Segurança e eficácia de Fibryga na deficiência congênita de fibrinogênio
Estudo observacional pós-comercialização sobre a segurança e eficácia de Fibryga na deficiência congênita de fibrinogênio
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Há uma necessidade de aumentar o corpo de dados sobre a eficácia e segurança do tratamento no cenário ultra-raro da deficiência congênita de fibrinogênio. Evidências do mundo real (RWE) derivadas de estudos não intervencionais podem descrever a utilização do produto, demonstrar valor e facilitar avaliações de benefício-risco; O RWE só pode ser totalmente avaliado quando um produto é lançado e usado em um ambiente da vida real.
Este estudo observacional pós-comercialização foi desenvolvido para coletar informações sobre segurança, eficácia e resultados da administração de Fibryga no uso clínico de rotina em pacientes de qualquer idade com afibrinogenemia ou hipofibrinogenemia congênita. A documentação da administração de Fibryga na prática clínica para o tratamento de eventos hemorrágicos (BEs) menores e maiores não apenas aumentará o conhecimento sobre a eficácia e o perfil de segurança de Fibryga, mas também reunirá informações que não podem ser obtidas da mesma maneira em estudos clínicos controlados. Esses dados observacionais apoiarão os dados de segurança e eficácia gerados com Fibryga em estudos clínicos de boas práticas clínicas (GCP), proporcionando benefícios para médicos e pacientes.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Contactos e Locais
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Método de amostragem
População do estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Pacientes de qualquer idade com diagnóstico documentado de afibrinogenemia congênita ou hipofibrinogenemia com expectativa de necessitar de tratamento hospitalar sob demanda para BEs com Fibryga
Critério de exclusão:
- Distúrbio hemorrágico diferente da deficiência congênita de fibrinogênio
- Pacientes com deficiência adquirida de fibrinogênio ou disfibrinogenemia
- Suspeita de um inibidor antifibrinogênio conforme indicado por recuperação in vivo anterior, se disponível, de <0,5 (mg/dL)/(mg/kg); atualmente não há teste padrão para inibidores
- Participação em um estudo clínico de intervenção no momento ou dentro de 4 semanas antes da inscrição
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Coorte
- Perspectivas de Tempo: Prospectivo
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
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Fibryga
Fibryga (concentrado de fibrinogênio derivado de plasma humano)
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Concentrado de fibrinogênio derivado de plasma humano
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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A incidência de reações adversas medicamentosas (RAMs) tromboembólicas
Prazo: Dia 0-28
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A incidência de RAMs tromboembólicas em pacientes recebendo Fibryga para tratamento sob demanda de sangramento, incluindo sangramento maior, será documentada
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Dia 0-28
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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A eficácia hemostática de Fibryga para todos os eventos hemorrágicos (BEs) coletados no estudo será avaliada pelo investigador usando uma escala de eficácia hemostática de 4 pontos
Prazo: Dentro de 2-24 horas após o tratamento de BEs
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A eficácia hemostática de Fibryga para todos os BEs coletados no estudo será avaliada pelo investigador usando uma escala de eficácia hemostática de 4 pontos, incluindo os quatro itens: 'excelente', 'bom', 'moderado' e 'nenhum'.
Esses dados serão transformados em um resultado dicotômico, com 'sucesso do tratamento-sim' definido como uma classificação de 'excelente' ou 'bom' e 'sucesso do tratamento-não' definido como uma classificação de 'moderado' ou 'nenhum'.
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Dentro de 2-24 horas após o tratamento de BEs
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Dosagem de Fibryga
Prazo: Dentro de 2-24 horas após o tratamento de BEs
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Fibryga será administrado individualmente de acordo com a bula aprovada localmente.
A dosagem real administrada será documentada
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Dentro de 2-24 horas após o tratamento de BEs
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Duração dos BEs
Prazo: Dentro de 2-24 horas após o tratamento de BEs
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Os detalhes da duração do BE serão documentados
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Dentro de 2-24 horas após o tratamento de BEs
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Incidência de eventos adversos emergentes do tratamento (segurança)
Prazo: Dia 0-28
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Todas as RAMs em pacientes recebendo Fibryga para tratamento sob demanda de BEs, incluindo BEs maiores, serão documentadas
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Dia 0-28
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- FORMA-07
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
produto fabricado e exportado dos EUA
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