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Ensaio para avaliar a eficácia e segurança do Lenabasum na dermatomiosite (DETERMINE)

15 de agosto de 2022 atualizado por: Corbus Pharmaceuticals Inc.

Um estudo de fase 3 multicêntrico, randomizado, duplo-cego e controlado por placebo para avaliar a eficácia e a segurança do Lenabasum na dermatomiosite

Este é um estudo de fase 3, multicêntrico, duplo-cego, randomizado, controlado por placebo, avaliando a eficácia e a segurança do lenabásum para o tratamento da dermatomiosite. Aproximadamente 150 indivíduos serão incluídos neste estudo em cerca de 60 locais na América do Norte, Europa e Ásia. A duração planejada do tratamento duplo-cego com o medicamento do estudo é de até 52 semanas.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Os indivíduos serão randomizados para receber 20 mg de lenabasum duas vezes ao dia, 5 mg de lenabasum duas vezes ao dia ou placebo duas vezes ao dia em uma proporção de 2:1:2. O resultado primário de eficácia na Semana 28 irá comparar lenabásum 20 mg BID com placebo, a Pontuação de Melhoria Total (TIS), que é uma medida composta ponderada de melhora desde a linha de base em seis parâmetros: Avaliação Global do Médico da Atividade da Doença, Avaliação Médica da Atividade da Doença Extramuscular , Avaliação global do paciente da atividade da doença, Questionário de avaliação de saúde (incapacidade relatada pelo paciente), Teste muscular manual (MMT) e enzimas musculares.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

176

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Berlin, Alemanha
        • Charité-Universitätsmedizin
      • Erlangen, Alemanha, D- 91054
        • University Hospital Erlangen Nuremberg
      • Göttingen, Alemanha
        • University Medical Center Goettingen
  • Bulgária
      • Plovdiv, Bulgária
        • University Hospital "Kaspela" Rheumatology Clinic
      • Sofia, Bulgária
        • UMHAT "St. Ivan Rilski"
      • Stara Zagora, Bulgária, 6000
        • UMHAT
  • Canadá
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canadá, V5Z 4E8
        • University of British Columbia, Dept. of Dermatology and Skin Science
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha
        • Vall d'Hebron General Hospital
      • Madrid, Espanha
        • Hospital 12 Octubre
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85018
        • HonorHealth Neurology
      • Scottsdale, Arizona, Estados Unidos, 85259
        • Mayo Clinic
    • California
      • Beverly Hills, California, Estados Unidos, 90211
        • Attune Health Center
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • UCLA Division of Rheumatology
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Estados Unidos, 80230
        • Denver Arthritis Clinic
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20001
        • Georgetown University
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32224
        • Mayo Clinic
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • University of Miami
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
        • University of South Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Northwestern University
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70115
        • DelRicht Research
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21224
        • Johns Hopkins Bayview Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • University of Michigan
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • University of Minnesota, Division of Rheumatic and Autoimmune Diseases
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University in St. Louis
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10021
        • Hospital for Special Surgery
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15261
        • University of Pittsburgh, Division of Rheumatology
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • MUSC: Department of Neurology
    • Texas
      • Austin, Texas, Estados Unidos, 78756
        • Austin Neuromuscular Center
    • Wisconsin
      • Glendale, Wisconsin, Estados Unidos, 53217
        • Rheumatic Disease Center
  • Hungria
      • Debrecen, Hungria
        • University of Debrecen
  • Itália
      • Catania, Itália, 95121
        • University Hospital Policlinico-Vittorio Emanuele
      • Roma, Itália, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario A.Gemelli-IRCCS
  • Japão
      • Gunma, Japão
        • Gunma University Hospital
      • Hokkaido, Japão
        • Hokkaido University Hospital
      • Kanagawa, Japão
        • Yokohama City University Hospital
      • Kyoto, Japão
        • Kyoto University Hospital
      • Miyagi, Japão
        • Tohoku University Hospital
      • Osaka, Japão
        • Osaka University Hospital
      • Tokyo, Japão
        • Keio University Hospital
      • Tokyo, Japão
        • Nippon Medical School Hospital
      • Wakayama, Japão
        • Wakayama Medical Hospital
  • Polônia
      • Bialystok, Polônia
        • KLIMED
      • Rzeszow, Polônia, 35-055
        • Kliniczny Szpital Wojewodzki Nr 1. im Fryderyka Chopina Klinika Dermatologii
      • Łomża, Polônia, 18-404
        • KLIMED
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust
  • Republica da Coréia
      • Incheon, Republica da Coréia
        • Inha University Hospital
      • Seoul, Republica da Coréia, 03080
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Republica da Coréia
        • Seoul St. Mary'S Hospital
      • Seoul, Republica da Coréia
        • Hanyang University Hospital
  • Suécia
      • Stockholm, Suécia
        • Karolinska University Hospital, Rheumatology Clinic
  • Tcheca
      • Prague, Tcheca, 12850
        • Revmatologicky Ustav

