된 유해 사례 모듈에 있습니다.
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최대 약 135주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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SRP-5051의 혈장 농도
기간: 1일, 84일, 84일 후 매 84일마다(최대 약 135주까지)(투약 전, 주입 종료 직전, 투약 후 최대 4-6시간)
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약동학(PK) 분석을 위해 혈장 샘플을 투여 전(주입 시작 약 30분 전), 주입 종료 직전(플러시 전), 투여 종료 후 약 4~6시간에 수집했습니다. .
결과는 마이크로그램/리터(ug/L) 단위로 보고되며 기간에 지정된 날짜에 대한 평균으로 표시됩니다.
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1일, 84일, 84일 후 매 84일마다(최대 약 135주까지)(투약 전, 주입 종료 직전, 투약 후 최대 4-6시간)
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2018년 12월 19일
기본 완료 (실제)
2021년 8월 25일
연구 완료 (실제)
2021년 8월 25일
연구 등록 날짜
최초 제출
2018년 8월 6일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2018년 9월 14일
처음 게시됨 (실제)
2018년 9월 18일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 9월 19일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 8월 21일
마지막으로 확인됨
2024년 8월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .