Estudo de tratamento IVIG (Gamunex-C) para indivíduos com POTS (iSTAND)

Gammunex-C, uma forma de imunoglobulina intravenosa (IVIG), é aprovado para o tratamento de neuropatia desmielinizante inflamatória crônica (PDIC) ou púrpura trombocitopênica idiopática (ITP). A IVIG está em uso há muitas décadas no tratamento desses distúrbios e de muitas outras doenças inflamatórias/autoimunes. Geralmente é muito seguro e bem tolerado. Mais recentemente, IVIG foi proposto como um tratamento eficaz para distúrbios neurológicos inflamatórios presumidos que não atendem aos critérios para CIDP. Especificamente, relatos de casos e séries de casos indicaram respostas terapêuticas ao IVIG em neuropatias autonômicas.

A albumina intravenosa é aprovada para o tratamento de hipovolemia (consulte a bula anexa). O uso de albumina para aumentar o volume plasmático em pacientes com POTS tem sido sugerido. Neste estudo, a albumina será usada como um tratamento de controle ativo para fornecer o mesmo volume e carga de proteína que a IVIG, mas sem os efeitos imunomoduladores.

Existem poucos ensaios clínicos de terapia bem desenhados voltados para pacientes com POTS e menos ainda voltados para um subtipo fisiopatológico particular de POTS. Evidências sugerem que POTS é um distúrbio heterogêneo com diferentes mecanismos subjacentes. Várias séries de casos não controlados sugeriram um benefício da IVIG para POTS, mas a expansão do volume associada à infusão de IVIG dificulta a avaliação dos efeitos imunomoduladores desse tratamento. Propomos avaliar a eficácia da IVIG usando um design cruzado randomizado duplo-cego que determinará a eficácia enquanto reduz os efeitos da variabilidade intersujeito e do efeito placebo, que são problemas comuns na pesquisa de terapia POTS. Mesmo com as vantagens estatísticas de um desenho cruzado, a coorte de tratamento será pequena, e este estudo foi concebido para ser um estudo piloto (fase II) para avaliar a viabilidade, tolerabilidade e potenciais benefícios do tratamento. Os resultados deste estudo piloto fornecerão o ímpeto e a justificativa para um ensaio clínico multicêntrico maior para avaliar definitivamente o tratamento imunomodulador em POTS.