Fibrygan turvallisuus ja teho synnynnäisessä fibrinogeenin puutteessa
Markkinoille tulon jälkeinen havaintotutkimus Fibrygan turvallisuudesta ja tehosta synnynnäisessä fibrinogeenin puutteessa
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
On tarpeen lisätä tietoa hoidon tehokkuudesta ja turvallisuudesta erittäin harvinaisissa synnynnäisen fibrinogeenin puutteen yhteydessä. Ei-interventiotutkimuksista johdettu reaalimaailmallinen todiste (RWE) voi kuvata tuotteen käyttöä, osoittaa arvoa ja helpottaa hyöty-riskiarviointia. RWE voidaan arvioida täysin vasta, kun tuote on lanseerattu ja sitä käytetään tosielämässä.
Tämä markkinoille tulon jälkeinen havainnointitutkimus on suunniteltu keräämään tietoa Fibrygan annon turvallisuudesta, tehokkuudesta ja tuloksista rutiininomaisessa kliinisessä käytössä kaiken ikäisillä potilailla, joilla on synnynnäinen afibrinogenemia tai hypofibrinogenemia. Fibrygan annon dokumentointi kliinisessä käytännössä sekä pienten että suurten verenvuototapahtumien (BE) hoidossa ei ainoastaan lisää tietoa Fibrygan teho- ja turvallisuusprofiilista, vaan myös kerää tietoa, jota ei voida saada samalla tavalla kontrolloiduissa kliinisissä tutkimuksissa. Nämä havainnointitiedot tukevat Fibrygan avulla luotuja turvallisuus- ja tehotietoja hyvän kliinisen käytännön (GCP) kliinisissä tutkimuksissa, mistä on hyötyä sekä lääkäreille että potilaille.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Yhteystiedot ja paikat
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Näytteenottomenetelmä
Tutkimusväestö
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Minkä tahansa ikäiset potilaat, joilla on dokumentoitu synnynnäinen afibrinogenemia tai hypofibrinogenemia, joiden odotetaan tarvitsevan tarvittaessa sairaalahoitoa Fibryga-tautiin
Poissulkemiskriteerit:
- Muu verenvuotohäiriö kuin synnynnäinen fibrinogeenin puutos
- Potilaat, joilla on hankittu fibrinogeenin puutos tai dysfibrinogenemia
- Epäily anti-fibrinogeeni-inhibiittorista, kuten osoittaa aikaisempi in vivo -saanto, jos saatavilla, <0,5 (mg/dl)/(mg/kg); tällä hetkellä ei ole olemassa standarditestiä estäjille
- Osallistuminen kliiniseen interventiotutkimukseen ilmoittautumisen yhteydessä tai neljän viikon sisällä ennen ilmoittautumista
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Havaintomallit: Kohortti
- Aikanäkymät: Tulevaisuuden
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Fibryga
Fibryga (ihmisen plasmasta johdettu fibrinogeenikonsentraatti)
|
Ihmisen plasmasta peräisin oleva fibrinogeenikonsentraatti
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Tromboembolisten haittavaikutusten ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Päivä 0-28
|
Tromboembolisten haittavaikutusten ilmaantuvuus potilailla, jotka saavat Fibrygaa verenvuodon tarvittaessa hoitoon, mukaan lukien vakava verenvuoto, dokumentoidaan
|
Päivä 0-28
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Tutkija arvioi Fibrygan hemostaattisen tehon kaikkiin tutkimuksessa kerättyihin verenvuototapahtumiin (BE) käyttämällä 4-pisteistä hemostaattisen tehon asteikkoa
Aikaikkuna: 2-24 tunnin kuluessa BE:n hoidosta
|
Tutkija arvioi Fibrygan hemostaattisen tehon kaikille tutkimuksessa kerätyille BE:ille käyttämällä 4-pisteistä hemostaattisen tehon asteikkoa, joka sisältää neljä kohtaa: 'erinomainen', 'hyvä', kohtalainen' ja 'ei mitään'.
Nämä tiedot muunnetaan kaksijakoiseksi tulokseksi, jossa "hoidon onnistuminen - kyllä" määritellään arvosanaksi "erinomainen" tai "hyvä" ja "hoidon onnistuminen - ei" määritellään arvosanaksi "kohtalainen" tai "ei mitään".
|
2-24 tunnin kuluessa BE:n hoidosta
|
|
Fibrygan annostus
Aikaikkuna: 2-24 tunnin kuluessa BE:n hoidosta
|
Fibryga annostellaan yksilöllisesti paikallisesti hyväksytyn pakkausselosteen mukaisesti.
Todellinen annettu annos dokumentoidaan
|
2-24 tunnin kuluessa BE:n hoidosta
|
|
BE:n kesto
Aikaikkuna: 2-24 tunnin kuluessa BE:n hoidosta
|
BE:n keston tiedot dokumentoidaan
|
2-24 tunnin kuluessa BE:n hoidosta
|
|
Hoidon aiheuttamien haittatapahtumien ilmaantuvuus (turvallisuus)
Aikaikkuna: Päivä 0-28
|
Kaikki haittavaikutukset potilailla, jotka saavat Fibrygaa BE:n tilaushoitoon, mukaan lukien suuret BE:t, dokumentoidaan
|
Päivä 0-28
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- FORMA-07
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .