皮膚筋炎におけるレナバサムの有効性と安全性を評価する試験 (DETERMINE)
2022年8月15日 更新者：Corbus Pharmaceuticals Inc.
皮膚筋炎におけるレナバサムの有効性と安全性を評価するための多施設無作為化二重盲検プラセボ対照第 3 相試験
これは、皮膚筋炎の治療に対するレナバサムの有効性と安全性を評価する第 III 相多施設二重盲検無作為化プラセボ対照試験です。
この研究には、北米、ヨーロッパ、アジアの約 60 か所で約 150 人の被験者が登録されます。
-治験薬による二重盲検治療の計画期間は最大52週間です。
調査の概要
詳細な説明
被験者は無作為に割り付けられ、レナバサム 20 mg を 1 日 2 回、レナバサム 5 mg を 1 日 2 回、またはプラセボを 1 日 2 回 2:1:2 の比率で投与されます。
28 週目の主要な有効性の結果は、レナバサム 20 mg BID とプラセボを比較します。これは、6 つのエンドポイントにおけるベースラインからの改善の加重複合尺度です: 医師による疾患活動性の総合評価、筋肉外疾患活動性の医師による評価、疾患活動の患者全体評価、健康評価アンケート (患者報告障害)、手動筋肉検査 (MMT)、および筋肉酵素。
研究の種類
介入
入学 (実際)
176
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Arizona
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Phoenix、Arizona、アメリカ、85018
- HonorHealth Neurology
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Scottsdale、Arizona、アメリカ、85259
- Mayo Clinic
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California
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Beverly Hills、California、アメリカ、90211
- Attune Health Center
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Los Angeles、California、アメリカ、90095
- UCLA Division of Rheumatology
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Colorado
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Denver、Colorado、アメリカ、80230
- Denver Arthritis Clinic
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District of Columbia
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Washington、District of Columbia、アメリカ、20001
- Georgetown University
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Florida
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Jacksonville、Florida、アメリカ、32224
- Mayo Clinic
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Miami、Florida、アメリカ、33136
- University of Miami
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Tampa、Florida、アメリカ、33612
- University of South Florida
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60611
- Northwestern University
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Kansas
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Kansas City、Kansas、アメリカ、66160
- University of Kansas Medical Center
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Louisiana
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New Orleans、Louisiana、アメリカ、70115
- DelRicht Research
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Maryland
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Baltimore、Maryland、アメリカ、21224
- Johns Hopkins Bayview Medical Center
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Michigan
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Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109
- University of Michigan
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55455
- University of Minnesota, Division of Rheumatic and Autoimmune Diseases
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Missouri
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Saint Louis、Missouri、アメリカ、63110
- Washington University in St. Louis
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New York
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New York、New York、アメリカ、10021
- Hospital for Special Surgery
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Ohio
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Cleveland、Ohio、アメリカ、44195
- Cleveland Clinic
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- University of Pennsylvania
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Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15261
- University of Pittsburgh, Division of Rheumatology
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South Carolina
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Charleston、South Carolina、アメリカ、29425
- MUSC: Department of Neurology
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Texas
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Austin、Texas、アメリカ、78756
- Austin Neuromuscular Center
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Wisconsin
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Glendale、Wisconsin、アメリカ、53217
- Rheumatic Disease Center
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London、イギリス
- King's College Hospital NHS Foundation Trust
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Catania、イタリア、95121
