IVIG (Gamunex-C) behandlingsundersøgelse for POTS-personer (iSTAND)

Gammunex-C, en form for intravenøst ​​immunglobulin (IVIG), er godkendt til behandling af kronisk inflammatorisk demyeliniserende neuropati (CIDP) eller idiopatisk trombocytopenisk purpura (ITP). IVIG har været i brug i mange årtier i behandlingen af ​​disse lidelser og mange andre inflammatoriske/autoimmune sygdomme. Det er generelt meget sikkert og godt tolereret. For nylig er IVIG blevet foreslået som en effektiv behandling af formodede inflammatoriske neurologiske lidelser, som ikke opfylder kriterierne for CIDP. Specifikt har case-rapporter og case-serier indikeret terapeutiske responser på IVIG i autonome neuropatier.

Intravenøs Albumin er godkendt til behandling af hypovolæmi (se vedlagte indlægsseddel). Brugen af ​​albumin til at øge plasmavolumen hos patienter med POTS er blevet foreslået. I denne undersøgelse vil albumin blive brugt som en aktiv kontrolbehandling for at give samme volumen og proteinbelastning som IVIG, men uden de immunmodulerende virkninger.

Der har været få veldesignede kliniske terapiforsøg rettet mod POTS-patienter og endnu færre, der er rettet mod en bestemt patofysiologisk undertype af POTS. Beviser tyder på, at POTS er en heterogen lidelse med forskellige underliggende mekanismer. Flere ukontrollerede tilfældeserier har foreslået en fordel ved IVIG til POTS, men volumenudvidelsen forbundet med infusion af IVIG gør det vanskeligt at vurdere de immunmodulerende virkninger af denne behandling. Vi foreslår at evaluere effektiviteten af ​​IVIG ved hjælp af et dobbeltblindt randomiseret cross-over-design, der vil bestemme effektiviteten og samtidig reducere virkningerne af inter-subjekt-variabilitet og placebo-effekt, som er almindelige problemer i POTS-terapiforskning. Selv med de statistiske fordele ved et crossover-design, vil behandlingskohorten være lille, og denne undersøgelse er designet til at være et pilotstudie (fase II) for at evaluere gennemførligheden, tolerabiliteten og de potentielle fordele ved behandling. Resultaterne af denne pilotundersøgelse vil give impulsen og begrundelsen for et større klinisk multicenterforsøg for endeligt at evaluere immunmodulerende behandling i POTS.