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Cumprir pelo menos um dos seguintes critérios para dermatomiosite:

    1. Critérios de Bohan e Peter (Bohan e Peter, 1975a; Bohan e Peter 1975b)
    2. Critérios ACR/EULAR (Lundberg et al, 2017)

  • A atividade/gravidade da doença preenche pelo menos um dos três critérios a seguir:

    1. MDGA ≥ 3 cm (0 - 10 cm Escala Visual Analógica [VAS]) e pontuação MMT-8 ≤ 142 (de um total de 150 possíveis)
    2. A soma das pontuações MDGA, PtGA e EMGA VAS é ≥ 10 cm (0-10 cm VAS para cada)
    3. MDGA ≥ 3 cm (0-10 cm VAS) e pontuação de atividade CDASI de > 14

  • Doses estáveis ​​de medicamentos imunossupressores para DM, conforme definido por:

    1. Dose inalterada de corticosteroides orais ≤ 20 mg por dia de prednisona ou equivalente por ≥ 4 semanas antes da visita 1
    2. Dose inalterada de medicamentos imunossupressores que não sejam corticosteroides orais por ≥ 8 semanas antes da triagem

Critério de exclusão:

  • DM instável ou DM com envolvimento de órgãos em estágio terminal na Triagem ou Visita 1
  • Doenças ou condições significativas além do DM que podem influenciar a resposta ao medicamento do estudo ou a segurança

  • Qualquer um dos seguintes valores para testes de laboratório na Triagem:

    1. Um teste de gravidez positivo (ou na Visita 1)
    2. Hemoglobina < 9 g/dL em homens e < 8 g/dL em mulheres
    3. Neutrófilos < 1,0 × 10^9/L
    4. Plaquetas < 75 × 10^9/L
    5. Depuração de creatinina < 50 mL/min no exame de sangue de triagem, de acordo com o Modification of Diet in Renal Disease Study ou na medição da depuração de creatina na urina de 24 horas

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Dobro

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Lenabasum 20 mg
Os indivíduos receberão lenabasum 20 mg duas vezes ao dia
Medicamento: Lenabasum 20 mg
cápsula oral
Outros nomes:
  • JBT-101
  • anabasum
Experimental: Lenabasum 5 mg
Os indivíduos receberão lenabásum 5 mg duas vezes ao dia
Medicamento: Lenabasum 5 mg
cápsula oral
Outros nomes:
  • JBT-101
  • anabasum
Comparador de Placebo: Placebo
Os indivíduos receberão placebo duas vezes ao dia
Medicamento: Placebo
cápsula oral

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Eficácia de lenabásum 20 mg BID em comparação com placebo BID conforme medido pela Pontuação de Melhoria Total (TIS)
Prazo: Semana 28
O TIS do Conjunto Principal de Medidas IMAC (CSM) será calculado seguindo as recomendações de Aggarwal et al (2017). As pontuações são baseadas em uma escala de 0 a 100; pontuações mais altas indicam melhor melhora na miosite.
Semana 28

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Indivíduos que alcançam a Definição de Melhoria (DOI)
Prazo: Semana 28
Definido como ≥ 3 de 6 medidas do conjunto básico melhoradas em ≥ 20% (em relação à linha de base) com não mais de 2 medidas do conjunto básico piorando em ≥ 25% (MMT-8 pode não diminuir em ≥ 25% da linha de base)
Semana 28
Indivíduos que melhoraram em pelo menos uma categoria na escala Investigator Global Assessment (IGA) de atividade da pele
Prazo: Semana 28
O IGA é usado pelo investigador para classificar a doença de pele geral em uma escala de 0 a 4; escores mais altos indicam maior doença de pele.
Semana 28
Alteração na pontuação de atividade do Índice de Área e Gravidade da Dermatomiosite Cutânea (CDASI)
Prazo: Semana 28
O CDASI é uma medida de resultado validada que quantifica sistematicamente a atividade e os danos da doença DM cutânea (Klein et al, 2007; Yassaee et al, 2010). A Pontuação de atividade da doença é classificada usando três medidas de atividade. A pontuação da atividade varia de 0 a 100. Pontuações mais altas indicam maior gravidade da doença.
Semana 28
Indivíduos que atingem TIS >= 40 (pelo menos melhora moderada)
Prazo: Semana 28
O TIS do Conjunto Principal de Medidas IMAC (CSM) será calculado seguindo as recomendações de Aggarwal et al (2017). As pontuações são baseadas em uma escala de 0 a 100; pontuações mais altas indicam melhor melhora na miosite.
Semana 28
TIS em indivíduos recebendo terapias imunossupressoras (incluindo corticosteróides) por > 1 ano na linha de base
Prazo: Semana 52
O TIS do Conjunto Principal de Medidas IMAC (CSM) será calculado seguindo as recomendações de Aggarwal et al (2017). As pontuações são baseadas em uma escala de 0 a 100; pontuações mais altas indicam melhor melhora na miosite.
Semana 52
Alteração na capacidade vital forçada (FVC) absoluta, em todos os indivíduos e naqueles com doença pulmonar intersticial (DPI) na linha de base.
Prazo: Semana 28
A DPI é definida como uma história de fibrose na radiografia de tórax, uma história de DPI na TC dos pulmões e/ou FVC% previsto
Semana 28
Mudança na porcentagem da capacidade vital forçada (FVC) prevista, em todos os indivíduos e naqueles com doença pulmonar intersticial (DPI) na linha de base.
Prazo: Semana 28
A DPI é definida como uma história de fibrose na radiografia de tórax, uma história de DPI na TC dos pulmões e/ou FVC% previsto
Semana 28
TIS na visita 10
Prazo: Semana 52
O TIS do Conjunto Principal de Medidas IMAC (CSM) será calculado seguindo as recomendações de Aggarwal et al (2017). As pontuações são baseadas em uma escala de 0 a 100; pontuações mais altas indicam melhor melhora na miosite.
Semana 52
TIS, lenabasum 5 mg BID versus placebo
Prazo: Semana 28
O TIS do Conjunto Principal de Medidas IMAC (CSM) será calculado seguindo as recomendações de Aggarwal et al (2017). As pontuações são baseadas em uma escala de 0 a 100; pontuações mais altas indicam melhor melhora na miosite.
Semana 28

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Corbus Pharmaceuticals Inc.

Investigadores

  • Investigador principal: Victoria P Werth, MD, University of Pennsylvania
  • Investigador principal: Chester V Oddis, MD, University of Pittsburgh Department of Medicine/Division of Rheumatology

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

17 de dezembro de 2018

Conclusão Primária (Real)

31 de março de 2021

Conclusão do estudo (Real)

5 de outubro de 2021

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

21 de janeiro de 2019

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

21 de janeiro de 2019

Primeira postagem (Real)

23 de janeiro de 2019

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

16 de agosto de 2022

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

15 de agosto de 2022

Última verificação

1 de agosto de 2022

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • JBT101-DM-002

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Indeciso

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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