- University Hospital Policlinico-Vittorio Emanuele
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Roma、イタリア、00168
- Fondazione Policlinico Universitario A.Gemelli-IRCCS
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British Columbia
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Vancouver、British Columbia、カナダ、V5Z 4E8
- University of British Columbia, Dept. of Dermatology and Skin Science
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Stockholm、スウェーデン
- Karolinska University Hospital, Rheumatology Clinic
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Barcelona、スペイン
- Vall d'Hebron General Hospital
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Madrid、スペイン
- Hospital 12 Octubre
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Prague、チェコ、12850
- Revmatologicky Ustav
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Berlin、ドイツ
- Charité-Universitätsmedizin
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Erlangen、ドイツ、D- 91054
- University Hospital Erlangen Nuremberg
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Göttingen、ドイツ
- University Medical Center Goettingen
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Debrecen、ハンガリー
- University of Debrecen
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Plovdiv、ブルガリア
- University Hospital "Kaspela" Rheumatology Clinic
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Sofia、ブルガリア
- UMHAT "St. Ivan Rilski"
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Stara Zagora、ブルガリア、6000
- UMHAT
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Bialystok、ポーランド
- KLIMED
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Rzeszow、ポーランド、35-055
- Kliniczny Szpital Wojewodzki Nr 1. im Fryderyka Chopina Klinika Dermatologii
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Łomża、ポーランド、18-404
- KLIMED
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Incheon、大韓民国
- Inha University Hospital
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Seoul、大韓民国、03080
- Seoul National University Hospital
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Seoul、大韓民国
- Seoul St. Mary'S Hospital
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Seoul、大韓民国
- Hanyang University Hospital
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Gunma、日本
- Gunma University Hospital
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Hokkaido、日本
- Hokkaido University Hospital
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Kanagawa、日本
- Yokohama City University Hospital
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Kyoto、日本
- Kyoto University Hospital
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Miyagi、日本
- Tohoku University Hospital
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Osaka、日本
- Osaka University Hospital
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Tokyo、日本
- Keio University Hospital
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Tokyo、日本
- Nippon Medical School Hospital
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Wakayama、日本
- Wakayama Medical Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
-皮膚筋炎の次の基準の少なくとも1つを満たす：
- Bohan and Peter の基準 (Bohan and Peter, 1975a; Bohan and Peter 1975b)
- ACR/EULAR 基準 (Lundberg et al, 2017)
疾患の活動性/重症度は、次の 3 つの基準の少なくとも 1 つを満たします。
- -MDGA ≥ 3 cm (0 - 10 cm Visual Analog Scale [VAS]) および MMT-8 スコア ≤ 142 (可能な合計 150 のうち)
- MDGA、PtGA、EMGAのVASスコアの合計が10cm以上（それぞれ0～10cmのVAS）
- -MDGA ≥ 3 cm (0-10 cm VAS) および CDASI 活動スコア > 14
以下によって定義される、DMに対する免疫抑制薬の安定用量：
- -経口コルチコステロイドの用量が変更されていない 1日あたり20 mg以下のプレドニゾンまたは同等物 訪問1の前の4週間以上
- -スクリーニング前の8週間以上の経口コルチコステロイド以外の免疫抑制薬の変更されていない用量
除外基準:
- -不安定なDMまたはスクリーニングまたは訪問1での末期臓器関与を伴うDM
- -治験薬への反応または安全性に影響を与える可能性のあるDM以外の重大な疾患または状態
スクリーニング時の臨床検査に関する次の値のいずれか：
- 陽性の妊娠検査（または訪問1時）
- 男性でヘモグロビン < 9 g/dL、女性で < 8 g/dL
- 好中球 < 1.0 × 10^9/L
- 血小板 < 75 × 10^9/L
- -スクリーニング血液検査でクレアチニンクリアランスが50 mL /分未満、腎疾患研究における食事の変更、または24時間の尿クレアチンクリアランス測定で
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：ダブル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：レナバサム 20mg
被験者は lenabasum 20 mg を 1 日 2 回投与されます
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経口カプセル
他の名前：
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実験的：レナバサム5mg
被験者は lenabasum 5 mg を 1 日 2 回投与されます
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経口カプセル
他の名前：
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プラセボコンパレーター：プラセボ
被験者は1日2回プラセボを受け取ります
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経口カプセル
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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総合改善スコア (TIS) で測定した、プラセボ BID と比較したレナバサム 20 mg BID の有効性
時間枠：28週目
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IMAC Core Set Measures (CSM) からの TIS は、Aggarwal et al (2017) の推奨に従って計算されます。
スコアは 0 ～ 100 のスケールに基づいています。スコアが高いほど、筋炎の改善が良好であることを示します。
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28週目
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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改善の定義（DOI）を達成する被験者
時間枠：28週目
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6 つのコア セット測定値のうち 3 つ以上が 20% 以上 (ベースラインと比較して) 改善し、コア セット測定値が 25% 以上悪化したのは 2 つ以下として定義されます (MMT-8 はベースラインから 25% 以上減少しない場合があります)。
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28週目
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-皮膚活動の調査員グローバル評価（IGA）スケールで少なくとも1つのカテゴリで改善する被験者
時間枠：28週目
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IGA は、治験責任医師が全体的な皮膚疾患を 0 ～ 4 のスケールで採点するために使用されます。スコアが高いほど、皮膚疾患が大きいことを示します。
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28週目
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皮膚皮膚筋炎疾患領域および重症度指数（CDASI）活動スコアの変化
時間枠：28週目
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CDASI は、皮膚 DM の疾患活動性と損傷を体系的に定量化する検証済みのアウトカム指標です (Klein et al, 2007; Yassaee et al, 2010)。疾患活動性スコアは、3 つの活動性指標を使用して評価されます。
アクティビティ スコアの範囲は 0 ～ 100 です。
スコアが高いほど、疾患の重症度が高いことを示します。
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28週目
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TIS >= 40 (少なくとも中等度の改善) を達成した被験者
時間枠：28週目
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IMAC Core Set Measures (CSM) からの TIS は、Aggarwal et al (2017) の推奨に従って計算されます。
スコアは 0 ～ 100 のスケールに基づいています。スコアが高いほど、筋炎の改善が良好であることを示します。
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28週目
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-ベースラインで1年以上免疫抑制療法（コルチコステロイドを含む）を受けている被験者のTIS
時間枠：52週目
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IMAC Core Set Measures (CSM) からの TIS は、Aggarwal et al (2017) の推奨に従って計算されます。
スコアは 0 ～ 100 のスケールに基づいています。スコアが高いほど、筋炎の改善が良好であることを示します。
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52週目
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ベースラインでのすべての被験者および間質性肺疾患（ILD）の被験者における強制肺活量（FVC）絶対値の変化。
時間枠：28週目
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ILD は、胸部 X 線での線維症の病歴、肺の CT での ILD の病歴、および/または予測される FVC% として定義されます。
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28週目
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すべての被験者およびベースラインで間質性肺疾患（ILD）を有する被験者における、予測される強制肺活量（FVC）パーセントの変化。
時間枠：28週目
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ILD は、胸部 X 線での線維症の病歴、肺の CT での ILD の病歴、および/または予測される FVC% として定義されます。
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28週目
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来院10時のTIS
時間枠：52週目
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IMAC Core Set Measures (CSM) からの TIS は、Aggarwal et al (2017) の推奨に従って計算されます。
スコアは 0 ～ 100 のスケールに基づいています。スコアが高いほど、筋炎の改善が良好であることを示します。
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52週目
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TIS、レナバサム 5 mg BID 対プラセボ
時間枠：28週目
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IMAC Core Set Measures (CSM) からの TIS は、Aggarwal et al (2017) の推奨に従って計算されます。
スコアは 0 ～ 100 のスケールに基づいています。スコアが高いほど、筋炎の改善が良好であることを示します。
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28週目
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Victoria P Werth, MD、University of Pennsylvania
- 主任研究者：Chester V Oddis, MD、University of Pittsburgh Department of Medicine/Division of Rheumatology
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2018年12月17日
一次修了 (実際)
2021年3月31日
研究の完了 (実際)
2021年10月5日
試験登録日
最初に提出
2019年1月21日
QC基準を満たした最初の提出物
2019年1月21日
最初の投稿 (実際)
2019年1月23日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2022年8月16日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2022年8月15日
最終確認日
2022年8月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- JBT101-DM-002
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
未定
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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