Оптимизация принятия решения об имплантации дефибриллятора при гипертрофической кардиомиопатии (OPTIM-HCM)
Основная цель исследования — повысить актуальность процесса принятия решений об имплантации имплантируемого кардиовертера-дефибриллятора (ИКД) за счет разработки новой модели прогнозирования внезапной сердечной смерти (ВСС) при гипертрофической кардиомиопатии (ГКМП), включая новые выявленные потенциальные биомаркеры с помощью магнитно-резонансной томографии. (МРТ) и генетики, посредством проспективного общенационального исследования, многомерного анализа и моделирования абсолютного риска.
Второстепенной целью является проведение медико-экономического анализа имплантации ИКД для определения оптимального правила имплантации ИКД у пациентов с ГКМП, принимая во внимание преимущества ИКД, побочные эффекты ИКД и связанные с этим затраты (стоимость жизни с поправкой на качество жизни). сэкономленные годы).
Обзор исследования
Статус
Условия
Подробное описание
ГКМП является генетическим заболеванием, обычно аутосомно-доминантным, с распространенностью около 1/500 в общей популяции. ГКМП представляет собой основную причину ВСС у молодых и является первой причиной ВСС у спортсменов моложе 35 лет. Единственной эффективной профилактикой ВСС, помимо ограничения физической нагрузки, является ИКД.
Учитывая этот ужасный потенциальный исход ГКМП, выявление пациентов, которым следует установить ИКД, имеет первостепенное значение. Тем не менее, показания для ИКД противоречивы, и в настоящее время доступны очень разные руководства, исходящие от Американского общества кардиологов, французского Высшего авторитетного общества Санте и Европейского общества кардиологов. Кроме того, все эти рекомендации основаны на ретроспективных исследованиях и имеют серьезные ограничения. Ситуация остро нуждается в улучшении. Таким образом, это исследование было разработано с целью предложить пересмотр международных рекомендаций по имплантации дефибриллятора у пациентов с ГКМП.
Это проспективное многоцентровое неинтервенционное одногрупповое исследование планируется провести в 40 центрах со сбором клинических и биологических данных в соответствии с требованиями обычного ведения и ухода за пациентами. Никакие исследования не будут проводиться специально для этого исследования, за исключением дополнительного сбора образцов крови на исходном уровне во время обычного амбулаторного лечения и ежегодного опроса во время последующего наблюдения.
Тип исследования
Регистрация (Ожидаемый)
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
Hauts-de-Seine
-
Boulogne Billancourt, Hauts-de-Seine, Франция, 92100
- Рекрутинг
- Centre de référence pour les cardiomyopathies et les troubles du rythme héréditaires ou rares - UF de Génétique, Hôpital Ambroise Paré,
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Полы, имеющие право на обучение
Метод выборки
Исследуемая популяция
- Включение взрослых с ГКМП, а также подростков 16 лет и старше, поскольку ВСС часто встречается в этой возрастной группе.
- Необходимо не включать специфические этиологии, такие как амилоидоз, из-за известного различного прогноза и естественного течения
- Необходимо не включать пациентов с ИКД в качестве вторичной профилактики из-за разного прогноза и общепринятого во всем мире мнения о необходимости имплантации ИКД в этом случае.
- Необходимо включить все случаи, независимо от даты их постановки диагноза, так как прогностическое моделирование (основная цель) нацелено на реальную популяцию, наблюдаемую в реальной жизни, и в конечном итоге будет применяться к этой популяции.
Описание
Критерии включения:
- Пациент с диагнозом ГКМП на основании общепринятых критериев (толщина стенки левого желудочка ≥ 15 мм у взрослых или ≥ 13 мм у взрослых родственников) при отсутствии аномальных условий нагрузки.
- Возраст ≥ 16 лет
- Пациент без дефибриллятора или с ним (в последнем случае его следует имплантировать для первичной, а не для вторичной профилактики)
- Принадлежность к системе социального страхования
Критерий исключения:
- Специфические этиологии, такие как амилоидоз
- Пациенты с ИКД в качестве вторичной профилактики (после прерванной ВСС или устойчивой желудочковой аритмии)
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Улучшение способности прогнозировать основные клинические события: сравнение C-индекса
Временное ограничение: на протяжении всего обучения, в среднем 1 год
|
Сравнение C-индекса, полученного с новой оценкой, и с другими существующими оценками или алгоритмами фактической обработки, используемыми для принятия решений по МКБ. C-индекс — это индекс дискриминации, который будет определен после многофакторного анализа и моделирования оценки в случае новой оценки. Эта оценка улучшения способности прогнозировать основные клинические события во время последующего наблюдения будет способствовать разработке новой модели прогнозирования у пациентов с ГКМП в ответ на основную цель исследования. Будут собраны следующие данные: (составная конечная точка): ВСС, прерванная внезапная смерть, соответствующая терапия ИКД, которая является физиологическим эквивалентом ВСС. |
на протяжении всего обучения, в среднем 1 год
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Исследование экономической эффективности
Временное ограничение: на протяжении всего обучения, в среднем 1 год
|
Определить дополнительный коэффициент экономической эффективности (ICER) решения ICD, чтобы оценить экономический эффект от имплантации дефибриллятора в зависимости от выбранного правила имплантации устройства. Будут собираться данные: прямые затраты (тарифы медицинского страхования) на дефибрилляторы, затраты на их техническое обслуживание и устранение побочных эффектов, на лечение внезапной смерти выздоровевших, медицинский транспорт, госпитализации и кардиологические акты. |
на протяжении всего обучения, в среднем 1 год
|
|
Анализ полезности затрат
Временное ограничение: на протяжении всего обучения, в среднем 1 год
|
Определить дополнительное соотношение затрат и полезности решения ИКД, чтобы оценить экономический эффект от имплантации дефибриллятора в зависимости от выбранного правила имплантации устройства. Будут собираться данные: прямые затраты (тарифы медицинского страхования) на дефибрилляторы, затраты на их техническое обслуживание и устранение побочных эффектов, на лечение внезапной смерти выздоровевших, медицинский транспорт, госпитализации и кардиологические акты. |
на протяжении всего обучения, в среднем 1 год
|
|
Годы жизни с поправкой на качество
Временное ограничение: исходно и через 6 лет наблюдения
|
QALY, рассчитанные с использованием индекса EQ-5d: «Опросник качества жизни EQ5D-5L», разработанный EuroQol Group в 5 измерениях с 5 рычагами. |
исходно и через 6 лет наблюдения
|
|
Улучшение способности прогнозировать основные клинические события: сравнение C-индекса
Временное ограничение: на исходном уровне
|
Сравнение С-индекса, полученного между новой оценкой, разработанной для основной цели, и С-индексом, полученным при добавлении следующих дополнительных переменных к многомерной прогностической модели: пол, максимальная толщина стенки левого желудочка, полученная с помощью МРТ, объем левого предсердия на эхокардиография, деформация левого желудочка на эхокардиографии.
|
на исходном уровне
|
Соавторы и исследователи
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Первичное завершение (Ожидаемый)
Завершение исследования (Ожидаемый)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- AOR17412
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .