Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Próba oceny skuteczności i bezpieczeństwa Lenabasum w zapaleniu skórno-mięśniowym (DETERMINE)

15 sierpnia 2022 zaktualizowane przez: Corbus Pharmaceuticals Inc.

Wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie fazy 3 w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa lenabasumu w zapaleniu skórno-mięśniowym

Jest to wieloośrodkowe, podwójnie ślepe, randomizowane, kontrolowane placebo badanie fazy 3 oceniające skuteczność i bezpieczeństwo lenabasum w leczeniu zapalenia skórno-mięśniowego. Około 150 osób zostanie włączonych do tego badania w około 60 ośrodkach w Ameryce Północnej, Europie i Azji. Planowany czas trwania podwójnie ślepej próby badanego leku wynosi do 52 tygodni.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Pacjenci zostaną losowo przydzieleni do grup otrzymujących lenabasum 20 mg dwa razy dziennie, lenabasum 5 mg dwa razy dziennie lub placebo dwa razy dziennie w stosunku 2:1:2. Pierwszorzędowy wynik skuteczności w 28. tygodniu będzie polegał na porównaniu lenabasumu w dawce 20 mg dwa razy na dobę z placebo — całkowity wynik poprawy (ang. Total Improvement Score, TIS), który jest ważoną złożoną miarą poprawy w stosunku do wartości początkowej w sześciu punktach końcowych: ogólna ocena aktywności choroby przez lekarza, ocena aktywności choroby pozamięśniowej przez lekarza , Ogólna ocena aktywności choroby pacjenta, Kwestionariusz oceny stanu zdrowia (niepełnosprawność zgłaszana przez pacjenta), Ręczne badanie mięśni (MMT) i enzymy mięśniowe.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

176

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Bułgaria
      • Plovdiv, Bułgaria
        • University Hospital "Kaspela" Rheumatology Clinic
      • Sofia, Bułgaria
        • UMHAT "St. Ivan Rilski"
      • Stara Zagora, Bułgaria, 6000
        • UMHAT
  • Czechy
      • Prague, Czechy, 12850
        • Revmatologicky Ustav
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania
        • Vall d'Hebron General Hospital
      • Madrid, Hiszpania
        • Hospital 12 Octubre
  • Japonia
      • Gunma, Japonia
        • Gunma University Hospital
      • Hokkaido, Japonia
        • Hokkaido University Hospital
      • Kanagawa, Japonia
        • Yokohama City University Hospital
      • Kyoto, Japonia
        • Kyoto University Hospital
      • Miyagi, Japonia
        • Tohoku University Hospital
      • Osaka, Japonia
        • Osaka University Hospital
      • Tokyo, Japonia
        • Keio University Hospital
      • Tokyo, Japonia
        • Nippon Medical School Hospital
      • Wakayama, Japonia
        • Wakayama Medical Hospital
  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V5Z 4E8
        • University of British Columbia, Dept. of Dermatology and Skin Science
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy
        • Charité-Universitätsmedizin
      • Erlangen, Niemcy, D- 91054
        • University Hospital Erlangen Nuremberg
      • Göttingen, Niemcy
        • University Medical Center Goettingen
  • Polska
      • Bialystok, Polska
        • KLIMED
      • Rzeszow, Polska, 35-055
        • Kliniczny Szpital Wojewodzki Nr 1. im Fryderyka Chopina Klinika Dermatologii
      • Łomża, Polska, 18-404
        • KLIMED
  • Republika Korei
      • Incheon, Republika Korei
        • Inha University Hospital
      • Seoul, Republika Korei, 03080
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Republika Korei
        • Seoul St. Mary'S Hospital
      • Seoul, Republika Korei
        • Hanyang University Hospital
  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85018
        • HonorHealth Neurology
      • Scottsdale, Arizona, Stany Zjednoczone, 85259
        • Mayo Clinic
    • California
      • Beverly Hills, California, Stany Zjednoczone, 90211
        • Attune Health Center
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • UCLA Division of Rheumatology
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stany Zjednoczone, 80230
        • Denver Arthritis Clinic
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20001
        • Georgetown University
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32224
        • Mayo Clinic
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
        • University of Miami
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33612
        • University of South Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Northwestern University
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70115
        • DelRicht Research
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21224
        • Johns Hopkins Bayview Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
        • University of Michigan
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
        • University of Minnesota, Division of Rheumatic and Autoimmune Diseases
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University in St. Louis
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10021
        • Hospital for Special Surgery
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15261
        • University of Pittsburgh, Division of Rheumatology
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
        • MUSC: Department of Neurology
    • Texas
      • Austin, Texas, Stany Zjednoczone, 78756
        • Austin Neuromuscular Center
    • Wisconsin
      • Glendale, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53217
        • Rheumatic Disease Center
  • Szwecja
      • Stockholm, Szwecja
        • Karolinska University Hospital, Rheumatology Clinic
  • Węgry
      • Debrecen, Węgry
        • University of Debrecen
  • Włochy
      • Catania, Włochy, 95121
        • University Hospital Policlinico-Vittorio Emanuele
      • Roma, Włochy, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario A.Gemelli-IRCCS
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Spełniają co najmniej jedno z następujących kryteriów zapalenia skórno-mięśniowego:

    1. Kryteria Bohana i Petera (Bohan i Peter, 1975a; Bohan i Peter 1975b)
    2. Kryteria ACR/EULAR (Lundberg i in., 2017)

  • Aktywność/dotkliwość choroby spełnia co najmniej jedno z następujących trzech kryteriów:

    1. MDGA ≥ 3 cm (0–10 cm w wizualnej skali analogowej [VAS]) i wynik MMT-8 ≤ 142 (na 150 wszystkich możliwych)
    2. Suma wyników MDGA, PtGA i EMGA VAS wynosi ≥ 10 cm (0-10 cm VAS dla każdego)
    3. MDGA ≥ 3 cm (0-10 cm VAS) i wynik aktywności CDASI > 14

  • Stabilne dawki leków immunosupresyjnych na DM zgodnie z definicją:

    1. Niezmieniona dawka doustnych kortykosteroidów ≤ 20 mg na dobę prednizonu lub ekwiwalentu przez ≥ 4 tygodnie przed wizytą 1
    2. Niezmieniona dawka leków immunosupresyjnych innych niż doustne kortykosteroidy przez ≥ 8 tygodni przed badaniem przesiewowym

Kryteria wyłączenia:

  • Niestabilna DM lub DM ze schyłkowym zajęciem narządów podczas badania przesiewowego lub wizyty 1
  • Znaczące choroby lub stany inne niż cukrzyca, które mogą wpływać na odpowiedź na badany lek lub bezpieczeństwo

  • Dowolna z poniższych wartości dla badań laboratoryjnych podczas badań przesiewowych:

    1. Pozytywny test ciążowy (lub podczas wizyty 1)
    2. Hemoglobina < 9 g/dl u mężczyzn i < 8 g/dl u kobiet
    3. Neutrofile < 1,0 × 10^9/l
    4. Płytki krwi < 75 × 10^9/l
    5. Klirens kreatyniny < 50 ml/min w przesiewowym badaniu krwi, zgodnie z badaniem modyfikacji diety w chorobach nerek lub w 24-godzinnym pomiarze klirensu kreatyny w moczu

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Lenabasum 20 mg
Pacjenci będą otrzymywać lenabasum 20 mg dwa razy dziennie
Lek: Lenabasum 20 mg
kapsułka doustna
Inne nazwy:
  • JBT-101
  • anabasum
Eksperymentalny: Lenabasum 5 mg
Pacjenci będą otrzymywać lenabasum 5 mg dwa razy dziennie
Lek: Lenabasum 5 mg
kapsułka doustna
Inne nazwy:
  • JBT-101
  • anabasum
Komparator placebo: Placebo
Pacjenci będą otrzymywać placebo dwa razy dziennie
Lek: Placebo
kapsułka doustna

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Skuteczność lenabasumu w dawce 20 mg dwa razy na dobę w porównaniu z placebo dwa razy na dobę mierzona za pomocą całkowitej oceny poprawy (TIS)
Ramy czasowe: Tydzień 28
TIS z IMAC Core Set Measures (CSM) zostanie obliczony zgodnie z zaleceniami Aggarwal i in. (2017). Wyniki są oparte na skali od 0 do 100; wyższe wyniki wskazują na lepszą poprawę w zapaleniu mięśni.
Tydzień 28

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Osoby, które osiągnęły definicję poprawy (DOI)
Ramy czasowe: Tydzień 28
Zdefiniowane jako poprawa ≥ 3 z 6 pomiarów zestawu podstawowego o ≥ 20% (w stosunku do wartości początkowej) przy nie więcej niż 2 pomiarach zestawu podstawowego pogorszenia o ≥ 25% (MMT-8 może nie zmniejszyć się o ≥ 25% od wartości początkowej)
Tydzień 28
Osoby, które poprawiły aktywność skóry o co najmniej jedną kategorię w skali Investigator Global Assessment (IGA).
Ramy czasowe: Tydzień 28
IGA jest używany przez badacza do oceny ogólnej choroby skóry w skali od 0 do 4; wyższe wyniki wskazują na większą chorobę skóry.
Tydzień 28
Zmiana wskaźnika aktywności skórno-mięśniowego zapalenia skórno-mięśniowego (CDASI).
Ramy czasowe: Tydzień 28
CDASI jest zwalidowaną miarą wyników, która systematycznie określa ilościowo aktywność i uszkodzenia skórnej DM (Klein i in., 2007; Yassaee i in., 2010). Wynik aktywności choroby jest oceniany za pomocą trzech miar aktywności. Wynik aktywności wynosi od 0 do 100. Wyższe wyniki wskazują na większe nasilenie choroby.
Tydzień 28
Osoby, które osiągnęły TIS >= 40 (co najmniej umiarkowana poprawa)
Ramy czasowe: Tydzień 28
TIS z IMAC Core Set Measures (CSM) zostanie obliczony zgodnie z zaleceniami Aggarwal i in. (2017). Wyniki są oparte na skali od 0 do 100; wyższe wyniki wskazują na lepszą poprawę w zapaleniu mięśni.
Tydzień 28
TIS u pacjentów otrzymujących leczenie immunosupresyjne (w tym kortykosteroidy) przez > 1 rok na początku badania
Ramy czasowe: Tydzień 52
TIS z IMAC Core Set Measures (CSM) zostanie obliczony zgodnie z zaleceniami Aggarwal i in. (2017). Wyniki są oparte na skali od 0 do 100; wyższe wyniki wskazują na lepszą poprawę w zapaleniu mięśni.
Tydzień 52
Zmiana bezwzględnej natężonej pojemności życiowej (FVC) u wszystkich pacjentów oraz osób ze śródmiąższową chorobą płuc (ILD) na początku badania.
Ramy czasowe: Tydzień 28
ILD jest zdefiniowana jako historia zwłóknienia na zdjęciu rentgenowskim klatki piersiowej, historia ILD na CT płuc i/lub FVC% wartości należnej
Tydzień 28
Zmiana przewidywanego procentu natężonej pojemności życiowej (FVC) u wszystkich pacjentów i osób ze śródmiąższową chorobą płuc (ILD) na początku badania.
Ramy czasowe: Tydzień 28
ILD jest zdefiniowana jako historia zwłóknienia na zdjęciu rentgenowskim klatki piersiowej, historia ILD na CT płuc i/lub FVC% wartości należnej
Tydzień 28
TIS podczas wizyty 10
Ramy czasowe: Tydzień 52
TIS z IMAC Core Set Measures (CSM) zostanie obliczony zgodnie z zaleceniami Aggarwal i in. (2017). Wyniki są oparte na skali od 0 do 100; wyższe wyniki wskazują na lepszą poprawę w zapaleniu mięśni.
Tydzień 52
TIS, lenabasum 5 mg BID w porównaniu z placebo
Ramy czasowe: Tydzień 28
TIS z IMAC Core Set Measures (CSM) zostanie obliczony zgodnie z zaleceniami Aggarwal i in. (2017). Wyniki są oparte na skali od 0 do 100; wyższe wyniki wskazują na lepszą poprawę w zapaleniu mięśni.
Tydzień 28

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Corbus Pharmaceuticals Inc.

Śledczy

  • Główny śledczy: Victoria P Werth, MD, University of Pennsylvania
  • Główny śledczy: Chester V Oddis, MD, University of Pittsburgh Department of Medicine/Division of Rheumatology

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

17 grudnia 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

31 marca 2021

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

5 października 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

21 stycznia 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

21 stycznia 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

23 stycznia 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

16 sierpnia 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

15 sierpnia 2022

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • JBT101-DM-002

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Niezdecydowany

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj