Sikkerhed og effektivitet af fibryga ved medfødt fibrinogenmangel
Observationsundersøgelse efter markedsføring af fibrygas sikkerhed og effektivitet ved medfødt fibrinogenmangel
Studieoversigt
Detaljeret beskrivelse
Der er behov for at øge mængden af data om behandlingseffektivitet og sikkerhed i den ultrasjældne situation med medfødt fibrinogenmangel. Real-world evidens (RWE) afledt af ikke-interventionelle undersøgelser kan beskrive produktudnyttelse, demonstrere værdi og lette fordele-risiko vurderinger; RWE kan først vurderes fuldt ud, når et produkt er lanceret og brugt i en virkelighed.
Dette observationsstudie efter markedsføring er designet til at indsamle information om sikkerhed, effektivitet og resultater af Fibryga-administration ved rutinemæssig klinisk brug hos patienter i alle aldre med medfødt afibrinogenæmi eller hypofibrinogenæmi. Dokumentation af administration af Fibryga i klinisk praksis til behandling af både mindre og større blødningshændelser (BE'er) vil ikke kun øge viden om Fibrygas effekt- og sikkerhedsprofil, men vil også indsamle information, der ikke kan opnås på samme måde i kontrollerede kliniske studier. Disse observationsdata vil understøtte sikkerheds- og effektdata genereret med Fibryga i kliniske undersøgelser af god klinisk praksis (GCP), hvilket giver fordele for både læger og patienter.
Undersøgelsestype
Tilmelding (Faktiske)
Kontakter og lokationer
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Barn
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Prøveudtagningsmetode
Studiebefolkning
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Patienter i alle aldre med en dokumenteret diagnose af medfødt afibrinogenæmi eller hypofibrinogenemi forventes at kræve on-demand behandling på hospitalet for BE'er med Fibryga
Ekskluderingskriterier:
- Anden blødningsforstyrrelse end medfødt fibrinogenmangel
- Patienter med erhvervet fibrinogenmangel eller dysfibrinogenemi
- Mistanke om en anti-fibrinogenhæmmer som angivet ved tidligere in vivo-genfinding, hvis tilgængelig, på <0,5 (mg/dL)/(mg/kg); der findes i øjeblikket ingen standardtest for inhibitorer
- Deltagelse i et interventionelt klinisk studie på tidspunktet for eller inden for 4 uger før tilmelding
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Observationsmodeller: Kohorte
- Tidsperspektiver: Fremadrettet
Kohorter og interventioner
Gruppe / kohorte |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Fibryga
Fibryga (humant plasma-afledt fibrinogenkoncentrat)
|
Humant plasma-afledt fibrinogenkoncentrat
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Forekomsten af tromboemboliske bivirkninger (ADR'er)
Tidsramme: Dag 0-28
|
Forekomsten af tromboemboliske bivirkninger hos patienter, der får Fibryga til behandling efter behov for blødning, herunder større blødninger, vil blive dokumenteret
|
Dag 0-28
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Hæmostatisk virkning af Fibryga for alle blødningshændelser (BEs) indsamlet i undersøgelsen vil blive vurderet af investigator ved hjælp af en 4-punkts hæmostatisk effektivitetsskala
Tidsramme: Inden for 2-24 timer efter behandling af BEs
|
Den hæmostatiske effektivitet af Fibryga for alle BE'er indsamlet i undersøgelsen vil blive vurderet af investigator ved hjælp af en 4-punkts hæmostatisk effektivitetsskala, der inkluderer de fire punkter: 'fremragende', 'god', moderat' og 'ingen'.
Disse data vil blive omdannet til et dikotomt resultat, hvor 'behandlingssucces-ja' defineres som en vurdering af 'fremragende' eller 'god' og 'behandlingssucces-nej' defineret som en vurdering af 'moderat' eller 'ingen'.
|
Inden for 2-24 timer efter behandling af BEs
|
|
Dosering af Fibryga
Tidsramme: Inden for 2-24 timer efter behandling af BEs
|
Fibryga vil blive doseret individuelt i henhold til den lokalt godkendte indlægsseddel.
Den faktiske administrerede dosis vil blive dokumenteret
|
Inden for 2-24 timer efter behandling af BEs
|
|
Varighed af BEs
Tidsramme: Inden for 2-24 timer efter behandling af BEs
|
Detaljer om BE-varighed vil blive dokumenteret
|
Inden for 2-24 timer efter behandling af BEs
|
|
Forekomst af behandlingsudspringende bivirkninger (sikkerhed)
Tidsramme: Dag 0-28
|
Alle bivirkninger hos patienter, der får Fibryga til on-demand-behandling af BE'er, inklusive større BE'er, vil blive dokumenteret
|
Dag 0-28
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Primær færdiggørelse (Faktiske)
Studieafslutning (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- FORMA-07
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .