Sicurezza ed efficacia di Fibryga nella carenza congenita di fibrinogeno
Studio osservazionale post-marketing sulla sicurezza e l'efficacia di Fibryga nella carenza congenita di fibrinogeno
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
È necessario aumentare il corpus di dati sull'efficacia e la sicurezza del trattamento nel contesto ultra raro della carenza congenita di fibrinogeno. Le prove del mondo reale (RWE) derivate da studi non interventistici possono descrivere l'utilizzo del prodotto, dimostrarne il valore e facilitare le valutazioni del rapporto rischio-beneficio; RWE può essere valutato completamente solo una volta che un prodotto viene lanciato e utilizzato in un contesto di vita reale.
Questo studio osservazionale post-marketing è progettato per raccogliere informazioni sulla sicurezza, l'efficacia e gli esiti della somministrazione di Fibryga nell'uso clinico di routine in pazienti di qualsiasi età con afibrinogenemia o ipofibrinogenemia congenita. La documentazione della somministrazione di Fibryga nella pratica clinica per il trattamento di eventi emorragici minori e maggiori (BE) non solo migliorerà le conoscenze sul profilo di efficacia e sicurezza di Fibryga, ma raccoglierà anche informazioni che non possono essere ottenute allo stesso modo in studi clinici controllati. Questi dati osservazionali supporteranno i dati di sicurezza ed efficacia generati con Fibryga negli studi clinici di buona pratica clinica (GCP), fornendo benefici sia ai medici che ai pazienti.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Contatti e Sedi
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
Metodo di campionamento
Popolazione di studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Pazienti di qualsiasi età con diagnosi documentata di afibrinogenemia o ipofibrinogenemia congenita che richiedano un trattamento ospedaliero su richiesta per BE con Fibryga
Criteri di esclusione:
- Disturbi della coagulazione diversi dal deficit congenito di fibrinogeno
- Pazienti con deficit acquisito di fibrinogeno o disfibrinogenemia
- Sospetto di un inibitore dell'anti-fibrinogeno come indicato dal precedente recupero in vivo, se disponibile, di <0,5 (mg/dL)/(mg/kg); attualmente non esiste un test standard per gli inibitori
- Partecipazione a uno studio clinico interventistico al momento o entro 4 settimane prima dell'arruolamento
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Modelli osservazionali: Coorte
- Prospettive temporali: Prospettiva
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Fibriga
Fibryga (concentrato di fibrinogeno derivato dal plasma umano)
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Concentrato di fibrinogeno derivato dal plasma umano
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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L'incidenza delle reazioni avverse da farmaco (ADR) tromboemboliche
Lasso di tempo: Giorno 0-28
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Sarà documentata l'incidenza di ADR tromboemboliche nei pazienti trattati con Fibryga per il trattamento al bisogno del sanguinamento, incluso il sanguinamento maggiore
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Giorno 0-28
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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L'efficacia emostatica di Fibryga per tutti gli eventi emorragici (BE) raccolti nello studio sarà valutata dallo sperimentatore utilizzando una scala di efficacia emostatica a 4 punti
Lasso di tempo: Entro 2-24 ore dopo il trattamento di BE
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L'efficacia emostatica di Fibryga per tutti i BE raccolti nello studio sarà valutata dallo sperimentatore utilizzando una scala di efficacia emostatica a 4 punti comprendente i quattro elementi: "eccellente", "buono", moderato" e "nessuno".
Questi dati saranno trasformati in un risultato dicotomico, con "successo del trattamento-sì" definito come una valutazione di "eccellente" o "buono" e "successo del trattamento-no" definito come una valutazione di "moderato" o "nessuno".
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Entro 2-24 ore dopo il trattamento di BE
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Dosaggio di Fibryga
Lasso di tempo: Entro 2-24 ore dopo il trattamento di BE
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Fibryga verrà dosato individualmente secondo il foglietto illustrativo approvato a livello locale.
Il dosaggio effettivo somministrato sarà documentato
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Entro 2-24 ore dopo il trattamento di BE
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Durata delle BE
Lasso di tempo: Entro 2-24 ore dopo il trattamento di BE
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I dettagli della durata della BE saranno documentati
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Entro 2-24 ore dopo il trattamento di BE
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Incidenza di eventi avversi insorti durante il trattamento (sicurezza)
Lasso di tempo: Giorno 0-28
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Verranno documentate tutte le ADR nei pazienti trattati con Fibryga per il trattamento al bisogno di BE, inclusi i BE maggiori
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Giorno 0-28
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- FORMA-07
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
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Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
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