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イリノイ大学シカゴ校 (UIC) プロトコルを使用した I 型糖尿病患者における膵島移植

2024年10月18日 更新者:Jose Oberholzer、CellTrans Inc.

治療用ドニスレセルへのアクセス拡大

第 3 相臨床試験が完了し、UIC プロトコルを使用して 1 型糖尿病患者の血糖コントロールを改善する上での同種膵島移植の安全性と有効性が実証されました。 -11807) 脆弱性 1 型糖尿病の治療については、完了した臨床試験とマーケティング (つまり、生物学的ライセンス申請の FDA による承認) の間のギャップを埋めることです。 アクセスの拡大により、臨床試験の被験者だけでなく、臨床試験外の患者も治療を受けることができます。 拡張アクセスプロトコルに参加する新しい患者は、除外基準と包含基準を満たす必要があります。

調査の概要

状態

マーケティング承認済み

条件

詳細な説明

Donislecel (同種移植用ランゲルハンス島; IND BB-11807) へのアクセスの拡大は、脆弱な T1D の治療のためのものです。 脆性 T1D は、T1D の明確なサブセットであり、この疾患の最も重篤で管理が困難な症状を表しています。 標準療法(すなわち 外因性インスリン注射およびインスリンポンプ)は、このサブセットの患者の血糖値を調節するのに十分ではありません. したがって、脆弱な T1D 患者の集中的なインスリン療法にもかかわらず発生する疾患の重症度と代謝制御の欠如は、そのリスクと利点のプロファイルが膵島移植に適した患者集団を定義します。 適格な患者は、1 つまたは複数の同種膵島移植を受けることができます。 独立したデータ監視委員会 (DMC) は、医学および/または臓器移植の訓練を受けた 3 人のメンバーで構成され、膵島移植後 2 週間以内およびその後 2 か月ごとに適格性および安全性データを審査します。 グッド クリニカル プラクティス (GCP) のガイドラインと規制に詳しい独立したモニターが、21 CFR と ICH GCP ガイドラインに従って研究を監視します。 UIC Institutional Review Board (IRB) は、安全性データを毎年見直し、重大な有害事象の発生について検討しています。 主治医はまた、重大な有害事象を米国食品医薬品局 (FDA) に報告しています。 成功、部分的な成功、および失敗の基準は、第 III 相臨床試験で示されたものと同じです。 患者は移植後、安全性と有効性についてUIC臨床チームおよび/または主治医によって綿密に監視されます。

研究の種類

アクセスの拡大

拡張アクセス タイプ

  • 治療IND/プロトコル

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60612
        • University of Illinois at Chicago Medical Center

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

14年~71年 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

なし

説明

包含基準:

  • 適格な被験者は、1型糖尿病を5年以上患っていなければならず、集中的なインスリン管理の努力にもかかわらず持続する以下の状況によって複雑になります。
  • -過去3年間の重度の低血糖の少なくとも1つのエピソードは、被験者が別の人の助けを必要とする低血糖と一致する症状を伴うイベントとして定義され、血糖値が50 mg / dL未満(2.8ミリモル) /L) または経口炭水化物、静脈内ブドウ糖、またはグルカゴン投与後の迅速な回復
  • 対象者の報告によると、54 mg/dL (3 mmol/L) 未満の毛細血管ブドウ糖レベルで十分な自律神経症状がないことによって定義される、低血糖に対する意識の低下

除外基準:

  • 以下の条件のいずれかを特徴とする共存する心疾患の診断:

