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Prova per valutare l'efficacia e la sicurezza di Lenabasum nella dermatomiosite (DETERMINE)

15 agosto 2022 aggiornato da: Corbus Pharmaceuticals Inc.

Uno studio di fase 3 multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare l'efficacia e la sicurezza del lenabasum nella dermatomiosite

Questo è uno studio multicentrico di fase 3, in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo che valuta l'efficacia e la sicurezza del lenabasum per il trattamento della dermatomiosite. Circa 150 soggetti saranno arruolati in questo studio in circa 60 siti in Nord America, Europa e Asia. La durata pianificata del trattamento in doppio cieco con il farmaco in studio è fino a 52 settimane.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

I soggetti saranno randomizzati a ricevere lenabasum 20 mg due volte al giorno, lenabasum 5 mg due volte al giorno o placebo due volte al giorno in un rapporto 2:1:2. L'esito primario di efficacia alla settimana 28 confronterà lenabasum 20 mg due volte al giorno con il placebo, il Total Improvement Score (TIS), che è una misura composita ponderata del miglioramento rispetto al basale in sei endpoint: valutazione globale dell'attività della malattia da parte del medico, valutazione dell'attività della malattia extramuscolare da parte del medico , Valutazione globale del paziente dell'attività della malattia, Questionario per la valutazione della salute (disabilità riferita dal paziente), Test muscolare manuale (MMT) ed enzimi muscolari.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

176

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Bulgaria
      • Plovdiv, Bulgaria
        • University Hospital "Kaspela" Rheumatology Clinic
      • Sofia, Bulgaria
        • UMHAT "St. Ivan Rilski"
      • Stara Zagora, Bulgaria, 6000
        • UMHAT
  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V5Z 4E8
        • University of British Columbia, Dept. of Dermatology and Skin Science
  • Cechia
      • Prague, Cechia, 12850
        • Revmatologicky Ustav
  • Corea, Repubblica di
      • Incheon, Corea, Repubblica di
        • Inha University Hospital
      • Seoul, Corea, Repubblica di, 03080
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Corea, Repubblica di
        • Seoul St. Mary's Hospital
      • Seoul, Corea, Repubblica di
        • Hanyang University Hospital
  • Germania
      • Berlin, Germania
        • Charité-Universitätsmedizin
      • Erlangen, Germania, D- 91054
        • University Hospital Erlangen Nuremberg
      • Göttingen, Germania
        • University Medical Center Goettingen
  • Giappone
      • Gunma, Giappone
        • Gunma University Hospital
      • Hokkaido, Giappone
        • Hokkaido University Hospital
      • Kanagawa, Giappone
        • Yokohama City University Hospital
      • Kyoto, Giappone
        • Kyoto University Hospital
      • Miyagi, Giappone
        • Tohoku University Hospital
      • Osaka, Giappone
        • Osaka University Hospital
      • Tokyo, Giappone
        • Keio University Hospital
      • Tokyo, Giappone
        • Nippon Medical School Hospital
      • Wakayama, Giappone
        • Wakayama Medical Hospital
  • Italia
      • Catania, Italia, 95121
        • University Hospital Policlinico-Vittorio Emanuele
      • Roma, Italia, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario A.Gemelli-IRCCS
  • Polonia
      • Bialystok, Polonia
        • KLIMED
      • Rzeszow, Polonia, 35-055
        • Kliniczny Szpital Wojewodzki Nr 1. im Fryderyka Chopina Klinika Dermatologii
      • Łomża, Polonia, 18-404
        • KLIMED
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna
        • Vall d'Hebron General Hospital
      • Madrid, Spagna
        • Hospital 12 Octubre
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85018
        • HonorHealth Neurology
      • Scottsdale, Arizona, Stati Uniti, 85259
        • Mayo Clinic
    • California
      • Beverly Hills, California, Stati Uniti, 90211
        • Attune Health Center
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • UCLA Division of Rheumatology
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stati Uniti, 80230
        • Denver Arthritis Clinic
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20001
        • Georgetown University
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32224
        • Mayo Clinic
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • University of Miami
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33612
        • University of South Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Northwestern University
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70115
        • DelRicht Research
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21224
        • Johns Hopkins Bayview Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • University of Michigan
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • University of Minnesota, Division of Rheumatic and Autoimmune Diseases
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University in St. Louis
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10021
        • Hospital for Special Surgery
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • UNIVERSITY of PENNSYLVANIA
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15261
        • University of Pittsburgh, Division of Rheumatology
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
        • MUSC: Department of Neurology
    • Texas
      • Austin, Texas, Stati Uniti, 78756
        • Austin Neuromuscular Center
    • Wisconsin
      • Glendale, Wisconsin, Stati Uniti, 53217
        • Rheumatic Disease Center
  • Svezia
      • Stockholm, Svezia
        • Karolinska University Hospital, Rheumatology Clinic
  • Ungheria
      • Debrecen, Ungheria
        • University of Debrecen

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Soddisfare almeno uno dei seguenti criteri per la dermatomiosite:

    1. Criteri di Bohan e Peter (Bohan e Peter, 1975a; Bohan e Peter 1975b)
    2. Criteri ACR/EULAR (Lundberg et al, 2017)

  • L'attività/gravità della malattia soddisfa almeno uno dei seguenti tre criteri:

    1. MDGA ≥ 3 cm (0 - 10 cm Visual Analog Scale [VAS]) e punteggio MMT-8 ≤ 142 (su 150 totali possibili)
    2. La somma dei punteggi VAS MDGA, PtGA ed EMGA è ≥ 10 cm (0-10 cm VAS per ciascuno)
    3. MDGA ≥ 3 cm (0-10 cm VAS) e punteggio di attività CDASI > 14

  • Dosi stabili di farmaci immunosoppressori per DM come definito da:

    1. Dose invariata di corticosteroidi orali ≤ 20 mg al giorno di prednisone o equivalente per ≥ 4 settimane prima della Visita 1
    2. Dose invariata di farmaci immunosoppressori diversi dai corticosteroidi orali per ≥ 8 settimane prima dello screening

Criteri di esclusione:

  • DM instabile o DM con coinvolgimento d'organo allo stadio terminale allo screening o alla visita 1
  • - Malattie o condizioni significative diverse dal DM che possono influenzare la risposta al farmaco in studio o la sicurezza

  • Uno qualsiasi dei seguenti valori per i test di laboratorio allo Screening:

    1. Un test di gravidanza positivo (o alla Visita 1)
    2. Emoglobina < 9 g/dL nei maschi e < 8 g/dL nelle femmine
    3. Neutrofili < 1,0 × 10^9/L
    4. Piastrine < 75 × 10^9/L
    5. Clearance della creatinina < 50 ml/min all'esame del sangue di screening, secondo lo studio Modification of Diet in Renal Disease o nella misurazione della clearance della creatina nelle urine delle 24 ore

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Lenabasum 20 mg
I soggetti riceveranno lenabasum 20 mg due volte al giorno
Droga: Lenabasum 20 mg
capsula orale
Altri nomi:
  • JBT-101
  • anabaso
Sperimentale: Lenabasum 5 mg
I soggetti riceveranno lenabasum 5 mg due volte al giorno
Droga: Lenabasum 5 mg
capsula orale
Altri nomi:
  • JBT-101
  • anabaso
Comparatore placebo: Placebo
I soggetti riceveranno placebo due volte al giorno
Droga: Placebo
capsula orale

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Efficacia di lenabasum 20 mg BID rispetto al placebo BID misurata dal Total Improvement Score (TIS)
Lasso di tempo: Settimana 28
Il TIS da IMAC Core Set Measures (CSM) sarà calcolato seguendo le raccomandazioni di Aggarwal et al (2017). I punteggi sono basati su una scala da 0 a 100; punteggi più alti indicano un migliore miglioramento della miosite.
Settimana 28

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Soggetti che ottengono la Definizione di Miglioramento (DOI)
Lasso di tempo: Settimana 28
Definito come ≥ 3 su 6 misure del set di base migliorate di ≥ 20% (rispetto al basale) con non più di 2 misure del set di base che peggiorano di ≥ 25% (la MMT-8 potrebbe non diminuire di ≥ 25% rispetto al basale)
Settimana 28
Soggetti che migliorano di almeno una categoria sulla scala dell'attività cutanea Investigator Global Assessment (IGA).
Lasso di tempo: Settimana 28
L'IGA viene utilizzato dallo sperimentatore per valutare la malattia cutanea complessiva su una scala da 0 a 4; punteggi più alti indicano una maggiore malattia della pelle.
Settimana 28
Variazione del punteggio di attività CDASI (Cutaneous Dermatomyositis Disease Area and Severity Index).
Lasso di tempo: Settimana 28
CDASI è una misura di esito convalidata che quantifica sistematicamente l'attività e il danno della malattia DM cutanea (Klein et al, 2007; Yassaee et al, 2010) Il punteggio di attività della malattia è valutato utilizzando tre misure di attività. Il punteggio dell'attività va da 0 a 100. Punteggi più alti indicano una maggiore gravità della malattia.
Settimana 28
Soggetti che raggiungono TIS >= 40 (miglioramento almeno moderato)
Lasso di tempo: Settimana 28
Il TIS da IMAC Core Set Measures (CSM) sarà calcolato seguendo le raccomandazioni di Aggarwal et al (2017). I punteggi sono basati su una scala da 0 a 100; punteggi più alti indicano un migliore miglioramento della miosite.
Settimana 28
TIS in soggetti che ricevono terapie immunosoppressive (compresi i corticosteroidi) per > 1 anno al basale
Lasso di tempo: Settimana 52
Il TIS da IMAC Core Set Measures (CSM) sarà calcolato seguendo le raccomandazioni di Aggarwal et al (2017). I punteggi sono basati su una scala da 0 a 100; punteggi più alti indicano un migliore miglioramento della miosite.
Settimana 52
Variazione della capacità vitale forzata (FVC) assoluta, in tutti i soggetti e in quelli con malattia polmonare interstiziale (ILD) al basale.
Lasso di tempo: Settimana 28
ILD è definita come una storia di fibrosi alla radiografia del torace, una storia di ILD alla TC dei polmoni e/o FVC% predetta
Settimana 28
Variazione della percentuale della capacità vitale forzata (FVC) prevista, in tutti i soggetti e in quelli con malattia polmonare interstiziale (ILD) al basale.
Lasso di tempo: Settimana 28
ILD è definita come una storia di fibrosi alla radiografia del torace, una storia di ILD alla TC dei polmoni e/o FVC% predetta
Settimana 28
TIS alla Visita 10
Lasso di tempo: Settimana 52
Il TIS da IMAC Core Set Measures (CSM) sarà calcolato seguendo le raccomandazioni di Aggarwal et al (2017). I punteggi sono basati su una scala da 0 a 100; punteggi più alti indicano un migliore miglioramento della miosite.
Settimana 52
TIS, lenabasum 5 mg BID rispetto al placebo
Lasso di tempo: Settimana 28
Il TIS da IMAC Core Set Measures (CSM) sarà calcolato seguendo le raccomandazioni di Aggarwal et al (2017). I punteggi sono basati su una scala da 0 a 100; punteggi più alti indicano un migliore miglioramento della miosite.
Settimana 28

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Corbus Pharmaceuticals Inc.

Investigatori

  • Investigatore principale: Victoria P Werth, MD, UNIVERSITY of PENNSYLVANIA
  • Investigatore principale: Chester V Oddis, MD, University of Pittsburgh Department of Medicine/Division of Rheumatology

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

17 dicembre 2018

Completamento primario (Effettivo)

31 marzo 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

5 ottobre 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

21 gennaio 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

21 gennaio 2019

Primo Inserito (Effettivo)

23 gennaio 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

16 agosto 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

15 agosto 2022

Ultimo verificato

1 agosto 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • JBT101-DM-002

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

Indeciso

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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