Estudio de tratamiento IVIG (Gamunex-C) para sujetos POTS (iSTAND)
Estudio IVIG (Gamunex-C) del tratamiento de la disautonomía neuropática autoinmune/taquicardia postural (POTS)
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Gammunex-C, una forma de inmunoglobulina intravenosa (IGIV), está aprobada para el tratamiento de la neuropatía desmielinizante inflamatoria crónica (CIDP) o la púrpura trombocitopénica idiopática (ITP). IVIG ha estado en uso durante muchas décadas en el tratamiento de estos trastornos y muchas otras enfermedades inflamatorias/autoinmunes. Generalmente es muy seguro y bien tolerado. Más recientemente, la IVIG se ha propuesto como un tratamiento eficaz para presuntos trastornos neurológicos inflamatorios que no cumplen los criterios de CIDP. Específicamente, informes de casos y series de casos han indicado respuestas terapéuticas a IVIG en neuropatías autonómicas.
La albúmina intravenosa está aprobada para el tratamiento de la hipovolemia (consulte el prospecto adjunto). Se ha sugerido el uso de albúmina para aumentar el volumen plasmático en pacientes con POTS. En este estudio, la albúmina se utilizará como tratamiento de control activo para proporcionar el mismo volumen y carga de proteínas que la IVIG pero sin los efectos inmunomoduladores.
Ha habido pocos ensayos de terapia clínica bien diseñados dirigidos a pacientes con POTS e incluso menos que estén dirigidos a un subtipo fisiopatológico particular de POTS. La evidencia sugiere que POTS es un trastorno heterogéneo con diferentes mecanismos subyacentes. Varias series de casos no controlados han sugerido un beneficio de IVIG para POTS, pero la expansión de volumen asociada con la infusión de IVIG dificulta la evaluación de los efectos inmunomoduladores de este tratamiento. Proponemos evaluar la eficacia de IVIG utilizando un diseño cruzado aleatorio doble ciego que determinará la eficacia mientras reduce los efectos de la variabilidad entre sujetos y el efecto placebo, que son problemas comunes en la investigación de la terapia POTS. Incluso con las ventajas estadísticas de un diseño cruzado, la cohorte de tratamiento será pequeña y este estudio está diseñado para ser un estudio piloto (fase II) para evaluar la viabilidad, la tolerabilidad y los posibles beneficios del tratamiento. Los resultados de este estudio piloto proporcionarán el ímpetu y la justificación para un ensayo clínico multicéntrico más grande para evaluar definitivamente el tratamiento inmunomodulador en POTS.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75208
- UT Southwestern Medical Center
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- 18 años de edad o más, y capaz de dar su consentimiento informado
- Diagnóstico de POTS (ver Tabla 1)
- Puntuación de síntomas COMPASS-31 que muestra síntomas autonómicos de moderados a graves
Al menos 3 de las siguientes características clínicas o de laboratorio de autoinmunidad
- Uno o más autoanticuerpos séricos (ANA ≥ 1:160, anticuerpo gAChR > 0,2 nmol/L, ENA, aPL, TTG, gliadina positivos) o marcadores inflamatorios (VSG > 30, PCR > 2, complemento C3 bajo o nivel bajo de inmunoglobulina IgG)
- Antecedentes personales o familiares confirmados de enfermedad autoinmune definida, incluida la tiroiditis de Hashimoto, la enfermedad celíaca, el síndrome antifosfolípido, la artritis reumatoide, el LES o el síndrome de Sjogren.
- Antecedentes claros de inicio agudo o subagudo después de infección, inmunización, lesión/conmoción cerebral, cirugía o embarazo.
- Evidencia de dismotilidad esofágica, gástrica o intestinal (con pérdida de peso)
- Evidencia de neuropatía de fibras pequeñas (QSART o IENFD anormal)
- Terapia médica oral estable durante los últimos 3 meses
- Ambulatorio en el momento de la selección
Criterio de exclusión:
- Terapia de inmunosupresión actual o previa o tratamiento con IVIG
- Contraindicación para inmunoglobulina intravenosa o albúmina intravenosa
- Reacciones alérgicas conocidas a los productos sanguíneos, incluida la inmunoglobulina intravenosa (IVIG) y/o la inmunoglobulina subcutánea (SCIG), como antecedentes de hemólisis clínicamente relevante después de la infusión de IVIG, meningitis aséptica, cefalea intensa recurrente, hipersensibilidad, reacción cutánea grave generalizada o local grave.
- Acceso venoso periférico inadecuado
- Evidencia de insuficiencia renal (Cr > 1,5 x elevado) o enfermedad hepática (transaminasas > 2,5 x límite superior) en la selección
- Antecedentes de episodio trombótico dentro de los 3 años posteriores a la inscripción
- Otro problema médico importante que, en opinión de los investigadores, aumenta el riesgo de eventos adversos en los próximos 12 meses o puede requerir un tratamiento separado.
- Pacientes mujeres que son premenopáusicas y están (a) embarazadas según la prueba de embarazo en suero, o (b) amamantando.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación cruzada
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Comparador activo: Brazo de tratamiento IVIG
Infusión de IVIG (Gammunex-C) (0,4 g/kg) cada semana durante 4 semanas, luego cada 2 semanas durante 8 semanas (12 semanas en total).
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Si participa en este estudio, habrá 18 infusiones de tratamiento programadas durante el período de estudio de 30 semanas. Todas las visitas de estudio y de tratamiento serán visitas ambulatorias. Una vez que califique para participar en el estudio y comience el tratamiento, habrá dos períodos de tratamiento de 12 semanas separados por un período de lavado de 6 semanas. Las visitas de infusión durarán aproximadamente de 3 a 4 horas cada una.
Otros nombres:
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Comparador de placebos: Brazo de albúmina de tratamiento
infusión de albúmina (0,4 g/kg) cada semana durante 4 semanas y luego cada 2 semanas durante 8 semanas (12 semanas en total) durante
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Este será el placebo correspondiente utilizado en el estudio.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Mejoría de los síntomas medida por el cambio en la puntuación COMPASS-31.
Periodo de tiempo: 12 semanas
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Resultado primario con síntomas de POTS
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12 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Steven Vernino, MD, PhD, UT Southwestern Medical Center
Publicaciones y enlaces útiles
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades cardíacas
- Enfermedades cardiovasculares
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Arritmias Cardiacas
- Enfermedad del sistema de conducción cardíaca
- Enfermedades del sistema nervioso autónomo
- Disautonomías primarias
- Intolerancia ortostática
- Taquicardia
- Síndrome de taquicardia ortostática postural
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Factores inmunológicos
- Inmunoglobulinas
- Inmunoglobulinas, Intravenosas
- gamma-globulinas
- Inmunoglobulina Rho(D)
Otros números de identificación del estudio
- STU-2018-0005
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Descripción del plan IPD
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
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