Optimering af beslutningstagning for defibrillatorimplantation ved hypertrofisk kardiomyopati (OPTIM-HCM)
Hovedformålet med undersøgelsen er at forbedre relevansen af implanterbar cardioverter defibrillator (ICD) implantationsbeslutningsbehandling ved at udvikle en ny forudsigelsesmodel for pludselig hjertedød (SCD) i hypertrofisk kardiomyopati (HCM), herunder nyligt identificerede potentielle biomarkører ved magnetisk resonansbilleddannelse (MRI) og genetik, gennem en prospektiv landsdækkende undersøgelse, multivariat analyse og modellering af en absolut risiko.
Det sekundære mål er at udføre en medikoøkonomisk analyse af ICD-implantation for at definere en optimal regel for ICD-implantation hos patienter med HCM, under hensyntagen til fordelene ved ICD, negative virkninger af ICD og tilhørende omkostninger (omkostninger ved kvalitetsjusteret liv) sparede år).
Studieoversigt
Status
Betingelser
Detaljeret beskrivelse
HCM er en genetisk sygdom, sædvanligvis autosomal dominant, med en prævalens på omkring 1/500 i den generelle befolkning. HCM repræsenterer en væsentlig årsag til SCD hos unge og er den første årsag til SCD hos atleter under 35 år. Den eneste effektive forebyggelse af SCD, bortset fra træningsbegrænsning, er ICD.
I betragtning af dette frygtelige potentielle resultat af HCM er identifikation af patienter, der bør modtage en ICD, af afgørende betydning. Indikationerne for ICD er dog kontroversielle, og der findes i øjeblikket meget forskellige retningslinjer, som kommer fra American Society of Cardiology, det franske Haute Autorité de Santé og fra European Society of Cardiology. Derudover er disse retningslinjer alle baseret på retrospektive undersøgelser og har store begrænsninger. Situationen står over for et kritisk behov for forbedring. Denne undersøgelse er således designet med det formål at foreslå en revision af internationale anbefalinger for defibrillatorimplantation hos HCM-patienter.
Denne prospektive multicenter ikke-interventionelle enkeltarmsundersøgelse er planlagt til at blive udført på 40 steder med en samling af kliniske og biologiske data, udført efter behov for den sædvanlige behandling og pleje af patienter. Der vil ikke blive udført nogen undersøgelse specifikt for denne undersøgelse, bortset fra en yderligere blodprøvetagning ved baseline under rutinemæssig ambulant behandling og årlige interview under opfølgning.
Undersøgelsestype
Tilmelding (Forventet)
Kontakter og lokationer
Studiesteder
-
-
Hauts-de-Seine
-
Boulogne Billancourt, Hauts-de-Seine, Frankrig, 92100
- Rekruttering
- Centre de référence pour les cardiomyopathies et les troubles du rythme héréditaires ou rares - UF de Génétique, Hôpital Ambroise Paré,
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Køn, der er berettiget til at studere
Prøveudtagningsmetode
Studiebefolkning
- Inkludering af voksne med HCM samt teenagere på 16 år eller ældre, da SCD forekommer hyppigt i denne aldersgruppe
- Det er nødvendigt ikke at inkludere specifikke ætiologier såsom amyloidose på grund af en kendt anderledes prognose og naturhistorie
- Det er nødvendigt ikke at inkludere patienter med ICD som sekundær forebyggelse på grund af en anden prognose og en verdensomspændende konsensus om behovet for ICD-implantation i dette tilfælde
- Nødvendigt at inkludere alle tilfælde uanset deres diagnosedato, da den prædiktive modellering (primært mål) er rettet mod den faktiske befolkning, der følges op i det virkelige liv, og i sidste ende vil blive anvendt på denne population
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Patient med en diagnose af HCM baseret på konventionelle kriterier (venstre ventrikelvægtykkelse ≥ 15 mm i voksenindeks eller ≥ 13 mm hos voksne slægtninge) i fravær af unormale belastningsforhold
- Alder ≥ 16 år
- Patient uden eller med en defibrillator (i sidstnævnte tilfælde skulle den have været implanteret for primær forebyggelse, ikke for sekundær forebyggelse)
- Tilslutning til en social sikring
Ekskluderingskriterier:
- Specifikke ætiologier såsom amyloidose
- Patienter med ICD som sekundær forebyggelse (efter aborteret SCD eller vedvarende ventrikulær arytmi)
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Forbedring af evnen til at forudsige større kliniske hændelser: C-indeks sammenligninger
Tidsramme: gennem hele studiet, i gennemsnit 1 år
|
Sammenligninger af C-indekset opnået mellem med den nye score og med de forskellige eksisterende scores eller algoritmer for faktisk behandling, der bruges til ICD-beslutningstagning. C-indeks er et diskriminationsindeks, som vil blive bestemt efter multivariate analyser og scoremodellering, i tilfælde af den nye score. Denne evaluering af forbedringen af evnen til at forudsige større kliniske hændelser under opfølgningen vil i retning af udvikling af en ny forudsigelsesmodel hos patienter med HCM som svar på hovedformålet med undersøgelsen. Data vil blive indsamlet er: (sammensat slutpunkt): SCD, aborteret pludselig død, passende behandling af ICD, der er en fysiologisk ækvivalent til SCD. |
gennem hele studiet, i gennemsnit 1 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Omkostningseffektivitetsundersøgelse
Tidsramme: gennem hele studiet, i gennemsnit 1 år
|
At bestemme inkrementelt omkostningseffektivitetsforhold (ICER) af ICD-beslutning for at vurdere den økonomiske virkning af defibrillatorimplantation som en funktion af den valgte regel for implantation af enhed. Data vil blive indsamlet er: direkte omkostninger (sygeforsikringstakster) til hjertestartere, omkostninger til deres vedligeholdelse og til håndtering af bivirkninger, til behandling af pludseligt opstået død, medicinsk transport, hospitalsindlæggelser og til kardiologiske handlinger. |
gennem hele studiet, i gennemsnit 1 år
|
|
Omkostningsnytteanalyse
Tidsramme: gennem hele studiet, i gennemsnit 1 år
|
At bestemme det trinvise omkostnings-nytteforhold for ICD-beslutning for at vurdere den økonomiske virkning af defibrillatorimplantation som en funktion af den valgte regel for enhedsimplantation. Data vil blive indsamlet er: direkte omkostninger (sygeforsikringstakster) til hjertestartere, omkostninger til deres vedligeholdelse og til håndtering af bivirkninger, til behandling af pludseligt opstået død, medicinsk transport, hospitalsindlæggelser og til kardiologiske handlinger. |
gennem hele studiet, i gennemsnit 1 år
|
|
Kvalitetsjusterede leveår
Tidsramme: ved baseline og ved 6-års opfølgning
|
QALY'er beregnet ved hjælp af EQ-5d Index: "EQ5D-5L QoL spørgeskema", et spørgeskema oprettet af EuroQol Group i 5 dimensioner med 5 håndtag. |
ved baseline og ved 6-års opfølgning
|
|
Forbedring af evnen til at forudsige større kliniske hændelser: C-indeks sammenligninger
Tidsramme: ved baseline
|
Sammenligning af C-indekset opnået mellem den nye score udviklet for det primære mål og C-indekset opnået, når følgende yderligere kovariater tilføjes til den multivariate prædiktive model: køn, maksimal venstre ventrikel vægtykkelse opnået ved MRI, venstre atrievolumen på ekkokardiografi, venstre ventrikelbelastning på ekkokardiografi.
|
ved baseline
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Primær færdiggørelse (Forventet)
Studieafslutning (Forventet)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- AOR17412
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .