Otwarte badanie rozszerzone dla pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a, którzy brali udział w badaniach SRP-5051 (Vesleteplirsen)
21 sierpnia 2024 zaktualizowane przez: Sarepta Therapeutics, Inc.
Otwarte badanie rozszerzone dla pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a, którzy brali udział w badaniach SRP-5051
Celem tego rozszerzenia badania jest ocena bezpieczeństwa, tolerancji i farmakokinetyki powtórnych podań SRP-5051 (vesleteplirsen) u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a (DMD), którzy uczestniczyli w badaniach SRP-5051.
Przegląd badań
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
15
Faza
- Faza 2
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Kanada, N6A 5W9
- London Health Sciences Centre
-
-
-
-
Connecticut
-
Hartford, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06106
- Connecticut Children's Medical Center
-
-
Florida
-
Gulf Breeze, Florida, Stany Zjednoczone, 32561
- NW FL Clinical Research Group, LLC
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30318
- Center for Integrative Rare Disease Research (CIRDR)
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75207
- Children's Medical Center Dallas
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
4 lata i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
• Ukończył badanie SRP-5051 i nadal spełnia kryteria kwalifikacyjne badania 5051-102.
Kryteria wyłączenia:
- Rozpoczęcie lub zmiana dawkowania (z wyjątkiem modyfikacji w celu uwzględnienia zmian masy ciała lub zmian w standardach leczenia) od czasu zakończenia badania, w którym podawano SRP-5051 i podczas udziału w tym badaniu w przypadku któregokolwiek z następujących: inhibitory enzymu konwertującego angiotensynę (ACE), angiotensyna leki blokujące receptory (ARB), beta-adrenolityki, potas i steroidy*.
- Wymaga leczenia antyarytmicznego i/lub moczopędnego w przypadku niewydolności serca.
- Stosowanie jakichkolwiek leków/suplementów ziołowych zawierających kwas arystolochowy.
- Leczenie jakąkolwiek terapią eksperymentalną od rozpoczęcia pierwotnego badania lub jakąkolwiek eksperymentalną terapią genową w leczeniu DMD w dowolnym momencie.
- Udział w interwencyjnym badaniu klinicznym od zakończenia pierwotnego badania.
Obowiązują inne kryteria włączenia/wyłączenia.
* Dawka sterydów musi pozostać stała, z wyjątkiem modyfikacji w celu uwzględnienia zmian masy ciała.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: SRP-5051
Uczestnicy otrzymają SRP-5051 w infuzji dożylnej (IV).
Dawkowanie i częstotliwość zostaną określone na podstawie profilu bezpieczeństwa innych trwających badań SRP-5051.
|
SRP-5051 podawany jako wlew dożylny.
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (TEAE)
Ramy czasowe: Do około 135 tygodni
|
TEAE oznaczało każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne u uczestnika badania klinicznego, które niekoniecznie miało związek przyczynowy z badanym lekiem.
TEAE może zatem oznaczać dowolny niekorzystny i niezamierzony objaw, oznakę, chorobę, stan lub nieprawidłowości w badaniu, które wystąpiły podczas lub po podaniu badanego leku, niezależnie od tego, czy uważa się je za powiązane z badanym lekiem.
Podsumowanie poważnych i wszystkich innych niepoważnych TEAE, niezależnie od ich związku przyczynowego, znajduje się w module Zgłoszone zdarzenia niepożądane.
|
Do około 135 tygodni
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Stężenie w osoczu SRP-5051
Ramy czasowe: Dzień 1, Dzień 84, co 84 dni po Dniu 84 (maksymalnie do około 135 tygodni) (przed dawką, bezpośrednio przed zakończeniem infuzji, do 4-6 godzin po podaniu)
|
Do analizy farmakokinetycznej (PK) pobierano próbki osocza przed dawką (około 30 minut przed rozpoczęciem infuzji), bezpośrednio przed zakończeniem infuzji (przed przepłukiwaniem) i około 4 do 6 godzin po zakończeniu dawkowania .
Wyniki podaje się w mikrogramach/litr (ug/l) i przedstawia jako średnią z dni określonych w przedziale czasowym.
|
Dzień 1, Dzień 84, co 84 dni po Dniu 84 (maksymalnie do około 135 tygodni) (przed dawką, bezpośrednio przed zakończeniem infuzji, do 4-6 godzin po podaniu)
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
19 grudnia 2018
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
25 sierpnia 2021
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
25 sierpnia 2021
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
6 sierpnia 2018
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
14 września 2018
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
18 września 2018
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
19 września 2024
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
21 sierpnia 2024
Ostatnia weryfikacja
1 sierpnia 2024
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 5051-102
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .