POTS被験者のためのIVIG（Gamunex-C）治療研究 (iSTAND)

静脈内免疫グロブリン (IVIG) の一種である Gammunex-C は、慢性炎症性脱髄神経障害 (CIDP) または特発性血小板減少性紫斑病 (ITP) の治療薬として承認されています。 IVIG は、これらの障害および他の多くの炎症性/自己免疫疾患の治療に何十年も使用されてきました。 それは一般的に非常に安全で忍容性が高いです。 最近では、IVIG は、CIDP の基準を満たさないと推定される炎症性神経障害の有効な治療法として提案されています。 具体的には、ケース レポートとケース シリーズは、自律神経障害における IVIG への治療反応を示しています。

静脈内アルブミンは血液量減少症の治療に承認されています (添付の添付文書を参照)。 POTS患者の血漿量を増加させるためにアルブミンを使用することが提案されています。 この研究では、IVIG と同じ容量とタンパク質負荷を提供するために、アルブミンをアクティブ コントロール治療として使用しますが、免疫調節効果はありません。

POTS患者を対象とした適切に設計された臨床治療試験はほとんどなく、POTSの特定の病態生理学的サブタイプを対象としたものはさらに少ない. 証拠は、POTS が異なる基になるメカニズムを持つ不均一な障害であることを示唆しています。 いくつかの制御されていない症例シリーズは、POTS に対する IVIG の利点を示唆していますが、IVIG の注入に伴う体積の増加により、この治療の免疫調節効果を評価することは困難です。 POTS 療法の研究で一般的な問題である被験者間変動とプラセボ効果の影響を減らしながら有効性を決定する二重盲検無作為クロス オーバー デザインを使用して、IVIG の有効性を評価することを提案します。 クロスオーバーデザインの統計的利点があっても、治療コホートは小さく、この研究は、治療の実現可能性、忍容性、および潜在的な利点を評価するためのパイロット (第 II 相) 研究として設計されています。 このパイロット研究の結果は、POTS における免疫調節治療を決定的に評価するための大規模な多施設臨床試験の推進力と理論的根拠を提供します。