Sikkerhet og effekt av fibryga ved medfødt fibrinogenmangel
Observasjonsstudie etter markedsføring om sikkerheten og effekten av fibryga ved medfødt fibrinogenmangel
Studieoversikt
Detaljert beskrivelse
Det er behov for å øke mengden av data om behandlingseffektivitet og sikkerhet i ultrasjeldne omgivelser med medfødt fibrinogenmangel. Reelle bevis (RWE) utledet fra ikke-intervensjonelle studier kan beskrive produktutnyttelse, demonstrere verdi og lette nytte-risiko vurderinger; RWE kan bare vurderes fullt ut når et produkt er lansert og brukt i en virkelig setting.
Denne observasjonsstudien etter markedsføring er designet for å samle informasjon om sikkerhet, effekt og resultater av Fibryga-administrasjon ved rutinemessig klinisk bruk hos pasienter i alle aldre med medfødt afibrinogenemi eller hypofibrinogenemi. Dokumentasjon av administrering av Fibryga i klinisk praksis for behandling av både mindre og større blødningshendelser (BE) vil ikke bare øke kunnskapen om effekt- og sikkerhetsprofilen til Fibryga, men vil også samle informasjon som ikke kan skaffes på samme måte i kontrollerte kliniske studier. Disse observasjonsdataene vil støtte sikkerhets- og effektdataene generert med Fibryga i kliniske studier av god klinisk praksis (GCP), og gir fordeler for både leger og pasienter.
Studietype
Registrering (Faktiske)
Kontakter og plasseringer
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Prøvetakingsmetode
Studiepopulasjon
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Pasienter i alle aldre med en dokumentert diagnose av medfødt afibrinogenemi eller hypofibrinogenemi forventes å trenge behandling på forespørsel på sykehus for BEs med Fibryga
Ekskluderingskriterier:
- Blødningsforstyrrelser annet enn medfødt fibrinogenmangel
- Pasienter med ervervet fibrinogenmangel eller dysfibrinogenemi
- Mistanke om en anti-fibrinogenhemmer som indikert ved tidligere in vivo utvinning, hvis tilgjengelig, på <0,5 (mg/dL)/(mg/kg); det er foreløpig ingen standard test for inhibitorer
- Deltakelse i en intervensjonell klinisk studie på tidspunktet for eller innen 4 uker før påmelding
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Observasjonsmodeller: Kohort
- Tidsperspektiver: Potensielle
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Fibryga
Fibryga (humant plasma-avledet fibrinogenkonsentrat)
|
Humant plasma-avledet fibrinogenkonsentrat
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Forekomsten av tromboemboliske bivirkninger (ADR)
Tidsramme: Dag 0-28
|
Forekomsten av tromboemboliske bivirkninger hos pasienter som får Fibryga for behandling etter behov for blødninger, inkludert større blødninger, vil bli dokumentert
|
Dag 0-28
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Hemostatisk effekt av Fibryga for alle blødningshendelser (BEs) samlet inn i studien vil bli vurdert av etterforskeren ved å bruke en 4-punkts hemostatisk effektskala
Tidsramme: Innen 2-24 timer etter behandling av BEs
|
Den hemostatiske effekten av Fibryga for alle BE-er samlet inn i studien vil bli vurdert av etterforskeren ved å bruke en 4-punkts hemostatisk effektskala som inkluderer de fire elementene: "utmerket", "god", "middels" og "ingen".
Disse dataene vil bli transformert til et dikotomt resultat, med "behandlingssuksess-ja" definert som en vurdering av "utmerket" eller "god" og "behandlingssuksess-nei" definert som en vurdering av "moderat" eller "ingen".
|
Innen 2-24 timer etter behandling av BEs
|
|
Dosering av Fibryga
Tidsramme: Innen 2-24 timer etter behandling av BEs
|
Fibryga vil bli individuelt dosert i henhold til lokalt godkjent pakningsvedlegg.
Faktisk administrert dosering vil bli dokumentert
|
Innen 2-24 timer etter behandling av BEs
|
|
Varighet av BEs
Tidsramme: Innen 2-24 timer etter behandling av BEs
|
Detaljer om BE-varighet vil bli dokumentert
|
Innen 2-24 timer etter behandling av BEs
|
|
Forekomst av behandlingsfremkallende bivirkninger (sikkerhet)
Tidsramme: Dag 0-28
|
Alle bivirkninger hos pasienter som får Fibryga for behandling på forespørsel av BE-er, inkludert store BE-er, vil bli dokumentert
|
Dag 0-28
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Faktiske)
Studiet fullført (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- FORMA-07
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
produkt produsert i og eksportert fra USA
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .