Zkouška k hodnocení účinnosti a bezpečnosti Lenabasum u dermatomyozitidy (DETERMINE)
15. srpna 2022 aktualizováno: Corbus Pharmaceuticals Inc.
Multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 3 k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti Lenabasum u dermatomyositidy
Toto je multicentrická, dvojitě zaslepená, randomizovaná, placebem kontrolovaná studie fáze 3 hodnotící účinnost a bezpečnost lenabasu při léčbě dermatomyozitidy.
Do této studie bude zařazeno přibližně 150 subjektů na přibližně 60 místech v Severní Americe, Evropě a Asii.
Plánovaná délka dvojitě zaslepené léčby studovaným lékem je až 52 týdnů.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Subjekty budou randomizovány tak, aby dostávaly lenabasum 20 mg dvakrát denně, lenabasum 5 mg dvakrát denně nebo placebo dvakrát denně v poměru 2:1:2.
Primární výsledek účinnosti v týdnu 28 bude porovnávat lenabasum 20 mg dvakrát denně s placebem celkové skóre zlepšení (TIS), což je vážená složená míra zlepšení oproti výchozí hodnotě v šesti koncových bodech: Globální hodnocení aktivity onemocnění lékařem, Hodnocení aktivity extramuskulárního onemocnění lékařem , Globální hodnocení aktivity onemocnění pacientem, Dotazník hodnocení zdraví (pacientem hlášené postižení), Manuální svalové testování (MMT) a svalové enzymy.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
176
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Plovdiv, Bulharsko
- University Hospital "Kaspela" Rheumatology Clinic
-
Sofia, Bulharsko
- UMHAT "St. Ivan Rilski"
-
Stara Zagora, Bulharsko, 6000
- UMHAT
-
-
-
-
-
Catania, Itálie, 95121
- University Hospital Policlinico-Vittorio Emanuele
-
Roma, Itálie, 00168
- Fondazione Policlinico Universitario A.Gemelli-IRCCS
-
-
-
-
-
Gunma, Japonsko
- Gunma University Hospital
-
Hokkaido, Japonsko
- Hokkaido University Hospital
-
Kanagawa, Japonsko
- Yokohama City University Hospital
-
Kyoto, Japonsko
- Kyoto University Hospital
-
Miyagi, Japonsko
- Tohoku University Hospital
-
Osaka, Japonsko
- Osaka University Hospital
-
Tokyo, Japonsko
- Keio University Hospital
-
Tokyo, Japonsko
- Nippon Medical School Hospital
-
Wakayama, Japonsko
- Wakayama Medical Hospital
-
-
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V5Z 4E8
- University of British Columbia, Dept. of Dermatology and Skin Science
-
-
-
-
-
Incheon, Korejská republika
- Inha University Hospital
-
Seoul, Korejská republika, 03080
- Seoul National University Hospital
-
Seoul, Korejská republika
- Seoul St. Mary's Hospital
-
Seoul, Korejská republika
- Hanyang University Hospital
-
-
-
-
-
Debrecen, Maďarsko
- University of Debrecen
-
-
-
-
-
Berlin, Německo
- Charité-Universitätsmedizin
-
Erlangen, Německo, D- 91054
- University Hospital Erlangen Nuremberg
-
Göttingen, Německo
- University Medical Center Goettingen
-
-
-
-
-
Bialystok, Polsko
- KLIMED
-
Rzeszow, Polsko, 35-055
- Kliniczny Szpital Wojewodzki Nr 1. im Fryderyka Chopina Klinika Dermatologii
-
Łomża, Polsko, 18-404
- KLIMED
-
-
-
-
-
London, Spojené království
- King's College Hospital NHS Foundation Trust
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85018
- HonorHealth Neurology
-
Scottsdale, Arizona, Spojené státy, 85259
- Mayo Clinic
-
-
California
-
Beverly Hills, California, Spojené státy, 90211
- Attune Health Center
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
- UCLA Division of Rheumatology
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Spojené státy, 80230
- Denver Arthritis Clinic
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20001
- Georgetown University
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32224
- Mayo Clinic
-
Miami, Florida, Spojené státy, 33136
- University of Miami
-
Tampa, Florida, Spojené státy, 33612
- University of South Florida
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
- Northwestern University
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70115
- Delricht Research
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21224
- Johns Hopkins Bayview Medical Center
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
- University of Michigan
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
- University of Minnesota, Division of Rheumatic and Autoimmune Diseases
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
- Washington University in St. Louis
-
-
New York
-
New York, New York, Spojené státy, 10021
- Hospital for Special Surgery
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
- Cleveland Clinic
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
- University of Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15261
- University of Pittsburgh, Division of Rheumatology
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
- MUSC: Department of Neurology
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Spojené státy, 78756
- Austin Neuromuscular Center
-
-
Wisconsin
-
Glendale, Wisconsin, Spojené státy, 53217
- Rheumatic Disease Center
-
-
-
-
-
Prague, Česko, 12850
- Revmatologicky Ustav
-
-
-
-
-
Barcelona, Španělsko
- Vall d'Hebron General Hospital
-
Madrid, Španělsko
- Hospital 12 Octubre
-
-
-
-
-
Stockholm, Švédsko
- Karolinska University Hospital, Rheumatology Clinic
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
Splňte alespoň jedno z následujících kritérií pro dermatomyozitidu:
- Kritéria Bohan a Peter (Bohan a Peter, 1975a; Bohan a Peter 1975b)
- Kritéria ACR/EULAR (Lundberg et al, 2017)
Aktivita/závažnost onemocnění splňuje alespoň jedno z následujících tří kritérií:
- MDGA ≥ 3 cm (0–10 cm vizuální analogová škála [VAS]) a skóre MMT-8 ≤ 142 (z celkového počtu 150 možných)
- Součet skóre MDGA, PtGA a EMGA VAS je ≥ 10 cm (0-10 cm VAS pro každého)
- MDGA ≥ 3 cm (0-10 cm VAS) a skóre aktivity CDASI > 14
Stabilní dávky imunosupresivních léků pro DM podle definice:
- Nezměněná dávka perorálních kortikosteroidů ≤ 20 mg denně prednison nebo ekvivalent po dobu ≥ 4 týdnů před návštěvou 1
- Nezměněná dávka imunosupresivních léků jiných než perorální kortikosteroidy po dobu ≥ 8 týdnů před screeningem
Kritéria vyloučení:
- Nestabilní DM nebo DM s konečným postižením orgánů při screeningu nebo návštěvě 1
- Významná onemocnění nebo stavy jiné než DM, které mohou ovlivnit odpověď na studovaný lék nebo bezpečnost
Jakákoli z následujících hodnot pro laboratorní testy při screeningu:
- Pozitivní těhotenský test (nebo při návštěvě 1)
- Hemoglobin < 9 g/dl u mužů a < 8 g/dl u žen
- Neutrofily < 1,0 × 10^9/l
- Krevní destičky < 75 × 10^9/l
- Clearance kreatininu < 50 ml/min při screeningovém krevním testu, podle modifikace diety ve studii Renal Disease Study nebo při 24hodinovém měření clearance kreatinu v moči
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Dvojnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Lenabasum 20 mg
Jedinci budou dostávat lenabasum 20 mg dvakrát denně
|
perorální kapsle
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: Lenabasum 5 mg
Subjekty budou dostávat lenabasum 5 mg dvakrát denně
|
perorální kapsle
Ostatní jména:
|
|
Komparátor placeba: Placebo
Subjekty budou dostávat placebo dvakrát denně
|
perorální kapsle
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Účinnost lenabasu 20 mg BID ve srovnání s placebem BID měřená celkovým skóre zlepšení (TIS)
Časové okno: 28. týden
|
TIS z IMAC Core Set Measures (CSM) bude vypočítán podle doporučení Aggarwal et al (2017).
Skóre je založeno na stupnici 0 - 100; vyšší skóre ukazuje na lepší zlepšení myositidy.
|
28. týden
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Subjekty, které dosáhly definice zlepšení (DOI)
Časové okno: 28. týden
|
Definováno jako ≥ 3 ze 6 základních opatření zlepšených o ≥ 20 % (vzhledem k výchozímu stavu) s ne více než 2 základními opatřeními se zhoršením o ≥ 25 % (MMT-8 se nesmí snížit o ≥ 25 % od výchozí hodnoty)
|
28. týden
|
|
Subjekty, které se zlepšily alespoň o jednu kategorii na stupnici kožní aktivity Investigator Global Assessment (IGA)
Časové okno: 28. týden
|
IGA používá výzkumník k hodnocení celkového kožního onemocnění na stupnici od 0 do 4; vyšší skóre značí větší kožní onemocnění.
|
28. týden
|
|
Změna skóre aktivity oblasti a indexu závažnosti kožní dermatomyositidy (CDASI).
Časové okno: 28. týden
|
CDASI je validovaná výsledná míra, která systematicky kvantifikuje aktivitu a poškození kožního onemocnění DM (Klein a kol., 2007; Yassaee a kol., 2010). Skóre aktivity onemocnění se hodnotí pomocí tří měření aktivity.
Skóre aktivity se pohybuje od 0 do 100.
Vyšší skóre naznačuje větší závažnost onemocnění.
|
28. týden
|
|
Subjekty, které dosáhly TIS >= 40 (alespoň mírné zlepšení)
Časové okno: 28. týden
|
TIS z IMAC Core Set Measures (CSM) bude vypočítán podle doporučení Aggarwal et al (2017).
Skóre je založeno na stupnici 0 - 100; vyšší skóre ukazuje na lepší zlepšení myositidy.
|
28. týden
|
|
TIS u subjektů léčených imunosupresivními terapiemi (včetně kortikosteroidů) po dobu > 1 roku na začátku studie
Časové okno: 52. týden
|
TIS z IMAC Core Set Measures (CSM) bude vypočítán podle doporučení Aggarwal et al (2017).
Skóre je založeno na stupnici 0 - 100; vyšší skóre ukazuje na lepší zlepšení myositidy.
|
52. týden
|
|
Změna ve vynucené vitální kapacitě (FVC) absolutní, u všech subjektů a pacientů s intersticiální plicní nemocí (ILD) na začátku.
Časové okno: 28. týden
|
ILD je definováno jako anamnéza fibrózy na rentgenovém snímku hrudníku, anamnéza ILD na CT plic a/nebo předpokládané % FVC
|
28. týden
|
|
Změna v procentech vynucené vitální kapacity (FVC) u všech subjektů au pacientů s intersticiální plicní chorobou (ILD) na začátku studie.
Časové okno: 28. týden
|
ILD je definováno jako anamnéza fibrózy na rentgenovém snímku hrudníku, anamnéza ILD na CT plic a/nebo předpokládané % FVC
|
28. týden
|
|
TIS na návštěvě 10
Časové okno: 52. týden
|
TIS z IMAC Core Set Measures (CSM) bude vypočítán podle doporučení Aggarwal et al (2017).
Skóre je založeno na stupnici 0 - 100; vyšší skóre ukazuje na lepší zlepšení myositidy.
|
52. týden
|
|
TIS, lenabasum 5 mg BID versus placebo
Časové okno: 28. týden
|
TIS z IMAC Core Set Measures (CSM) bude vypočítán podle doporučení Aggarwal et al (2017).
Skóre je založeno na stupnici 0 - 100; vyšší skóre ukazuje na lepší zlepšení myositidy.
|
28. týden
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Victoria P Werth, MD, University of Pennsylvania
- Vrchní vyšetřovatel: Chester V Oddis, MD, University of Pittsburgh Department of Medicine/Division of Rheumatology
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
17. prosince 2018
Primární dokončení (Aktuální)
31. března 2021
Dokončení studie (Aktuální)
5. října 2021
Termíny zápisu do studia
První předloženo
21. ledna 2019
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
21. ledna 2019
První zveřejněno (Aktuální)
23. ledna 2019
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
16. srpna 2022
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
15. srpna 2022
Naposledy ověřeno
1. srpna 2022
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Nemoci nervového systému
- Kožní choroby
- Nemoci pohybového aparátu
- Nemoci pojivové tkáně
- Svalová onemocnění
- Neuromuskulární onemocnění
- Polymyozitida
- Myositida
- Dermatomyozitida
- Fyziologické účinky léků
- Neurotransmiterové látky
- Molekulární mechanismy farmakologického působení
- Agenti periferního nervového systému
- Analgetika
- Agenti smyslového systému
- Analgetika, nenarkotika
- Hormony
- Hormony, hormonální náhražky a antagonisté hormonů
- Psychotropní drogy
- Halucinogeny
- Agonisté kanabinoidních receptorů
- Modulátory kanabinoidních receptorů
- Dronabinol
- Lenabasum
Další identifikační čísla studie
- JBT101-DM-002
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Nerozhodný
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .