Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Kísérlet a Lenabasum hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére dermatomyositisben (DETERMINE)

2022. augusztus 15. frissítette: Corbus Pharmaceuticals Inc.

Multicentrikus, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos 3. fázisú vizsgálat a Lenabasum hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére dermatomyositisben

Ez egy 3. fázisú multicentrikus, kettős vak, randomizált, placebo-kontrollos vizsgálat, amely a lenabasum hatékonyságát és biztonságosságát értékeli a dermatomyositis kezelésében. Körülbelül 150 alanyt vonnak be ebbe a tanulmányba körülbelül 60 helyen Észak-Amerikában, Európában és Ázsiában. A vizsgálati gyógyszerrel végzett kettős vak kezelés tervezett időtartama legfeljebb 52 hét.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Az alanyokat véletlenszerűen úgy osztják ki, hogy naponta kétszer 20 mg lenabasumot, naponta kétszer 5 mg lenabasumot vagy naponta kétszer placebót kapjanak 2:1:2 arányban. Az elsődleges hatékonysági eredmény a 28. héten a napi kétszer 20 mg lenabasumot a placebóval összehasonlítja a Total Improvement Score (TIS) értékkel, amely a kiindulási értékhez képest hat végpontban mért javulás súlyozott összetett mérőszáma: a betegség aktivitásának általános orvosi értékelése, az extramuszkuláris betegségek aktivitásának orvosi értékelése. , Betegek betegségaktivitásának globális értékelése, Egészségügyi Felmérési Kérdőív (a beteg által bejelentett fogyatékosság), Manuális izomteszt (MMT) és izomenzimek.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

176

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Bulgária
      • Plovdiv, Bulgária
        • University Hospital "Kaspela" Rheumatology Clinic
      • Sofia, Bulgária
        • UMHAT "St. Ivan Rilski"
      • Stara Zagora, Bulgária, 6000
        • UMHAT
  • Csehország
      • Prague, Csehország, 12850
        • Revmatologicky Ustav
  • Egyesült Királyság
      • London, Egyesült Királyság
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust
  • Egyesült Államok
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Egyesült Államok, 85018
        • HonorHealth Neurology
      • Scottsdale, Arizona, Egyesült Államok, 85259
        • Mayo Clinic
    • California
      • Beverly Hills, California, Egyesült Államok, 90211
        • Attune Health Center
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90095
        • UCLA Division of Rheumatology
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Egyesült Államok, 80230
        • Denver Arthritis Clinic
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Egyesült Államok, 20001
        • Georgetown University
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Egyesült Államok, 32224
        • Mayo Clinic
      • Miami, Florida, Egyesült Államok, 33136
        • University of Miami
      • Tampa, Florida, Egyesült Államok, 33612
        • University of South Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611
        • Northwestern University
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Egyesült Államok, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Egyesült Államok, 70115
        • DelRicht Research
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21224
        • Johns Hopkins Bayview Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Egyesült Államok, 48109
        • University of Michigan
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55455
        • University of Minnesota, Division of Rheumatic and Autoimmune Diseases
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
        • Washington University in St. Louis
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10021
        • Hospital for Special Surgery
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
        • University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15261
        • University of Pittsburgh, Division of Rheumatology
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Egyesült Államok, 29425
        • MUSC: Department of Neurology
    • Texas
      • Austin, Texas, Egyesült Államok, 78756
        • Austin Neuromuscular Center
    • Wisconsin
      • Glendale, Wisconsin, Egyesült Államok, 53217
        • Rheumatic Disease Center
  • Japán
      • Gunma, Japán
        • Gunma University Hospital
      • Hokkaido, Japán
        • Hokkaido University Hospital
      • Kanagawa, Japán
        • Yokohama City University Hospital
      • Kyoto, Japán
        • Kyoto University hospital
      • Miyagi, Japán
        • Tohoku University Hospital
      • Osaka, Japán
        • Osaka University Hospital
      • Tokyo, Japán
        • Keio University Hospital
      • Tokyo, Japán
        • Nippon Medical School Hospital
      • Wakayama, Japán
        • Wakayama Medical Hospital
  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V5Z 4E8
        • University of British Columbia, Dept. of Dermatology and Skin Science
  • Koreai Köztársaság
      • Incheon, Koreai Köztársaság
        • Inha University Hospital
      • Seoul, Koreai Köztársaság, 03080
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Koreai Köztársaság
        • Seoul ST. Mary's Hospital
      • Seoul, Koreai Köztársaság
        • Hanyang University Hospital
  • Lengyelország
      • Bialystok, Lengyelország
        • KLIMED
      • Rzeszow, Lengyelország, 35-055
        • Kliniczny Szpital Wojewodzki Nr 1. im Fryderyka Chopina Klinika Dermatologii
      • Łomża, Lengyelország, 18-404
        • KLIMED
  • Magyarország
      • Debrecen, Magyarország
        • University of Debrecen
  • Németország
      • Berlin, Németország
        • Charité-Universitätsmedizin
      • Erlangen, Németország, D- 91054
        • University Hospital Erlangen Nuremberg
      • Göttingen, Németország
        • University Medical Center Goettingen
  • Olaszország
      • Catania, Olaszország, 95121
        • University Hospital Policlinico-Vittorio Emanuele
      • Roma, Olaszország, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario A.Gemelli-IRCCS
  • Spanyolország
      • Barcelona, Spanyolország
        • Vall d'Hebron General Hospital
      • Madrid, Spanyolország
        • Hospital 12 Octubre
  • Svédország
      • Stockholm, Svédország
        • Karolinska University Hospital, Rheumatology Clinic

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A dermatomyositis alábbi kritériumai közül legalább egyet teljesíteni kell:

    1. Bohan és Peter kritériumai (Bohan és Peter, 1975a; Bohan és Peter 1975b)
    2. ACR/EULAR kritériumok (Lundberg et al, 2017)

  • A betegség aktivitása/súlyossága megfelel a következő három kritérium közül legalább egynek:

    1. MDGA ≥ 3 cm (0-10 cm vizuális analóg skála [VAS]) és MMT-8 pontszám ≤ 142 (az összesen lehetséges 150-ből)
    2. Az MDGA, PtGA és EMGA VAS pontszámok összege ≥ 10 cm (mindegyiknél 0-10 cm VAS)
    3. MDGA ≥ 3 cm (0-10 cm VAS) és CDASI aktivitási pontszám > 14

  • Stabil dózisú immunszuppresszív gyógyszerek DM-re, a következők szerint:

    1. Orális kortikoszteroidok változatlan dózisa ≤ 20 mg/nap prednizon vagy azzal egyenértékű ≥ 4 hétig az 1. látogatás előtt
    2. Az orális kortikoszteroidokon kívüli immunszuppresszív gyógyszerek változatlan dózisa legalább 8 hétig a szűrés előtt

Kizárási kritériumok:

  • Instabil DM vagy DM végstádiumú szervi érintettséggel a szűrés vagy az 1. látogatás során
  • A DM-től eltérő jelentős betegségek vagy állapotok, amelyek befolyásolhatják a vizsgált gyógyszerre adott választ vagy a biztonságosságot

  • A következő értékek bármelyike ​​a szűrés során végzett laboratóriumi vizsgálatokhoz:

    1. Pozitív terhességi teszt (vagy az 1. vizitnél)
    2. Hemoglobin < 9 g/dl férfiakban és < 8 g/dl nőkben
    3. Neutrophilek < 1,0 × 10^9/l
    4. Vérlemezkék < 75 × 10^9/l
    5. Kreatinin-clearance < 50 ml/perc szűrővizsgálaton, a diéta módosítása vesebetegségben tanulmány szerint vagy 24 órás vizelet kreatin-clearance mérésben

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Kettős

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Lenabasum 20 mg
Az alanyok naponta kétszer 20 mg lenabasumot kapnak
Drog: Lenabasum 20 mg
orális kapszula
Más nevek:
  • JBT-101
  • anabasum
Kísérleti: Lenabasum 5 mg
Az alanyok naponta kétszer 5 mg lenabasumot kapnak
Drog: Lenabasum 5 mg
orális kapszula
Más nevek:
  • JBT-101
  • anabasum
Placebo Comparator: Placebo
Az alanyok naponta kétszer placebót kapnak
Drog: Placebo
orális kapszula

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A napi kétszer 20 mg lenabasum hatékonysága a napi kétszeri placebóhoz képest, a Total Improvement Score (TIS) alapján mérve
Időkeret: 28. hét
Az IMAC Core Set Measures (CSM) TIS-jét Aggarwal és munkatársai (2017) ajánlásai alapján számítják ki. A pontszámok 0-tól 100-ig terjedő skálán alapulnak; magasabb pontszámok jobb javulást jeleznek a myositisben.
28. hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Alanyok, akik elérik a fejlődés definícióját (DOI)
Időkeret: 28. hét
Meghatározása szerint a 6 alapkészlet intézkedésből ≥ 3, amely ≥ 20%-kal javult (a kiindulási értékhez képest), és legfeljebb 2 alapkészlet-mérés romlott ≥ 25%-kal (az MMT-8 nem csökkenhet ≥ 25%-kal a kiindulási értékhez képest)
28. hét
Olyan alanyok, akik legalább egy kategóriát javultak a bőraktivitásra vonatkozóan az Investigator Global Assessment (IGA) skálán
Időkeret: 28. hét
Az IGA-t a vizsgáló az általános bőrbetegség 0-tól 4-ig terjedő skálán történő értékelésére használja; a magasabb pontszámok nagyobb bőrbetegségre utalnak.
28. hét
A bőr dermatomyositis betegségének területi és súlyossági indexének (CDASI) aktivitási pontszámának változása
Időkeret: 28. hét
A CDASI egy validált eredménymérő, amely szisztematikusan számszerűsíti a bőr DM-betegség aktivitását és károsodását (Klein és mtsai, 2007; Yassaee és mtsai, 2010). A betegség aktivitási pontszámát három aktivitásmérővel értékelik. Az aktivitási pontszám 0 és 100 között van. A magasabb pontszámok nagyobb betegség súlyosságát jelzik.
28. hét
Azok az alanyok, akiknél a TIS >= 40 (legalább mérsékelt javulás)
Időkeret: 28. hét
Az IMAC Core Set Measures (CSM) TIS-jét Aggarwal és munkatársai (2017) ajánlásai alapján számítják ki. A pontszámok 0-tól 100-ig terjedő skálán alapulnak; magasabb pontszámok jobb javulást jeleznek a myositisben.
28. hét
TIS immunszuppresszív kezelésben (beleértve a kortikoszteroidokat is) 1 évnél hosszabb ideig a kiinduláskor
Időkeret: 52. hét
Az IMAC Core Set Measures (CSM) TIS-jét Aggarwal és munkatársai (2017) ajánlásai alapján számítják ki. A pontszámok 0-tól 100-ig terjedő skálán alapulnak; magasabb pontszámok jobb javulást jeleznek a myositisben.
52. hét
A kényszerített vitálkapacitás (FVC) abszolút változása minden alanynál és az intersticiális tüdőbetegségben (ILD) szenvedőknél a kiindulási állapotnál.
Időkeret: 28. hét
Az ILD úgy definiálható, mint az anamnézisben szereplő fibrózis a mellkasröntgenen, az ILD a kórelőzményben a tüdő CT-jén és/vagy az előre jelzett FVC%
28. hét
A Forced Vital Kapacitás (FVC) százalékos változása minden alanynál és az intersticiális tüdőbetegségben (ILD) szenvedőknél a kiinduláskor.
Időkeret: 28. hét
Az ILD úgy definiálható, mint az anamnézisben szereplő fibrózis a mellkasröntgenen, az ILD a kórelőzményben a tüdő CT-jén és/vagy az előre jelzett FVC%
28. hét
TIS a 10. látogatásnál
Időkeret: 52. hét
Az IMAC Core Set Measures (CSM) TIS-jét Aggarwal és munkatársai (2017) ajánlásai alapján számítják ki. A pontszámok 0-tól 100-ig terjedő skálán alapulnak; magasabb pontszámok jobb javulást jeleznek a myositisben.
52. hét
TIS, lenabasum 5 mg BID versus placebo
Időkeret: 28. hét
Az IMAC Core Set Measures (CSM) TIS-jét Aggarwal és munkatársai (2017) ajánlásai alapján számítják ki. A pontszámok 0-tól 100-ig terjedő skálán alapulnak; magasabb pontszámok jobb javulást jeleznek a myositisben.
28. hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Corbus Pharmaceuticals Inc.

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Victoria P Werth, MD, University of Pennsylvania
  • Kutatásvezető: Chester V Oddis, MD, University of Pittsburgh Department of Medicine/Division of Rheumatology

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2018. december 17.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2021. március 31.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2021. október 5.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2019. január 21.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2019. január 21.

Első közzététel (Tényleges)

2019. január 23.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2022. augusztus 16.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. augusztus 15.

Utolsó ellenőrzés

2022. augusztus 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • JBT101-DM-002

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Eldöntetlen

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Dermatomyositis

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Latvia

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel