Badanie leczenia IVIG (Gamunex-C) dla pacjentów z POTS (iSTAND)
Badanie IVIG (Gamunex-C) dotyczące leczenia autoimmunologicznej neuropatycznej dysautonomii/tachykardii posturalnej (POTS)
Przegląd badań
Status
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Gammunex-C, postać dożylnej immunoglobuliny (IVIG), jest dopuszczony do leczenia przewlekłej zapalnej neuropatii demielinizacyjnej (CIDP) lub idiopatycznej plamicy małopłytkowej (ITP). IVIG jest stosowany od wielu dziesięcioleci w leczeniu tych zaburzeń i wielu innych chorób zapalnych/autoimmunologicznych. Na ogół jest bardzo bezpieczny i dobrze tolerowany. Niedawno zaproponowano IVIG jako skuteczne leczenie przypuszczalnych zapalnych zaburzeń neurologicznych, które nie spełniają kryteriów CIDP. Konkretnie, opisy przypadków i serie przypadków wskazują na odpowiedzi terapeutyczne na IVIG w neuropatiach autonomicznych.
Albumina dożylna jest zatwierdzona do leczenia hipowolemii (patrz załączona ulotka dołączona do opakowania). Sugerowano zastosowanie albuminy w celu zwiększenia objętości osocza u pacjentów z POTS. W tym badaniu albumina będzie stosowana jako aktywna kontrola, aby zapewnić taką samą objętość i obciążenie białkiem jak IVIG, ale bez efektów immunomodulujących.
Było niewiele dobrze zaprojektowanych badań klinicznych dotyczących terapii skierowanych do pacjentów z POTS, a jeszcze mniej takich, które były ukierunkowane na określony patofizjologiczny podtyp POTS. Dowody sugerują, że POTS jest heterogennym zaburzeniem o różnych mechanizmach leżących u podstaw. Kilka niekontrolowanych serii przypadków sugerowało korzyści IVIG dla POTS, ale zwiększenie objętości związane z infuzją IVIG utrudnia ocenę immunomodulujących efektów tego leczenia. Proponujemy ocenę skuteczności IVIG przy użyciu podwójnie ślepego, randomizowanego projektu krzyżowego, który określi skuteczność, jednocześnie zmniejszając efekty zmienności międzyosobniczej i efekt placebo, które są powszechnymi problemami w badaniach nad terapią POTS. Nawet przy statystycznych zaletach projektu krzyżowego, kohorta leczona będzie niewielka, a to badanie ma być badaniem pilotażowym (fazy II) mającym na celu ocenę wykonalności, tolerancji i potencjalnych korzyści leczenia. Wyniki tego badania pilotażowego dostarczą impulsu i uzasadnienia dla większego wieloośrodkowego badania klinicznego w celu ostatecznej oceny leczenia immunomodulacyjnego w POTS.
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Faza
- Faza 2
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75208
- UT Southwestern Medical Center
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Opis
Kryteria przyjęcia:
- ukończone 18 lat i zdolne do wyrażenia świadomej zgody
- Diagnoza POTS (patrz Tabela 1)
- Skala objawów COMPASS-31 przedstawiająca objawy autonomiczne o nasileniu umiarkowanym do ciężkiego
Co najmniej 3 z następujących klinicznych lub laboratoryjnych cech autoimmunizacji
- Jedno lub więcej autoprzeciwciał w surowicy (ANA ≥ 1:160, przeciwciało gAChR > 0,2 nmol/l, dodatnie ENA, aPL, TTG, gliadyna) lub markery stanu zapalnego (ESR > 30, CRP > 2, niski poziom dopełniacza C3 lub niski poziom immunoglobuliny IgG)
- Potwierdzona historia osobista lub rodzinna określona choroba autoimmunologiczna, w tym zapalenie tarczycy Hashimoto, celiakia, zespół antyfosfolipidowy, reumatoidalne zapalenie stawów, SLE lub zespół Sjogrena
- Wyraźna historia ostrego lub podostrego początku po infekcji, szczepieniu, urazie/wstrząśnieniu mózgu, zabiegu chirurgicznym lub ciąży.
- Dowody zaburzeń motoryki przełyku, żołądka lub jelit (z utratą masy ciała)
- Dowód neuropatii małych włókien (nieprawidłowy QSART lub IENFD)
- Stabilna doustna terapia medyczna przez ostatnie 3 miesiące
- Ambulatoryjne w czasie badania przesiewowego
Kryteria wyłączenia:
- Obecna lub poprzednia terapia immunosupresyjna lub leczenie IVIG
- Przeciwwskazanie do dożylnego podania immunoglobuliny lub dożylnego podania albuminy
- Znane reakcje alergiczne na produkty krwiopochodne, w tym immunoglobuliny podawane dożylnie (IVIG) i (lub) immunoglobuliny podskórne (SCIG), takie jak klinicznie istotna hemoliza po infuzji IVIG w wywiadzie, aseptyczne zapalenie opon mózgowo-rdzeniowych, nawracający silny ból głowy, nadwrażliwość, ciężka uogólniona lub ciężka miejscowa reakcja skórna.
- Niewystarczający dostęp do żył obwodowych
- Dowody na niewydolność nerek (Cr > 1,5 x podwyższone) lub chorobę wątroby (transaminazy > 2,5 x górna granica) podczas badania przesiewowego
- Historia epizodu zakrzepowego w ciągu 3 lat od rejestracji
- Inny poważny problem medyczny, który zdaniem badaczy zwiększa ryzyko zdarzenia niepożądanego w ciągu najbliższych 12 miesięcy lub może wymagać osobnego postępowania.
- Pacjentki przed menopauzą, które (a) są w ciąży na podstawie testu ciążowego z surowicy lub (b) karmią piersią.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
- Maskowanie: Poczwórny
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Aktywny komparator: Leczenie Ramię IVIG
Infuzja IVIG (Gammunex-C) (0,4 g/kg) co tydzień przez 4 tygodnie, następnie co 2 tygodnie przez 8 tygodni (łącznie 12 tygodni).
|
Jeśli weźmiesz udział w tym badaniu, podczas 30-tygodniowego okresu badania odbędzie się 18 zaplanowanych wlewów leczniczych. Wszystkie wizyty studyjne i wizyty lecznicze będą miały charakter ambulatoryjny. Gdy zakwalifikujesz się do udziału w badaniu i rozpoczniesz leczenie, odbędą się dwa 12-tygodniowe okresy leczenia oddzielone 6-tygodniowym okresem wymywania. Wizyty infuzyjne będą trwały około 3-4 godzin.
Inne nazwy:
|
|
Komparator placebo: Ramię leczenia albuminą
wlew albuminy (0,4 g/kg) co tydzień przez 4 tygodnie, następnie co 2 tygodnie przez 8 tygodni (łącznie 12 tygodni) podczas
|
Będzie to pasujące placebo stosowane w badaniu.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Poprawa objawów mierzona zmianą w skali COMPASS-31.
Ramy czasowe: 12 tygodni
|
Pierwotny wynik z objawami POTS
|
12 tygodni
|
Współpracownicy i badacze
Śledczy
- Główny śledczy: Steven Vernino, MD, PhD, UT Southwestern Medical Center
Publikacje i pomocne linki
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Procesy patologiczne
- Choroby serca
- Choroby układu krążenia
- Choroby Układu Nerwowego
- Zaburzenia rytmu serca
- Choroba układu przewodzącego serca
- Choroby autonomicznego układu nerwowego
- Pierwotne dysautonomie
- Nietolerancja ortostatyczna
- Częstoskurcz
- Zespół posturalnej tachykardii ortostatycznej
- Fizjologiczne skutki leków
- Czynniki immunologiczne
- Immunoglobuliny
- Immunoglobuliny, dożylnie
- gamma-globuliny
- Globulina immunologiczna Rho(D).
Inne numery identyfikacyjne badania
- STU-2018-0005
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Opis planu IPD
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .