Seguridad y eficacia de Fibryga en la deficiencia congénita de fibrinógeno
Estudio observacional posterior a la comercialización sobre la seguridad y eficacia de Fibryga en la deficiencia congénita de fibrinógeno
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Existe la necesidad de aumentar el conjunto de datos sobre la eficacia y la seguridad del tratamiento en el entorno ultra raro de la deficiencia congénita de fibrinógeno. La evidencia del mundo real (RWE) derivada de estudios no intervencionistas puede describir la utilización del producto, demostrar el valor y facilitar las evaluaciones de riesgo-beneficio; RWE solo se puede evaluar por completo una vez que se lanza un producto y se usa en un entorno de la vida real.
Este estudio observacional posterior a la comercialización está diseñado para recopilar información sobre la seguridad, la eficacia y los resultados de la administración de Fibryga en el uso clínico de rutina en pacientes de cualquier edad con afibrinogenemia congénita o hipofibrinogenemia. La documentación de la administración de Fibryga en la práctica clínica para el tratamiento de eventos hemorrágicos (EB) menores y mayores no solo mejorará el conocimiento sobre el perfil de eficacia y seguridad de Fibryga, sino que también recopilará información que no se puede obtener de la misma manera. en estudios clínicos controlados. Estos datos de observación respaldarán los datos de seguridad y eficacia generados con Fibryga en estudios clínicos de buenas prácticas clínicas (BPC), proporcionando beneficios tanto para los médicos como para los pacientes.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Contactos y Ubicaciones
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes de cualquier edad con un diagnóstico documentado de afibrinogenemia congénita o hipofibrinogenemia que se espera que requieran tratamiento hospitalario a demanda para EB con Fibryga
Criterio de exclusión:
- Trastorno hemorrágico distinto de la deficiencia congénita de fibrinógeno
- Pacientes con deficiencia adquirida de fibrinógeno o disfibrinogenemia
- Sospecha de un inhibidor anti-fibrinógeno como lo indica la recuperación in vivo previa, si está disponible, de <0.5 (mg/dL)/(mg/kg); actualmente no existe una prueba estándar para los inhibidores
- Participación en un estudio clínico de intervención en el momento o dentro de las 4 semanas anteriores a la inscripción
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Grupo
- Perspectivas temporales: Futuro
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
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Fibryga
Fibryga (concentrado de fibrinógeno derivado de plasma humano)
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Concentrado de fibrinógeno derivado de plasma humano
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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La incidencia de reacciones adversas tromboembólicas a medicamentos (RAM)
Periodo de tiempo: Día 0-28
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Se documentará la incidencia de reacciones adversas tromboembólicas en pacientes que reciben Fibryga para el tratamiento a demanda de hemorragias, incluidas las hemorragias graves.
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Día 0-28
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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El investigador evaluará la eficacia hemostática de Fibryga para todos los eventos hemorrágicos (BE) recopilados en el estudio mediante una escala de eficacia hemostática de 4 puntos.
Periodo de tiempo: Dentro de las 2-24 horas posteriores al tratamiento de BE
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El investigador evaluará la eficacia hemostática de Fibryga para todos los BE recopilados en el estudio utilizando una escala de eficacia hemostática de 4 puntos que incluye los cuatro elementos: "excelente", "bueno", "moderado" y "ninguno".
Estos datos se transformarán en un resultado dicotómico, con "éxito del tratamiento-sí" definido como una calificación de "excelente" o "bueno" y "éxito del tratamiento-no" definido como una calificación de "moderado" o "ninguno".
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Dentro de las 2-24 horas posteriores al tratamiento de BE
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Dosis de Fibryga
Periodo de tiempo: Dentro de las 2-24 horas posteriores al tratamiento de BE
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Fibryga se dosificará individualmente según el prospecto aprobado localmente.
Se documentará la dosis real administrada
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Dentro de las 2-24 horas posteriores al tratamiento de BE
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Duración de los BE
Periodo de tiempo: Dentro de las 2-24 horas posteriores al tratamiento de BE
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Se documentarán los detalles de la duración de BE
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Dentro de las 2-24 horas posteriores al tratamiento de BE
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Incidencia de eventos adversos emergentes del tratamiento (seguridad)
Periodo de tiempo: Día 0-28
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Se documentarán todas las reacciones adversas en pacientes que reciben Fibryga para el tratamiento a demanda de EB, incluidos los EB importantes.
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Día 0-28
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
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Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
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Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- FORMA-07
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
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Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
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