Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Ensayo para evaluar la eficacia y seguridad de Lenabasum en dermatomiositis (DETERMINE)

15 de agosto de 2022 actualizado por: Corbus Pharmaceuticals Inc.

Un ensayo de fase 3 multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para evaluar la eficacia y la seguridad de Lenabasum en la dermatomiositis

Este es un estudio de Fase 3 multicéntrico, doble ciego, aleatorizado y controlado con placebo que evalúa la eficacia y seguridad de lenabasum para el tratamiento de la dermatomiositis. Aproximadamente 150 sujetos se inscribirán en este estudio en alrededor de 60 sitios en América del Norte, Europa y Asia. La duración prevista del tratamiento doble ciego con el fármaco del estudio es de hasta 52 semanas.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Los sujetos serán aleatorizados para recibir 20 mg de lenabasum dos veces al día, 5 mg de lenabasum dos veces al día o placebo dos veces al día en una proporción de 2:1:2. El resultado principal de eficacia en la semana 28 comparará lenabasum 20 mg dos veces al día con placebo, la puntuación de mejora total (TIS), que es una medida compuesta ponderada de mejora desde el inicio en seis criterios de valoración: evaluación global del médico de la actividad de la enfermedad, evaluación del médico de la actividad de la enfermedad extramuscular , Evaluación global del paciente de la actividad de la enfermedad, Cuestionario de evaluación de la salud (discapacidad informada por el paciente), Prueba muscular manual (MMT) y enzimas musculares.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

176

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Berlin, Alemania
        • Charité-Universitätsmedizin
      • Erlangen, Alemania, D- 91054
        • University Hospital Erlangen Nuremberg
      • Göttingen, Alemania
        • University Medical Center Goettingen
  • Bulgaria
      • Plovdiv, Bulgaria
        • University Hospital "Kaspela" Rheumatology Clinic
      • Sofia, Bulgaria
        • UMHAT "St. Ivan Rilski"
      • Stara Zagora, Bulgaria, 6000
        • UMHAT
  • Canadá
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canadá, V5Z 4E8
        • University of British Columbia, Dept. of Dermatology and Skin Science
  • Chequia
      • Prague, Chequia, 12850
        • Revmatologicky Ustav
  • Corea, república de
      • Incheon, Corea, república de
        • Inha University Hospital
      • Seoul, Corea, república de, 03080
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Corea, república de
        • Seoul St. Mary'S Hospital
      • Seoul, Corea, república de
        • Hanyang University Hospital
  • España
      • Barcelona, España
        • Vall d'Hebron General Hospital
      • Madrid, España
        • Hospital 12 Octubre
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85018
        • HonorHealth Neurology
      • Scottsdale, Arizona, Estados Unidos, 85259
        • Mayo Clinic
    • California
      • Beverly Hills, California, Estados Unidos, 90211
        • Attune Health Center
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • UCLA Division of Rheumatology
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Estados Unidos, 80230
        • Denver Arthritis Clinic
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20001
        • Georgetown University
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32224
        • Mayo Clinic
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • University of Miami
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
        • University of South Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Northwestern University
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70115
        • DelRicht Research
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21224
        • Johns Hopkins Bayview Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • University of Michigan
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • University of Minnesota, Division of Rheumatic and Autoimmune Diseases
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University in St. Louis
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10021
        • Hospital for Special Surgery
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15261
        • University of Pittsburgh, Division of Rheumatology
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • MUSC: Department of Neurology
    • Texas
      • Austin, Texas, Estados Unidos, 78756
        • Austin Neuromuscular Center
    • Wisconsin
      • Glendale, Wisconsin, Estados Unidos, 53217
        • Rheumatic Disease Center
  • Hungría
      • Debrecen, Hungría
        • University of Debrecen
  • Italia
      • Catania, Italia, 95121
        • University Hospital Policlinico-Vittorio Emanuele
      • Roma, Italia, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario A.Gemelli-IRCCS
  • Japón
      • Gunma, Japón
        • Gunma University Hospital
      • Hokkaido, Japón
        • Hokkaido University Hospital
      • Kanagawa, Japón
        • Yokohama City University Hospital
      • Kyoto, Japón
        • Kyoto University Hospital
      • Miyagi, Japón
        • Tohoku University Hospital
      • Osaka, Japón
        • Osaka University Hospital
      • Tokyo, Japón
        • Keio University Hospital
      • Tokyo, Japón
        • Nippon Medical School Hospital
      • Wakayama, Japón
        • Wakayama Medical Hospital
  • Polonia
      • Bialystok, Polonia
        • KLIMED
      • Rzeszow, Polonia, 35-055
        • Kliniczny Szpital Wojewodzki Nr 1. im Fryderyka Chopina Klinika Dermatologii
      • Łomża, Polonia, 18-404
        • KLIMED
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust
  • Suecia
      • Stockholm, Suecia
        • Karolinska University Hospital, Rheumatology Clinic

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Cumplir al menos uno de los siguientes criterios para dermatomiositis:

    1. Criterios de Bohan y Peter (Bohan y Peter, 1975a; Bohan y Peter 1975b)
    2. Criterios ACR/EULAR (Lundberg et al, 2017)

  • La actividad/gravedad de la enfermedad cumple al menos uno de los siguientes tres criterios:

    1. MDGA ≥ 3 cm (escala visual analógica [VAS] de 0 - 10 cm) y puntuación MMT-8 ≤ 142 (de un total de 150 posibles)
    2. La suma de las puntuaciones MDGA, PtGA y EMGA VAS es ≥ 10 cm (0-10 cm VAS para cada uno)
    3. MDGA ≥ 3 cm (0-10 cm EVA) y puntuación de actividad CDASI > 14

  • Dosis estables de medicamentos inmunosupresores para la DM según lo definido por:

    1. Dosis sin cambios de corticosteroides orales ≤ 20 mg por día de prednisona o equivalente durante ≥ 4 semanas antes de la Visita 1
    2. Dosis sin cambios de medicamentos inmunosupresores que no sean corticosteroides orales durante ≥ 8 semanas antes de la selección

Criterio de exclusión:

  • DM inestable o DM con afectación de órganos en etapa terminal en la selección o visita 1
  • Enfermedades o afecciones significativas distintas de la DM que pueden influir en la respuesta al fármaco del estudio o la seguridad

  • Cualquiera de los siguientes valores para pruebas de laboratorio en la selección:

    1. Una prueba de embarazo positiva (o en la Visita 1)
    2. Hemoglobina < 9 g/dL en hombres y < 8 g/dL en mujeres
    3. Neutrófilos < 1,0 × 10^9/L
    4. Plaquetas < 75 × 10^9/L
    5. Depuración de creatinina < 50 ml/min en un análisis de sangre de detección, según el estudio Modification of Diet in Renal Disease Study o en la medición de la depuración de creatina en orina de 24 horas

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Doble

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Lenabasum 20 mg
Los sujetos recibirán lenabasum 20 mg dos veces al día
Droga: Lenabasum 20 mg
cápsula oral
Otros nombres:
  • JBT-101
  • anabaso
Experimental: Lenabasum 5 mg
Los sujetos recibirán 5 mg de lenabasum dos veces al día
Droga: Lenabasum 5 mg
cápsula oral
Otros nombres:
  • JBT-101
  • anabaso
Comparador de placebos: Placebo
Los sujetos recibirán placebo dos veces al día.
Droga: Placebo
cápsula oral

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Eficacia de lenabasum 20 mg dos veces al día en comparación con placebo dos veces al día según lo medido por la puntuación de mejora total (TIS)
Periodo de tiempo: Semana 28
TIS de IMAC Core Set Measures (CSM) se calculará siguiendo las recomendaciones de Aggarwal et al (2017). Las puntuaciones se basan en una escala de 0 a 100; las puntuaciones más altas indican una mejoría mejor en la miositis.
Semana 28

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Sujetos que alcanzan la Definición de Mejora (DOI)
Periodo de tiempo: Semana 28
Definido como ≥ 3 de 6 medidas del conjunto básico mejoraron en ≥ 20 % (en relación con el valor inicial) con no más de 2 medidas del conjunto básico que empeoraron en ≥ 25 % (MMT-8 puede no disminuir en ≥ 25 % desde el valor inicial)
Semana 28
Sujetos que mejoran en al menos una categoría en la escala de actividad de la piel de la Evaluación global del investigador (IGA)
Periodo de tiempo: Semana 28
El investigador utiliza la IGA para calificar la enfermedad cutánea general en una escala de 0 a 4; las puntuaciones más altas indican una mayor enfermedad de la piel.
Semana 28
Cambio en la puntuación de actividad del índice de gravedad y área de la enfermedad de dermatomiositis cutánea (CDASI)
Periodo de tiempo: Semana 28
CDASI es una medida de resultado validada que cuantifica sistemáticamente la actividad y el daño de la enfermedad de la DM cutánea (Klein et al, 2007; Yassaee et al, 2010). La puntuación de actividad de la enfermedad se clasifica mediante tres medidas de actividad. La puntuación de la actividad varía de 0 a 100. Las puntuaciones más altas indican una mayor gravedad de la enfermedad.
Semana 28
Sujetos que logran TIS >= 40 (al menos una mejora moderada)
Periodo de tiempo: Semana 28
TIS de IMAC Core Set Measures (CSM) se calculará siguiendo las recomendaciones de Aggarwal et al (2017). Las puntuaciones se basan en una escala de 0 a 100; las puntuaciones más altas indican una mejoría mejor en la miositis.
Semana 28
TIS en sujetos que reciben terapias inmunosupresoras (incluidos los corticosteroides) durante > 1 año al inicio
Periodo de tiempo: Semana 52
TIS de IMAC Core Set Measures (CSM) se calculará siguiendo las recomendaciones de Aggarwal et al (2017). Las puntuaciones se basan en una escala de 0 a 100; las puntuaciones más altas indican una mejoría mejor en la miositis.
Semana 52
Cambio en la capacidad vital forzada (FVC) absoluta, en todos los sujetos y aquellos con enfermedad pulmonar intersticial (EPI) al inicio.
Periodo de tiempo: Semana 28
La ILD se define como antecedentes de fibrosis en la radiografía de tórax, antecedentes de ILD en la TC de los pulmones y/o porcentaje de CVF predicho
Semana 28
Cambio en el porcentaje predicho de capacidad vital forzada (FVC), en todos los sujetos y aquellos con enfermedad pulmonar intersticial (EPI) al inicio.
Periodo de tiempo: Semana 28
La ILD se define como antecedentes de fibrosis en la radiografía de tórax, antecedentes de ILD en la TC de los pulmones y/o porcentaje de CVF predicho
Semana 28
TIS en la visita 10
Periodo de tiempo: Semana 52
TIS de IMAC Core Set Measures (CSM) se calculará siguiendo las recomendaciones de Aggarwal et al (2017). Las puntuaciones se basan en una escala de 0 a 100; las puntuaciones más altas indican una mejoría mejor en la miositis.
Semana 52
TIS, lenabasum 5 mg dos veces al día versus placebo
Periodo de tiempo: Semana 28
TIS de IMAC Core Set Measures (CSM) se calculará siguiendo las recomendaciones de Aggarwal et al (2017). Las puntuaciones se basan en una escala de 0 a 100; las puntuaciones más altas indican una mejoría mejor en la miositis.
Semana 28

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Corbus Pharmaceuticals Inc.

Investigadores

  • Investigador principal: Victoria P Werth, MD, University of Pennsylvania
  • Investigador principal: Chester V Oddis, MD, University of Pittsburgh Department of Medicine/Division of Rheumatology

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

17 de diciembre de 2018

Finalización primaria (Actual)

31 de marzo de 2021

Finalización del estudio (Actual)

5 de octubre de 2021

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

21 de enero de 2019

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

21 de enero de 2019

Publicado por primera vez (Actual)

23 de enero de 2019

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

16 de agosto de 2022

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

15 de agosto de 2022

Última verificación

1 de agosto de 2022

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • JBT101-DM-002

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

Indeciso

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Suscribir