Studio sul trattamento IVIG (Gamunex-C) per soggetti POTS (iSTAND)

Gammunex-C, una forma di immunoglobulina per via endovenosa (IVIG), è approvato per il trattamento della neuropatia demielinizzante infiammatoria cronica (CIDP) o della porpora trombocitopenica idiopatica (ITP). L'IVIG è in uso da molti decenni nel trattamento di questi disturbi e di molte altre malattie infiammatorie/autoimmuni. È generalmente molto sicuro e ben tollerato. Più recentemente, l'IVIG è stato proposto come trattamento efficace per presunti disturbi neurologici infiammatori che non soddisfano i criteri per la CIDP. Nello specifico, casi clinici e serie di casi hanno indicato risposte terapeutiche alle IVIG nelle neuropatie autonomiche.

L'albumina per via endovenosa è approvata per il trattamento dell'ipovolemia (vedere il foglietto illustrativo allegato). È stato suggerito l'uso dell'albumina per aumentare il volume plasmatico nei pazienti con POTS. In questo studio, l'albumina verrà utilizzata come trattamento di controllo attivo per fornire lo stesso volume e carico proteico delle IVIG ma senza gli effetti immunomodulatori.

Ci sono stati pochi studi terapeutici clinici ben progettati rivolti ai pazienti POTS e ancora meno mirati a un particolare sottotipo fisiopatologico di POTS. Le prove suggeriscono che la POTS è un disturbo eterogeneo con diversi meccanismi sottostanti. Diverse serie di casi non controllati hanno suggerito un beneficio di IVIG per POTS, ma l'espansione del volume associata all'infusione di IVIG rende difficile valutare gli effetti immunomodulatori di questo trattamento. Proponiamo di valutare l'efficacia dell'IVIG utilizzando un disegno incrociato randomizzato in doppio cieco che determinerà l'efficacia riducendo al contempo gli effetti della variabilità tra soggetti e l'effetto placebo che sono problemi comuni nella ricerca sulla terapia POTS. Anche con i vantaggi statistici di un disegno crossover, la coorte di trattamento sarà piccola e questo studio è progettato per essere uno studio pilota (fase II) per valutare la fattibilità, la tollerabilità e i potenziali benefici del trattamento. I risultati di questo studio pilota forniranno lo slancio e la motivazione per un più ampio studio clinico multicentrico per valutare definitivamente il trattamento immunomodulatore nei POTS.