Otevřená rozšiřující studie pro pacienty s Duchennovou svalovou dystrofií, kteří se účastnili studií SRP-5051 (Vesleteplirsen)
21. srpna 2024 aktualizováno: Sarepta Therapeutics, Inc.
Otevřená rozšiřující studie pro pacienty s Duchennovou svalovou dystrofií, kteří se účastnili studií SRP-5051
Účelem této rozšířené studie je vyhodnotit bezpečnost, snášenlivost a farmakokinetiku opakovaného podávání SRP-5051 (vesleteplirsen) u pacientů s Duchennovou svalovou dystrofií (DMD), kteří se účastnili studií SRP-5051.
Přehled studie
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
15
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Kanada, N6A 5W9
- London Health Sciences Centre
-
-
-
-
Connecticut
-
Hartford, Connecticut, Spojené státy, 06106
- Connecticut Children's Medical Center
-
-
Florida
-
Gulf Breeze, Florida, Spojené státy, 32561
- NW FL Clinical Research Group, LLC
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30318
- Center for Integrative Rare Disease Research (CIRDR)
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Spojené státy, 75207
- Children's Medical Center Dallas
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
4 roky a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
• Dokončil studii SRP-5051 a nadále splňuje kritéria způsobilosti studie 5051-102.
Kritéria vyloučení:
- Zahájení nebo změna dávkování (kromě úprav pro přizpůsobení se změnám hmotnosti nebo změnám ve standardu péče) od dokončení studie s podáváním SRP-5051 a během účasti na této studii pro některý z následujících: inhibitory angiotenzin konvertujícího enzymu (ACE), angiotenzin látky blokující receptory (ARB), beta-blokátory, draslík a steroidy*.
- Vyžaduje antiarytmickou a/nebo diuretickou léčbu srdečního selhání.
- Užívání jakéhokoli rostlinného léku/doplňku obsahujícího kyselinu aristolochovou.
- Léčba jakoukoli experimentální terapií od vstupu do původní studie nebo jakoukoli experimentální genovou terapií pro léčbu DMD kdykoli.
- Účast v intervenční klinické studii od dokončení původní studie.
Platí další kritéria pro zařazení/vyloučení.
* Dávka steroidů musí zůstat konstantní s výjimkou úprav přizpůsobených změnám hmotnosti.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: SRP-5051
Účastníci obdrží SRP-5051 prostřednictvím intravenózní (IV) infuze.
Dávkování a frekvence budou stanoveny z bezpečnostního profilu dalších probíhajících studií SRP-5051.
|
SRP-5051 podávaný jako IV infuze.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet účastníků, u kterých se vyskytly nežádoucí účinky související s léčbou (TEAE)
Časové okno: Až přibližně 135 týdnů
|
TEAE byla jakákoli neobvyklá lékařská událost u účastníka klinické studie, která nemusela mít nutně příčinnou souvislost se studovaným lékem.
TEAE by tedy mohl být jakýkoli nepříznivý a nezamýšlený symptom, znak, nemoc, stav nebo abnormalita testu, která se objevila během nebo po podání studovaného léčiva, ať už se to považuje za související se studovaným léčivem či nikoli.
Souhrn závažných a všech ostatních nezávažných TEAE bez ohledu na kauzalitu se nachází v modulu Hlášené nežádoucí příhody.
|
Až přibližně 135 týdnů
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Plazmatická koncentrace SRP-5051
Časové okno: 1. den, 84. den, každých 84 dní po 84. dnu (až do maxima přibližně 135 týdnů) (před dávkou, bezprostředně před koncem infuze, až 4–6 hodin po dávce)
|
Pro farmakokinetickou (PK) analýzu byly vzorky plazmy odebrány před podáním dávky (přibližně 30 minut před začátkem infuze), bezprostředně před koncem infuze (před propláchnutím) a přibližně 4 až 6 hodin po ukončení podávání .
Výsledky jsou uvedeny v mikrogramech/litr (ug/l) a jsou prezentovány jako průměr za dny specifikované v časovém rámci.
|
1. den, 84. den, každých 84 dní po 84. dnu (až do maxima přibližně 135 týdnů) (před dávkou, bezprostředně před koncem infuze, až 4–6 hodin po dávce)
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
19. prosince 2018
Primární dokončení (Aktuální)
25. srpna 2021
Dokončení studie (Aktuální)
25. srpna 2021
Termíny zápisu do studia
První předloženo
6. srpna 2018
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
14. září 2018
První zveřejněno (Aktuální)
18. září 2018
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
19. září 2024
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
21. srpna 2024
Naposledy ověřeno
1. srpna 2024
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 5051-102
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .