Bezpečnost a účinnost Fibryga při vrozeném deficitu fibrinogenu
Postmarketingová observační studie o bezpečnosti a účinnosti Fibryga při vrozeném deficitu fibrinogenu
Přehled studie
Detailní popis
Je potřeba rozšířit soubor údajů o účinnosti a bezpečnosti léčby u velmi vzácných případů vrozeného deficitu fibrinogenu. Skutečné důkazy (RWE) odvozené z neintervenčních studií mohou popsat využití produktu, prokázat hodnotu a usnadnit hodnocení přínosů a rizik; RWE lze plně posoudit až poté, co je produkt uveden na trh a používán v reálném prostředí.
Tato postmarketingová observační studie je navržena tak, aby shromáždila informace týkající se bezpečnosti, účinnosti a výsledků podávání Fibrygy při běžném klinickém použití u pacientů jakéhokoli věku s vrozenou afibrinogenémií nebo hypofibrinogenémií. Dokumentace podávání přípravku Fibryga v klinické praxi pro léčbu malých i velkých krvácivých příhod (BE) nejen rozšíří znalosti o profilu účinnosti a bezpečnosti přípravku Fibryga, ale také shromáždí informace, které nelze získat stejným způsobem. v kontrolovaných klinických studiích. Tyto pozorovací údaje podpoří údaje o bezpečnosti a účinnosti získané s přípravkem Fibryga v klinických studiích správné klinické praxe (GCP), které budou přínosem pro lékaře i pacienty.
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Kontakty a umístění
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Metoda odběru vzorků
Studijní populace
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Pacienti jakéhokoli věku s dokumentovanou diagnózou vrozené afibrinogenemie nebo hypofibrinogenemie, u kterých se očekává, že budou vyžadovat nemocniční léčbu na vyžádání pro BE s Fibryga
Kritéria vyloučení:
- Krvácení jiné než vrozený nedostatek fibrinogenu
- Pacienti se získaným deficitem fibrinogenu nebo dysfibrinogenémií
- Podezření na antifibrinogenový inhibitor podle předchozího výtěžku in vivo, pokud je k dispozici, <0,5 (mg/dl)/(mg/kg); v současnosti neexistuje žádný standardní test na inhibitory
- Účast v intervenční klinické studii v době nebo do 4 týdnů před zařazením
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Observační modely: Kohorta
- Časové perspektivy: Budoucí
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Fibryga
Fibryga (koncentrát fibrinogenu získaný z lidské plazmy)
|
Koncentrát fibrinogenu z lidské plazmy
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Výskyt tromboembolických nežádoucích účinků (ADR)
Časové okno: Den 0-28
|
Výskyt tromboembolických nežádoucích účinků u pacientů užívajících přípravek Fibryga k léčbě krvácení na vyžádání, včetně velkého krvácení, bude zdokumentován
|
Den 0-28
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Hemostatická účinnost přípravku Fibryga u všech krvácivých příhod (BE) shromážděných ve studii bude hodnocena zkoušejícím pomocí 4bodové stupnice hemostatické účinnosti
Časové okno: Do 2-24 hodin po léčbě BE
|
Hemostatická účinnost přípravku Fibryga pro všechny BE odebrané ve studii bude hodnocena zkoušejícím pomocí 4bodové stupnice hemostatické účinnosti zahrnující čtyři položky: „výborná“, „dobrá“, střední a „žádná“.
Tyto údaje budou převedeny do dichotomického výsledku, přičemž „úspěch léčby-ano“ bude definován jako hodnocení „výborný“ nebo „dobrý“ a „úspěch léčby-ne“ bude definován jako hodnocení „střední“ nebo „žádný“.
|
Do 2-24 hodin po léčbě BE
|
|
Dávkování Fibryga
Časové okno: Do 2-24 hodin po léčbě BE
|
Fibryga se bude individuálně dávkovat podle místně schváleného příbalového letáku.
Skutečná podaná dávka bude zdokumentována
|
Do 2-24 hodin po léčbě BE
|
|
Doba trvání BE
Časové okno: Do 2-24 hodin po léčbě BE
|
Podrobnosti o trvání BE budou zdokumentovány
|
Do 2-24 hodin po léčbě BE
|
|
Výskyt nežádoucích účinků souvisejících s léčbou (bezpečnost)
Časové okno: Den 0-28
|
Všechny nežádoucí účinky u pacientů užívajících přípravek Fibryga pro léčbu BE na vyžádání, včetně hlavních BE, budou zdokumentovány
|
Den 0-28
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- FORMA-07
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .