POTS 대상자를 위한 IVIG(Gamunex-C) 치료 연구 (iSTAND)
IVIG(Gamunex-C) 자가면역 신경병성 자율신경실조증/자세성 빈맥(POTS) 치료제 연구
연구 개요
상세 설명
IVIG(정맥 면역글로불린)의 한 형태인 Gammunex-C는 만성 염증성 탈수초 신경병증(CIDP) 또는 특발성 혈소판감소성 자반증(ITP)의 치료용으로 승인되었습니다. IVIG는 이러한 장애 및 기타 여러 염증성/자가면역 질환의 치료에 수십 년 동안 사용되어 왔습니다. 일반적으로 매우 안전하고 잘 견딥니다. 보다 최근에는 IVIG가 CIDP의 기준을 충족하지 않는 것으로 추정되는 염증성 신경 장애에 대한 효과적인 치료법으로 제안되었습니다. 구체적으로, 사례 보고서 및 사례 시리즈는 자율 신경병증에서 IVIG에 대한 치료 반응을 나타냈습니다.
정맥 알부민은 저혈량증 치료용으로 승인되었습니다(첨부된 패키지 삽입 참조). POTS 환자의 혈장량을 증가시키기 위해 알부민을 사용하는 것이 제안되었습니다. 이 연구에서 알부민은 면역 조절 효과 없이 IVIG와 동일한 부피와 단백질 부하를 제공하기 위한 활성 대조군 치료제로 사용될 것입니다.
POTS 환자를 겨냥한 잘 설계된 임상 치료 시험은 거의 없었으며 POTS의 특정 병태생리학적 하위 유형을 겨냥한 임상 치료 시험은 훨씬 적었습니다. 증거에 따르면 POTS는 기본 메커니즘이 다른 이질적인 장애입니다. 여러 통제되지 않은 사례 시리즈에서 POTS에 대한 IVIG의 이점을 제안했지만 IVIG 주입과 관련된 부피 확장으로 인해 이 치료의 면역 조절 효과를 평가하기가 어렵습니다. 우리는 POTS 치료 연구에서 흔히 발생하는 문제인 개체 간 가변성 및 위약 효과의 효과를 줄이면서 효능을 결정하는 이중 맹검 무작위 교차 디자인을 사용하여 IVIG의 효능을 평가할 것을 제안합니다. 교차 디자인의 통계적 이점이 있더라도 치료 코호트는 작을 것이며, 이 연구는 치료의 타당성, 내약성 및 잠재적 이점을 평가하기 위한 파일럿(제2상) 연구로 설계되었습니다. 이 파일럿 연구의 결과는 POTS에서 면역 조절 치료를 결정적으로 평가하기 위한 더 큰 규모의 다기관 임상 시험에 대한 자극과 근거를 제공할 것입니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Texas
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Dallas, Texas, 미국, 75208
- UT Southwestern Medical Center
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 18세 이상이며 정보에 입각한 동의를 제공할 수 있습니다.
- POTS의 진단(표 1 참조)
- COMPASS-31 증상 점수는 중등도에서 중증의 자율신경계 증상을 나타냅니다.
자가면역의 다음 임상 또는 검사실 특징 중 3가지 이상
- 하나 이상의 혈청 자가항체(ANA ≥ 1:160, gAChR 항체 > 0.2nmol/L, 양성 ENA, aPL, TTG, 글리아딘) 또는 염증 표지자(ESR > 30, CRP > 2, 낮은 C3 보체 또는 낮은 면역글로불린 IgG 수준)
- 하시모토 갑상선염, 셀리악병, 항인지질 증후군, 류마티스 관절염, SLE 또는 쇼그렌 증후군을 포함하는 정의된 자가면역 질환의 확인된 개인력 또는 가족력
- 감염, 예방 접종, 부상/뇌진탕, 수술 또는 임신 후 급성 또는 아급성 발병의 명확한 병력.
- 식도, 위 또는 장 운동 장애의 증거(체중 감소 포함)
- 소섬유 신경병증의 증거(비정상 QSART 또는 IENFD)
- 지난 3개월간 안정적인 구강 내과 치료
- 스크리닝 시 보행
제외 기준:
- 현재 또는 이전의 면역 억제 요법 또는 IVIG 치료
- 정맥내 면역글로불린 또는 정맥내 알부민에 대한 금기
- 정맥내 면역글로불린(IVIG) 및/또는 피하 면역글로불린(SCIG)을 포함한 혈액 제제에 대한 알려진 알레르기 반응(예: IVIG 주입 후 임상적으로 관련된 용혈 병력, 무균성 수막염, 재발성 중증 두통, 과민증, 중증 전신 또는 중증 국소 피부 반응).
- 부적절한 말초 정맥 접근
- 스크리닝 시 신부전(Cr > 1.5 x 상승) 또는 간 질환(아미노전이효소 > 2.5x 상한)의 증거
- 등록 후 3년 이내의 혈전 에피소드 병력
- 연구자의 의견에 따라 향후 12개월 동안 부작용 위험이 증가하거나 별도의 관리가 필요할 수 있는 기타 주요 의학적 문제.
- 폐경 전이고 (a) 혈청 임신 검사에 근거하여 임신했거나 (b) 모유 수유 중인 여성 환자.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 크로스오버 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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활성 비교기: 치료 IVIG 팔
IVIG(Gammunex-C) 주입(0.4gm/kg)을 4주 동안 매주, 그 후 8주 동안 2주마다(총 12주).
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이 연구에 참여하는 경우 30주의 연구 기간 동안 18회의 예정된 치료 주입이 있게 됩니다. 모든 연구 방문 및 치료 방문은 외래 환자 방문이 될 것입니다. 연구에 참여할 자격이 있고 치료를 시작하면 6주의 세척 기간으로 구분된 2회의 12주 치료 기간이 있게 됩니다. 주입 방문은 각각 약 3-4시간이 소요됩니다.
다른 이름들:
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위약 비교기: 트리트먼트 알부민 암
4주 동안 매주 알부민 주입(0.4gm/kg) 후 8주 동안 2주마다(총 12주)
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이것은 연구에 사용된 일치하는 위약이 될 것입니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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COMPASS-31 점수의 변화로 측정한 증상의 개선.
기간: 12주
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POTS 증상이 있는 1차 결과
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12주
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Steven Vernino, MD, PhD, UT Southwestern Medical Center
간행물 및 유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- STU-2018-0005
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
IPD 계획 설명
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
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