선천성 피브리노겐 결핍증에서 피브리가의 안전성과 효능
2025년 6월 18일 업데이트: Octapharma
선천성 피브리노겐 결핍증에 대한 피브리가의 안전성 및 효능에 관한 시판 후 관찰 연구
선천성 피브리노겐 결핍증에 대한 피브리가의 안전성 및 효능에 관한 공개, 비통제, 다기관 관찰 연구
연구 개요
상세 설명
선천성 피브리노겐 결핍의 매우 드문 상황에서 치료 효과 및 안전성에 대한 데이터 본문을 늘릴 필요가 있습니다. 비간섭적 연구에서 도출된 실제 증거(RWE)는 제품 활용도를 설명하고 가치를 입증하며 유익성-위해성 평가를 용이하게 할 수 있습니다. RWE는 제품이 출시되고 실제 환경에서 사용된 후에만 완전히 평가할 수 있습니다.
이 시판 후 관찰 연구는 선천성 무섬유소원혈증 또는 저섬유소원혈증이 있는 모든 연령의 환자에게 일상적인 임상 사용에서 피브리가 투여의 안전성, 효능 및 결과에 관한 정보를 수집하도록 설계되었습니다. 경증 및 주요 출혈 사건(BE) 치료를 위한 임상 실습에서 피브리가 투여 문서는 피브리가의 효능 및 안전성 프로파일에 대한 지식을 향상시킬 뿐만 아니라 동일한 방식으로 얻을 수 없는 정보를 수집합니다. 통제된 임상 연구에서. 이러한 관찰 데이터는 GCP(Good Clinical Practice) 임상 연구에서 Fibryga로 생성된 안전성 및 효능 데이터를 지원하여 의사와 환자 모두에게 이점을 제공합니다.
연구 유형
관찰
등록 (실제)
7
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
선천성 무섬유소원혈증 또는 저섬유소원혈증 진단이 문서화된 약 25명의 환자가 이 연구에서 문서화될 예정입니다.
설명
포함 기준:
- 선천성 무섬유소원혈증 또는 저섬유소원혈증의 문서화된 진단이 있는 모든 연령의 환자는 Fibryga를 가진 BE에 대한 주문형 병원 내 치료가 필요할 것으로 예상됩니다.
제외 기준:
- 선천성 피브리노겐 결핍 이외의 출혈 장애
- 후천성 섬유소원 결핍증 또는 이상섬유소원혈증 환자
- 가능한 경우 <0.5(mg/dL)/(mg/kg)의 이전 생체 내 회복으로 표시된 항피브리노겐 억제제가 의심됨 현재 억제제에 대한 표준 테스트는 없습니다.
- 등록 당시 또는 등록 전 4주 이내에 중재적 임상 연구에 참여
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 보병대
- 시간 관점: 유망한
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
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피브리가
피브리가(인간 혈장 유래 피브리노겐 농축물)
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인간 혈장 유래 피브리노겐 농축물
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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혈전 색전성 약물 부작용(ADR)의 발생률
기간: 0-28일
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주요 출혈을 포함한 출혈의 온디맨드 치료를 위해 피브리가를 투여받은 환자에서 혈전색전성 ADR 발생률이 기록될 것입니다.
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0-28일
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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연구에서 수집된 모든 출혈 사례(BE)에 대한 피브리가의 지혈 효능은 4점 지혈 효능 척도를 사용하여 조사자가 평가할 것입니다.
기간: BE 치료 후 2-24시간 이내
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연구에서 수집된 모든 BE에 대한 Fibryga의 지혈 효능은 '우수', '양호', '보통' 및 '없음'의 4개 항목을 포함하는 4점 지혈 효능 척도를 사용하여 조사관에 의해 평가될 것입니다.
이 데이터는 '우수' 또는 '양호' 등급으로 정의된 '치료 성공-예'와 '보통' 또는 '없음' 등급으로 정의된 '치료 성공-아니오'로 이분법적인 결과로 변환됩니다.
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BE 치료 후 2-24시간 이내
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피브리가의 복용량
기간: BE 치료 후 2-24시간 이내
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Fibryga는 현지에서 승인된 패키지 삽입물에 따라 개별적으로 투여됩니다.
투여된 실제 복용량이 문서화됩니다.
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BE 치료 후 2-24시간 이내
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BE 기간
기간: BE 치료 후 2-24시간 이내
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BE 기간에 대한 세부 정보가 문서화됩니다.
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BE 치료 후 2-24시간 이내
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치료 관련 부작용 발생률(안전성)
기간: 0-28일
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주요 BE를 포함하여 BE의 주문형 치료를 위해 Fibryga를 받는 환자의 모든 ADR이 문서화됩니다.
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0-28일
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2021년 1월 28일
기본 완료 (실제)
2025년 5월 14일
연구 완료 (실제)
2025년 5월 14일
연구 등록 날짜
최초 제출
2018년 12월 19일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 1월 3일
처음 게시됨 (실제)
2019년 1월 4일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 6월 24일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 6월 18일
마지막으로 확인됨
2025년 6월 1일
추가 정보
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