肥大型心筋症における除細動器移植の意思決定の最適化 (OPTIM-HCM)
この研究の主な目的は、肥大型心筋症 (HCM) における心臓突然死 (SCD) の新しい予測モデルを開発することにより、植込み型除細動器 (ICD) の移植意思決定処理の関連性を改善することです。 （MRI）および遺伝学、前向き全国研究、多変量解析、および絶対リスクのモデリングを通じて。
第 2 の目的は、ICD の利点、ICD の悪影響、および関連する費用 (生活の質を調整した費用年節約）。
調査の概要
状態
条件
詳細な説明
HCM は遺伝病であり、通常は常染色体優性であり、一般人口の約 1/500 の有病率です。 HCM は、若者の SCD の主な原因であり、35 歳未満のアスリートの SCD の最初の原因です。 運動制限を除けば、SCD の唯一の効果的な予防法は ICD です。
HCM のこの恐ろしい潜在的な結果を考えると、ICD を受ける必要がある患者の特定は最も重要です。 しかし、ICD の適応症は議論の余地があり、現在、アメリカの心臓病学会、フランスの Haute Autorité de Santé、およびヨーロッパの心臓病学会から、非常に異なるガイドラインが利用可能です。 さらに、これらのガイドラインはすべて後ろ向き研究に基づいており、大きな制限があります。 状況は改善の重大な必要性に直面しています。 したがって、この研究は、HCM 患者における除細動器の埋め込みに関する国際的な推奨事項の改訂を提案する目的で設計されました。
この前向き多施設非介入単群研究は、患者の通常の管理とケアの必要に応じて実施される、臨床および生物学的データの収集を伴う 40 のサイトで実施される予定です。 定期的な外来治療中のベースラインでの追加の血液サンプル収集とフォローアップ中の年次面接を除いて、この研究のために特別に調査は行われません。
研究の種類
入学 (予想される)
連絡先と場所
研究場所
-
-
Hauts-de-Seine
-
Boulogne Billancourt、Hauts-de-Seine、フランス、92100
- 募集
- Centre de référence pour les cardiomyopathies et les troubles du rythme héréditaires ou rares - UF de Génétique, Hôpital Ambroise Paré,
-
-
参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
サンプリング方法
調査対象母集団
- HCMの成人、およびSCDがこの年齢層で頻繁に発生するため、16歳以上のティーンエイジャーを含める
- 異なる予後と自然経過が知られているため、アミロイドーシスなどの特定の病因を含める必要はありません
- 予後が異なり、この場合のICD移植の必要性に関する世界的なコンセンサスがあるため、二次予防としてICD患者を含める必要はない
- 予測モデリング（主な目的）は、実生活で追跡されている実際の集団を対象としており、最終的にはこの集団に適用されるため、診断日が何であれ、すべての症例を含める必要があります
説明
包含基準:
- -従来の基準に基づいてHCMと診断された患者（左心室壁の厚さは、成人指数で15 mm以上、または成人近親者で13 mm以上）、異常な負荷条件がない場合
- 16歳以上
- 除細動器を使用していない、または使用している患者 (後者の場合、二次予防ではなく、一次予防のために植え込むべきでした)
- 社会保障保険への加入
除外基準:
- アミロイドーシスなどの特定の病因
- 二次予防としてICDを有する患者（SCDの中止または持続性心室性不整脈の後）
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
主要な臨床イベントを予測する能力の向上: C-index の比較
時間枠：研究全体を通して、平均1年
|
新しいスコアと、ICD の意思決定に使用される実際の処理のさまざまな既存のスコアまたはアルゴリズムとの間で取得された C インデックスの比較。 C-index は、新しいスコアの場合、多変量解析とスコア モデリングの後に決定される識別インデックスです。 フォローアップ中の主要な臨床イベントを予測する能力の改善のこの評価は、研究の主な目的に対応するHCM患者の新しい予測モデルの開発に向けられます。 データが収集されます: (複合エンドポイント): SCD、中止された突然死、SCD の生理学的等価物である ICD の適切な治療。 |
研究全体を通して、平均1年
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
費用対効果調査
時間枠：研究全体を通して、平均1年
|
ICD 決定の増分費用対効果比 (ICER) を決定し、除細動器の植込みの経済的影響をデバイス植込みの選択されたルールの関数として評価する。 収集されるデータは次のとおりです。除細動器の直接費 (健康保険料金)、それらの保守および副作用の管理の費用、回復した突然死の治療、医療輸送、入院、および心臓病の行為。 |
研究全体を通して、平均1年
|
|
費用効用分析
時間枠：研究全体を通して、平均1年
|
除細動器の植え込みの経済的影響を、デバイスの植え込みに選択されたルールの関数として評価するために、ICD 決定の増分費用効用比を決定すること。 収集されるデータは次のとおりです。除細動器の直接費 (健康保険料金)、それらの保守および副作用の管理の費用、回復した突然死の治療、医療輸送、入院、および心臓病の行為。 |
研究全体を通して、平均1年
|
|
質調整生存年数
時間枠：ベースライン時および6年間のフォローアップ時
|
EQ-5d インデックスを使用して計算された QALY: 「EQ5D-5L QoLアンケート」は、ユーロクオールグループが5つのテコで5次元に設定したアンケートです。 |
ベースライン時および6年間のフォローアップ時
|
|
主要な臨床イベントを予測する能力の向上: C-index の比較
時間枠：ベースラインで
|
主な目的のために開発された新しいスコアと、次の追加の共変量が多変量予測モデルに追加されたときに得られた C インデックスとの間で得られた C インデックスの比較: 性別、MRI によって得られた最大左心室壁厚、オンの左心房容積心エコー検査、心エコー検査での左心室の歪み。
|
ベースラインで
|
協力者と研究者
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (予想される)
研究の完了 (予想される)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。