Bezpieczeństwo i skuteczność preparatu Fibryga we wrodzonym niedoborze fibrynogenu
Badanie obserwacyjne po wprowadzeniu do obrotu dotyczące bezpieczeństwa i skuteczności produktu Fibryga we wrodzonym niedoborze fibrynogenu
Przegląd badań
Szczegółowy opis
Istnieje potrzeba zwiększenia ilości danych dotyczących skuteczności i bezpieczeństwa leczenia ultrarzadkiej postaci wrodzonego niedoboru fibrynogenu. Rzeczywiste dowody (RWE) pochodzące z badań nieinterwencyjnych mogą opisywać wykorzystanie produktu, wykazywać wartość i ułatwiać ocenę stosunku korzyści do ryzyka; RWE można w pełni ocenić dopiero po wprowadzeniu produktu na rynek i zastosowaniu go w rzeczywistych warunkach.
To porejestracyjne badanie obserwacyjne ma na celu zebranie informacji dotyczących bezpieczeństwa, skuteczności i wyników podawania produktu Fibryga w rutynowym zastosowaniu klinicznym u pacjentów w każdym wieku z wrodzoną afibrynogenemią lub hipofibrynogenemią. Dokumentacja podawania preparatu Fibryga w praktyce klinicznej w leczeniu zarówno drobnych, jak i dużych krwawień (BE) nie tylko poszerzy wiedzę na temat skuteczności i profilu bezpieczeństwa preparatu Fibryga, ale także zgromadzi informacje, których nie można uzyskać w ten sam sposób w kontrolowanych badaniach klinicznych. Te dane obserwacyjne będą wspierać dane dotyczące bezpieczeństwa i skuteczności produktu Fibryga uzyskane w badaniach klinicznych dobrej praktyki klinicznej (GCP), przynosząc korzyści zarówno lekarzom, jak i pacjentom.
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Kontakty i lokalizacje
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Metoda próbkowania
Badana populacja
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Pacjenci w każdym wieku z udokumentowanym rozpoznaniem wrodzonej afibrynogenemii lub hipofibrynogenemii, u których oczekuje się, że będą wymagać leczenia szpitalnego na żądanie z powodu BE za pomocą produktu Fibryga
Kryteria wyłączenia:
- Zaburzenia krzepnięcia inne niż wrodzony niedobór fibrynogenu
- Pacjenci z nabytym niedoborem fibrynogenu lub dysfibrynogenemią
- Podejrzenie inhibitora antyfibrynogenu, na co wskazuje poprzedni odzysk in vivo, jeśli jest dostępny, <0,5 (mg/dl)/(mg/kg); obecnie nie ma standardowego testu na obecność inhibitorów
- Udział w interwencyjnym badaniu klinicznym w czasie lub w ciągu 4 tygodni przed włączeniem
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Modele obserwacyjne: Kohorta
- Perspektywy czasowe: Spodziewany
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Fibryga
Fibryga (koncentrat fibrynogenu pochodzącego z osocza ludzkiego)
|
Koncentrat fibrynogenu pochodzącego z ludzkiego osocza
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Częstość występowania niepożądanych reakcji zakrzepowo-zatorowych (ADR)
Ramy czasowe: Dzień 0-28
|
Częstość występowania ADR o charakterze zakrzepowo-zatorowym u pacjentów otrzymujących produkt Fibryga w celu leczenia krwawień na żądanie, w tym poważnych krwawień, zostanie udokumentowana
|
Dzień 0-28
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Skuteczność hemostatyczna produktu Fibryga we wszystkich krwawieniach zebranych w badaniu zostanie oceniona przez badacza przy użyciu 4-punktowej skali skuteczności hemostatycznej
Ramy czasowe: W ciągu 2-24 godzin po leczeniu BE
|
Skuteczność hemostatyczna preparatu Fibryga dla wszystkich BE zebranych w badaniu zostanie oceniona przez badacza przy użyciu 4-punktowej skali skuteczności hemostatycznej obejmującej cztery pozycje: „doskonała”, „dobra”, „umiarkowana” i „brak”.
Dane te zostaną przekształcone w dychotomiczny wynik, przy czym „leczenie powodzenie-tak” zdefiniowane jako ocena „doskonała” lub „dobra”, a „leczenie powodzenie-nie” zdefiniowane jako ocena „umiarkowane” lub „brak”.
|
W ciągu 2-24 godzin po leczeniu BE
|
|
Dawkowanie Fibrygi
Ramy czasowe: W ciągu 2-24 godzin po leczeniu BE
|
Fibryga będzie dawkowana indywidualnie zgodnie z lokalnie zatwierdzoną ulotką dołączoną do opakowania.
Rzeczywiste podane dawkowanie zostanie udokumentowane
|
W ciągu 2-24 godzin po leczeniu BE
|
|
Czas trwania BE
Ramy czasowe: W ciągu 2-24 godzin po leczeniu BE
|
Szczegóły dotyczące czasu trwania BE zostaną udokumentowane
|
W ciągu 2-24 godzin po leczeniu BE
|
|
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (bezpieczeństwo)
Ramy czasowe: Dzień 0-28
|
Wszystkie działania niepożądane u pacjentów otrzymujących produkt Fibryga w leczeniu na żądanie BE, w tym dużych BE, zostaną udokumentowane
|
Dzień 0-28
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- FORMA-07
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .