Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Forsøg for at evaluere effektivitet og sikkerhed af Lenabasum i dermatomyositis (DETERMINE)

15. august 2022 opdateret af: Corbus Pharmaceuticals Inc.

Et multicenter, randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret fase 3-forsøg til evaluering af Lenabasums effektivitet og sikkerhed ved dermatomyositis

Dette er en fase 3 multicenter, dobbeltblind, randomiseret, placebokontrolleret undersøgelse, der vurderer effektiviteten og sikkerheden af ​​lenabasum til behandling af dermatomyositis. Ca. 150 forsøgspersoner vil blive tilmeldt denne undersøgelse på omkring 60 steder i Nordamerika, Europa og Asien. Den planlagte varighed af dobbeltblind behandling med undersøgelseslægemiddel er op til 52 uger.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Forsøgspersoner vil blive randomiseret til at modtage lenabasum 20 mg to gange dagligt, lenabasum 5 mg to gange dagligt eller placebo to gange dagligt i forholdet 2:1:2. Det primære effektresultat i uge 28 vil sammenligne lenabasum 20 mg BID med placebo, Total Improvement Score (TIS), som er et vægtet sammensat mål for forbedring fra baseline i seks endepunkter: Læge Global Assessment of Disease Activity, Physician Assessment of Extramuscular Disease Activity , Patient Global Assessment of Disease Activity, Health Assessment Questionnaire (patientrapporteret handicap), Manuel Muscle Testing (MMT) og muskelenzymer.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

176

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Bulgarien
      • Plovdiv, Bulgarien
        • University Hospital "Kaspela" Rheumatology Clinic
      • Sofia, Bulgarien
        • UMHAT "St. Ivan Rilski"
      • Stara Zagora, Bulgarien, 6000
        • UMHAT
  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V5Z 4E8
        • University of British Columbia, Dept. of Dermatology and Skin Science
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85018
        • HonorHealth Neurology
      • Scottsdale, Arizona, Forenede Stater, 85259
        • Mayo Clinic
    • California
      • Beverly Hills, California, Forenede Stater, 90211
        • Attune Health Center
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • UCLA Division of Rheumatology
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Forenede Stater, 80230
        • Denver Arthritis Clinic
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20001
        • Georgetown University
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32224
        • Mayo Clinic
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • University of Miami
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33612
        • University of South Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Northwestern University
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70115
        • DelRicht Research
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21224
        • Johns Hopkins Bayview Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • University of Michigan
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • University of Minnesota, Division of Rheumatic and Autoimmune Diseases
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University in St. Louis
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10021
        • Hospital for Special Surgery
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15261
        • University of Pittsburgh, Division of Rheumatology
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
        • MUSC: Department of Neurology
    • Texas
      • Austin, Texas, Forenede Stater, 78756
        • Austin Neuromuscular Center
    • Wisconsin
      • Glendale, Wisconsin, Forenede Stater, 53217
        • Rheumatic Disease Center
  • Italien
      • Catania, Italien, 95121
        • University Hospital Policlinico-Vittorio Emanuele
      • Roma, Italien, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario A.Gemelli-IRCCS
  • Japan
      • Gunma, Japan
        • Gunma University Hospital
      • Hokkaido, Japan
        • Hokkaido University Hospital
      • Kanagawa, Japan
        • Yokohama City University Hospital
      • Kyoto, Japan
        • Kyoto University Hospital
      • Miyagi, Japan
        • Tohoku University Hospital
      • Osaka, Japan
        • Osaka University Hospital
      • Tokyo, Japan
        • Keio University Hospital
      • Tokyo, Japan
        • Nippon Medical School Hospital
      • Wakayama, Japan
        • Wakayama Medical Hospital
  • Korea, Republikken
      • Incheon, Korea, Republikken
        • Inha University Hospital
      • Seoul, Korea, Republikken, 03080
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Korea, Republikken
        • Seoul St. Mary's Hospital
      • Seoul, Korea, Republikken
        • Hanyang University Hospital
  • Polen
      • Bialystok, Polen
        • KLIMED
      • Rzeszow, Polen, 35-055
        • Kliniczny Szpital Wojewodzki Nr 1. im Fryderyka Chopina Klinika Dermatologii
      • Łomża, Polen, 18-404
        • KLIMED
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Vall d'Hebron General Hospital
      • Madrid, Spanien
        • Hospital 12 Octubre
  • Sverige
      • Stockholm, Sverige
        • Karolinska University Hospital, Rheumatology Clinic
  • Tjekkiet
      • Prague, Tjekkiet, 12850
        • Revmatologicky Ustav
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
        • Charité-Universitätsmedizin
      • Erlangen, Tyskland, D- 91054
        • University Hospital Erlangen Nuremberg
      • Göttingen, Tyskland
        • University Medical Center Goettingen
  • Ungarn
      • Debrecen, Ungarn
        • University of Debrecen

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Opfyld mindst et af følgende kriterier for dermatomyositis:

    1. Bohan og Peter kriterier (Bohan og Peter, 1975a; Bohan og Peter 1975b)
    2. ACR/EULAR-kriterier (Lundberg et al, 2017)

  • Sygdomsaktivitet/sværhedsgrad opfylder mindst et af følgende tre kriterier:

    1. MDGA ≥ 3 cm (0 - 10 cm Visual Analog Scale [VAS]) og MMT-8 score ≤ 142 (ud af 150 i alt mulige)
    2. Summen af ​​MDGA-, PtGA- og EMGA VAS-score er ≥ 10 cm (0-10 cm VAS for hver)
    3. MDGA ≥ 3 cm (0-10 cm VAS) og CDASI aktivitetsscore på > 14

  • Stabile doser af immunsuppressiv medicin mod DM som defineret af:

    1. Uændret dosis af orale kortikosteroider ≤ 20 mg pr. dag prednison eller tilsvarende i ≥ 4 uger før besøg 1
    2. Uændret dosis af immunsuppressiv medicin bortset fra orale kortikosteroider i ≥ 8 uger før screening

Ekskluderingskriterier:

  • Ustabil DM eller DM med organinvolvering i slutstadiet ved screening eller besøg 1
  • Andre væsentlige sygdomme eller tilstande end DM, der kan påvirke respons på undersøgelseslægemidlet eller sikkerhed

  • Enhver af følgende værdier for laboratorietests ved screening:

    1. En positiv graviditetstest (eller ved besøg 1)
    2. Hæmoglobin < 9 g/dL hos mænd og < 8 g/dL hos kvinder
    3. Neutrofiler < 1,0 x 10^9/L
    4. Blodplader < 75 × 10^9/L
    5. Kreatininclearance < 50 mL/min ved screening af blodprøver, i henhold til studiet om modifikation af diæt i nyresygdomme eller i 24 timers måling af kreatinclearance i urinen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Lenabasum 20 mg
Forsøgspersoner vil modtage lenabasum 20 mg to gange dagligt
Medicin: Lenabasum 20 mg
oral kapsel
Andre navne:
  • JBT-101
  • anabasum
Eksperimentel: Lenabasum 5 mg
Forsøgspersoner vil modtage lenabasum 5 mg to gange dagligt
Medicin: Lenabasum 5 mg
oral kapsel
Andre navne:
  • JBT-101
  • anabasum
Placebo komparator: Placebo
Forsøgspersonerne vil modtage placebo to gange dagligt
Medicin: Placebo
oral kapsel

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Effekten af ​​lenabasum 20 mg BID sammenlignet med placebo BID målt ved Total Improvement Score (TIS)
Tidsramme: Uge 28
TIS fra IMAC Core Set Measures (CSM) vil blive beregnet efter Aggarwal et al (2017) anbefalinger. Score er baseret på en 0 - 100 skala; højere score indikerer bedre forbedring af myositis.
Uge 28

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Emner, der opnår Definition of Improvement (DOI)
Tidsramme: Uge 28
Defineret som ≥ 3 af 6 kernesæt-mål forbedret med ≥ 20 % (i forhold til baseline) med ikke mere end 2 core-sæt-mål, der forværres med ≥ 25 % (MMT-8 falder muligvis ikke med ≥ 25 % fra baseline)
Uge 28
Forsøgspersoner, der forbedrer sig med mindst én kategori på Investigator Global Assessment (IGA) skalaen for hudaktivitet
Tidsramme: Uge 28
IGA bruges af investigator til at score overordnet hudsygdom på en skala fra 0 til 4; højere score indikerer større hudsygdom.
Uge 28
Ændring i kutan Dermatomyositis Disease Area and Severity Index (CDASI) aktivitetsscore
Tidsramme: Uge 28
CDASI er et valideret resultatmål, der systematisk kvantificerer kutan DM sygdomsaktivitet og skade (Klein et al, 2007; Yassaee et al, 2010). Sygdomsaktivitetsscore er vurderet ved hjælp af tre aktivitetsmål. Aktivitetsscore varierer fra 0 til 100. Højere score indikerer større sygdoms sværhedsgrad.
Uge 28
Forsøgspersoner, der opnår TIS >= 40 (mindst moderat forbedring)
Tidsramme: Uge 28
TIS fra IMAC Core Set Measures (CSM) vil blive beregnet efter Aggarwal et al (2017) anbefalinger. Score er baseret på en 0 - 100 skala; højere score indikerer bedre forbedring af myositis.
Uge 28
TIS hos forsøgspersoner, der modtager immunsuppressiv behandling (inklusive kortikosteroider) i > 1 år ved baseline
Tidsramme: Uge 52
TIS fra IMAC Core Set Measures (CSM) vil blive beregnet efter Aggarwal et al (2017) anbefalinger. Score er baseret på en 0 - 100 skala; højere score indikerer bedre forbedring af myositis.
Uge 52
Absolut ændring i forceret vitalkapacitet (FVC) hos alle forsøgspersoner og dem med interstitiel lungesygdom (ILD) ved baseline.
Tidsramme: Uge 28
ILD er defineret som en historie med fibrose på røntgen af ​​thorax, en historie med ILD på CT af lunger og/eller FVC % forudsagt
Uge 28
Ændring i procent af forceret vital kapacitet (FVC) forudsagt hos alle forsøgspersoner og dem med interstitiel lungesygdom (ILD) ved baseline.
Tidsramme: Uge 28
ILD er defineret som en historie med fibrose på røntgen af ​​thorax, en historie med ILD på CT af lunger og/eller FVC % forudsagt
Uge 28
TIS ved besøg 10
Tidsramme: Uge 52
TIS fra IMAC Core Set Measures (CSM) vil blive beregnet efter Aggarwal et al (2017) anbefalinger. Score er baseret på en 0 - 100 skala; højere score indikerer bedre forbedring af myositis.
Uge 52
TIS, lenabasum 5 mg BID versus placebo
Tidsramme: Uge 28
TIS fra IMAC Core Set Measures (CSM) vil blive beregnet efter Aggarwal et al (2017) anbefalinger. Score er baseret på en 0 - 100 skala; højere score indikerer bedre forbedring af myositis.
Uge 28

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Corbus Pharmaceuticals Inc.

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Victoria P Werth, MD, University of Pennsylvania
  • Ledende efterforsker: Chester V Oddis, MD, University of Pittsburgh Department of Medicine/Division of Rheumatology

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

17. december 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

31. marts 2021

Studieafslutning (Faktiske)

5. oktober 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

21. januar 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

21. januar 2019

Først opslået (Faktiske)

23. januar 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

16. august 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

15. august 2022

Sidst verificeret

1. august 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • JBT101-DM-002

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Uafklaret

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner