肥厚型心肌病除颤器植入决策的优化 (OPTIM-HCM)
该研究的主要目的是通过开发一种新的肥厚型心肌病 (HCM) 心源性猝死 (SCD) 预测模型，包括通过磁共振成像新发现的潜在生物标志物，提高植入式心律转复除颤器 (ICD) 植入决策处理的相关性(MRI) 和遗传学，通过前瞻性全国性研究、多变量分析和绝对风险建模。
次要目标是对 ICD 植入进行医学经济学分析，以确定 HCM 患者植入 ICD 的最佳规则，同时考虑 ICD 的益处、ICD 的副作用和相关成本（质量调整后的生活成本）年节省）。
研究概览
地位
条件
详细说明
HCM 是一种遗传性疾病，通常为常染色体显性遗传，在普通人群中的患病率约为 1/500。 HCM 是年轻人 SCD 的主要原因，也是 35 岁以下运动员 SCD 的首位病因。 除运动限制外，唯一有效预防 SCD 的方法是 ICD。
鉴于 HCM 的这种可怕的潜在后果，识别应该接受 ICD 的患者至关重要。 然而，ICD 的适应症是有争议的，目前有非常不同的指南，来自美国心脏病学会、法国高级监管机构和欧洲心脏病学会。 此外，这些指南均基于回顾性研究，存在较大局限性。 这种情况迫切需要改善。 因此，本研究的设计目的是对 HCM 患者植入除颤器的国际建议进行修订。
这项前瞻性多中心非干预性单臂研究计划在 40 个地点进行，收集临床和生物学数据，按照患者常规管理和护理的需要进行。 除了在常规门诊护理期间在基线收集额外的血样和在随访期间进行年度访谈外，不会专门针对本研究进行任何调查。
研究类型
注册 (预期的)
联系人和位置
学习地点
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Hauts-de-Seine
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Boulogne Billancourt、Hauts-de-Seine、法国、92100
- 招聘中
- Centre de référence pour les cardiomyopathies et les troubles du rythme héréditaires ou rares - UF de Génétique, Hôpital Ambroise Paré,
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
有资格学习的性别
取样方法
研究人群
- 包括成人 HCM 以及 16 岁或 16 岁以上的青少年，因为 SCD 在这个年龄组中经常发生
- 由于已知的不同预后和自然病程，不需要包括特定的病因，例如淀粉样变性
- 由于不同的预后以及在这种情况下需要植入 ICD 的全球共识，因此无需将 ICD 患者作为二级预防
- 有必要包括所有病例，无论其诊断日期如何，因为预测模型（主要目标）针对现实生活中被随访的实际人群，并最终应用于该人群
描述
纳入标准：
- 根据常规标准诊断为 HCM 的患者（左心室壁厚 ≥ 15 毫米成人指数或 ≥ 13 毫米成人亲属）在没有异常负荷条件下
- ≥ 16 岁
- 没有或有除颤器的患者（在后一种情况下，它应该被植入用于一级预防，而不是用于二级预防）
- 加入社会保障保险
排除标准：
- 特定病因，如淀粉样变性
- 将 ICD 作为二级预防的患者（SCD 中止或持续性室性心律失常后）
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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提高预测主要临床事件的能力：C 指数比较
大体时间：在整个研究过程中，平均 1 年
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与新分数和用于 ICD 决策的实际处理的不同现有分数或算法之间获得的 C 指数的比较。 C-index是一个判别指标，在新分数的情况下，将通过多变量分析和分数建模后确定。 评估随访期间预测主要临床事件的能力的提高将有助于开发 HCM 患者的新预测模型，以响应研究的主要目标。 将收集的数据包括：（复合终点）：SCD、中止猝死、与 SCD 生理等效的 ICD 适当治疗。 |
在整个研究过程中，平均 1 年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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成本效益研究
大体时间：在整个研究过程中，平均 1 年
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确定 ICD 决策的增量成本效益比 (ICER)，以评估除颤器植入的经济影响作为所选设备植入规则的函数。 将收集的数据包括：除颤器的直接成本（健康保险费率）、维护成本和副作用管理成本、猝死康复治疗成本、医疗运输成本、住院成本和心脏病学行为成本。 |
在整个研究过程中，平均 1 年
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成本效用分析
大体时间：在整个研究过程中，平均 1 年
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确定 ICD 决策的增量成本效用比，以评估除颤器植入的经济影响作为所选设备植入规则的函数。 将收集的数据包括：除颤器的直接成本（健康保险费率）、维护成本和副作用管理成本、猝死康复治疗成本、医疗运输成本、住院成本和心脏病学行为成本。 |
在整个研究过程中，平均 1 年
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质量调整寿命年
大体时间：在基线和 6 年随访时
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使用 EQ-5d 指数计算的 QALY： 《EQ5D-5L QoL问卷》，EuroQol Group建立的5个维度5个杠杆的问卷。 |
在基线和 6 年随访时
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提高预测主要临床事件的能力：C 指数比较
大体时间：在基线
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为主要目标开发的新评分与将以下额外协变量添加到多变量预测模型时获得的 C 指数之间获得的 C 指数的比较：性别、通过 MRI 获得的最大左心室壁厚度、左心房容积超声心动图，超声心动图显示左心室劳损。
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在基线
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合作者和调查者
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (预期的)
研究完成 (预期的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
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