IVIG (Gamunex-C) Behandlungsstudie für POTS-Probanden (iSTAND)

Gammunex-C, eine Form von intravenösem Immunglobulin (IVIG), ist für die Behandlung von chronisch entzündlicher demyelinisierender Neuropathie (CIDP) oder idiopathischer thrombozytopenischer Purpura (ITP) zugelassen. IVIG wird seit vielen Jahrzehnten zur Behandlung dieser Erkrankungen und vieler anderer entzündlicher/Autoimmunerkrankungen eingesetzt. Es ist im Allgemeinen sehr sicher und gut verträglich. In jüngerer Zeit wurde IVIG als wirksame Behandlung für vermutete entzündliche neurologische Störungen vorgeschlagen, die die Kriterien für CIDP nicht erfüllen. Insbesondere haben Fallberichte und Fallserien therapeutische Reaktionen auf IVIG bei autonomen Neuropathien gezeigt.

Intravenöses Albumin ist für die Behandlung von Hypovolämie zugelassen (siehe beigefügte Packungsbeilage). Die Verwendung von Albumin zur Erhöhung des Plasmavolumens bei Patienten mit POTS wurde vorgeschlagen. In dieser Studie wird Albumin als aktive Kontrollbehandlung verwendet, um das gleiche Volumen und die gleiche Proteinbelastung wie IVIG bereitzustellen, jedoch ohne die immunmodulatorischen Wirkungen.

Es gibt nur wenige gut konzipierte klinische Therapiestudien, die auf POTS-Patienten abzielen, und noch weniger, die auf einen bestimmten pathophysiologischen Subtyp von POTS abzielen. Es gibt Hinweise darauf, dass POTS eine heterogene Störung mit unterschiedlichen zugrunde liegenden Mechanismen ist. Mehrere unkontrollierte Fallserien haben einen Nutzen von IVIG für POTS nahegelegt, aber die mit der Infusion von IVIG verbundene Volumenexpansion macht es schwierig, die immunmodulatorischen Wirkungen dieser Behandlung zu beurteilen. Wir schlagen vor, die Wirksamkeit von IVIG unter Verwendung eines doppelblinden, randomisierten Cross-Over-Designs zu bewerten, das die Wirksamkeit bestimmt und gleichzeitig die Auswirkungen der interindividuellen Variabilität und des Placebo-Effekts reduziert, die häufige Probleme in der POTS-Therapieforschung sind. Trotz der statistischen Vorteile eines Crossover-Designs wird die Behandlungskohorte klein sein, und diese Studie ist als Pilotstudie (Phase II) konzipiert, um die Durchführbarkeit, Verträglichkeit und den potenziellen Nutzen der Behandlung zu bewerten. Die Ergebnisse dieser Pilotstudie werden den Anstoß und die Begründung für eine größere multizentrische klinische Studie liefern, um die immunmodulatorische Behandlung bei POTS endgültig zu bewerten.