先天性フィブリノゲン欠乏症におけるFibrygaの安全性と有効性
2025年6月18日 更新者：Octapharma
先天性フィブリノゲン欠乏症におけるFibrygaの安全性と有効性に関する市販後観察研究
先天性フィブリノゲン欠乏症におけるフィブリガの安全性と有効性に関する非盲検、非管理、多施設観察研究
調査の概要
詳細な説明
先天性フィブリノーゲン欠乏症という非常にまれな状況における治療の有効性と安全性に関するデータの本体を増やす必要があります。 非介入研究から得られたリアルワールド エビデンス (RWE) は、製品の使用状況を説明し、価値を実証し、ベネフィット リスク評価を容易にすることができます。 RWE は、製品が発売され、実際の環境で使用されて初めて完全に評価できます。
この市販後観察研究は、あらゆる年齢の先天性無フィブリノゲン血症または低フィブリノゲン血症の患者を対象に、通常の臨床使用における Fibryga 投与の安全性、有効性、および結果に関する情報を収集するように設計されています。 マイナーおよびメジャー出血イベント (BE) の両方の治療のための臨床診療における Fibryga の投与の文書化は、Fibryga の有効性と安全性プロファイルに関する知識を高めるだけでなく、同じ方法では得られない情報も収集します。制御された臨床研究で。 これらの観察データは、医師と患者の両方に利益をもたらす、GCP 臨床研究において Fibryga で生成された安全性と有効性のデータをサポートします。
研究の種類
観察的
入学 (実際)
7
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
先天性無フィブリノーゲン血症または低フィブリノーゲン血症の診断が文書化されている約25人の患者が、この研究で文書化される予定です
説明
包含基準:
- -先天性無フィブリノゲン血症または低フィブリノゲン血症の文書化された診断があり、FibrygaによるBEのオンデマンド院内治療が必要であると予想されるあらゆる年齢の患者
除外基準:
- 先天性フィブリノーゲン欠損症以外の出血性疾患
- 後天性フィブリノーゲン欠乏症または異常フィブリノーゲン血症の患者
- 抗フィブリノーゲン阻害剤の疑いがある、可能であれば以前の in vivo 回復が <0.5 (mg/dL)/(mg/kg);現在、阻害剤の標準試験はありません
- -登録時または登録前4週間以内の介入臨床研究への参加
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 観測モデル：コホート
- 時間の展望：見込みのある
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
|---|---|
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フィブリガ
Fibryga（ヒト血漿由来フィブリノーゲン濃縮物）
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ヒト血漿由来フィブリノーゲン濃縮物
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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血栓塞栓性薬物有害反応（ADR）の発生率
時間枠：0日目～28日目
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大出血を含む出血のオンデマンド治療のためにFibrygaを投与されている患者における血栓塞栓性ADRの発生率が記録されます。
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0日目～28日目
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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-研究で収集されたすべての出血イベント（BE）に対するFibrygaの止血効果は、4点止血効果スケールを使用して研究者によって評価されます
時間枠：BE治療後2～24時間以内
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研究で収集されたすべての BE に対する Fibryga の止血効果は、「優良」、「良好」、「中程度」、「なし」の 4 つの項目を含む 4 点の止血効果スケールを使用して治験責任医師によって評価されます。
これらのデータは、「優良」または「良好」の評価として定義された「治療の成功 - はい」と「中程度」または「なし」の評価として定義された「治療の成功 - いいえ」を使用して、二分法の結果に変換されます。
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BE治療後2～24時間以内
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フィブリガの投与量
時間枠：BE治療後2～24時間以内
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Fibryga は、現地で承認された添付文書に従って個別に投与されます。
投与された実際の投与量が文書化されます
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BE治療後2～24時間以内
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BE の期間
時間枠：BE治療後2～24時間以内
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BE期間の詳細は文書化されます
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BE治療後2～24時間以内
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治療に伴う有害事象の発生率（安全性）
時間枠：0日目～28日目
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主要な BE を含む BE のオンデマンド治療のために Fibryga を投与されている患者のすべての ADR が文書化されます。
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0日目～28日目
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2021年1月28日
一次修了 (実際)
2025年5月14日
研究の完了 (実際)
2025年5月14日
試験登録日
最初に提出
2018年12月19日
QC基準を満たした最初の提出物
2019年1月3日
最初の投稿 (実際)
2019年1月4日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年6月24日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年6月18日
最終確認日
2025年6月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- FORMA-07
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。