    • 最近の心筋梗塞(過去6か月以内)、または
    • -修正不可能な冠動脈疾患の血管造影の証拠、または
    • -機能的な心臓検査での虚血の証拠(推奨されるストレスエコー検査付き)
    • 虚血性疾患の病歴のある被験者の場合)。
    • 心不全 > ニューヨーク心臓協会 (NYHA) II
  • 積極的なアルコールまたは薬物乱用 - 喫煙を含む (6 か月間禁酒しなければならない)。 アクティブなアルコール乱用は、現在の国立アルコール乱用およびアルコール依存症研究所 (NIAAA) の定義を使用して考慮する必要があります。
  • -被験者を移植に適した候補ではない精神障害、例えば、統合失調症、双極性障害、または現在の投薬で不安定または制御されていない大うつ病。 (心理学的または精神医学的相談は、現在の適応症または病歴から必要と考えられる場合にのみ必要です。)
  • -処方されたレジメンへの不遵守の歴史
  • C型肝炎、B型肝炎、HIVなどの活動性感染症
  • -結核(病歴による、または陽性のQuantiFERON®-TBゴールドテストによって証明される現在の感染または結核の疑いの治療中)
  • -扁平上皮がんまたは基底皮膚がんを除く悪性腫瘍の病歴。 扁平上皮がんまたは基底がんが見つかった被験者は、移植前に切除する必要があります。
  • -過去6か月以内の脳卒中の病歴
  • 体格指数 (BMI) > 27 kg/m2。
  • グルカゴン刺激 (1 mg i.v.) に対する C ペプチド応答 (任意の C ペプチド ≥ 0.3 ng/mL)
  • インフォームドコンセントを提供できない
  • 18歳未満または65歳以上
  • クレアチニンクリアランス < 80 mL/分/1.73 24 時間の採尿による m2。 補正されたクレアチニン クリアランスが 80 未満で、血清クレアチニンが 1.2 mg/dl 未満の場合は、核腎スキャンを行って、ゴマー濾過率を決定する必要があります。
  • 血清クレアチニンが一貫して > 1.5 mg/dL
  • マクロアルブミン尿(尿中アルブミン排泄率 > 300 mg/24 時間)
  • ベースライン Hb が女性で 12 gm/dL 未満、または男性で 13 gm/dL 未満
  • -正常範囲外のベースライン肝機能検査(LFT)(正常上限の1.5倍を超える値を持つ初期LFT検査パネルは、再検査なしで被験者を除外します。 正常値と正常値の 1.5 倍の間の値について再検査を行う必要があり、値が正常範囲を超えたままである場合、被験者は除外されます。)
  • 未治療の増殖性網膜症
  • -陽性の妊娠検査、将来の妊娠の意図、または男性被験者の出産の意図、効果的な避妊法に従うことを望まない、または現在授乳中
  • インスリン必要量 > 0.7 IU/kg/日
  • HbA1c > 12%
  • 高脂血症(空腹時LDLコレステロール> 130mg/dL、治療または未治療;および/または空腹時トリグリセリド> 200mg/dL)
  • 以前の臓器移植以外のステロイドの慢性使用を必要とする病状の治療中
  • -クマジンまたは他の抗血小板または抗凝固療法の使用、またはPT INR > 1.5の対象。 移植後は低用量アスピリンが許可されます。
  • 第V因子欠乏症の病歴
  • 現在タバコを吸っている
  • アジソン病
  • X線造影剤に対するアレルギー
  • 症候性胆嚢結石症
  • 急性または慢性膵炎
  • 症候性消化性潰瘍疾患
  • 重度の絶え間ない下痢、嘔吐、または経口薬を吸収する能力を妨げる可能性のあるその他の胃腸障害
  • -登録後4週間以内のインスリン以外の糖尿病治療薬による治療
  • -登録から4週間以内の治験薬の使用
  • -登録から2か月以内に弱毒生ワクチンを接種した
  • 研究者の意見では、安全な参加を妨げる可能性のある病状

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか?

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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捜査官

  • 主任研究者:Jose Oberholzer, MD、University of Illinois at Chicago

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

試験登録日

最初に提出

2018年12月31日

QC基準を満たした最初の提出物

2018年12月31日

最初の投稿 (実際)

2019年1月2日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2024年10月22日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年10月18日

最終確認日

2024年10月1日

詳しくは

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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