IVIG (Gamunex-C) -hoitotutkimus POTS-potilaille (iSTAND)
IVIG (Gamunex-C) -tutkimus autoimmuunisen neuropaattisen dysautonomian/posturaltakykardian (POTS) hoidosta
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Gammunex-C, suonensisäisen immunoglobuliinin (IVIG) muoto, on hyväksytty kroonisen tulehduksellisen demyelinisoivan neuropatian (CIDP) tai idiopaattisen trombosytopeenisen purppuran (ITP) hoitoon. IVIG on ollut käytössä vuosikymmeniä näiden sairauksien ja monien muiden tulehdus-/autoimmuunisairauksien hoidossa. Se on yleensä erittäin turvallinen ja hyvin siedetty. Viime aikoina IVIG:tä on ehdotettu tehokkaaksi hoidoksi oletetuille tulehduksellisille neurologisille häiriöille, jotka eivät täytä CIDP:n kriteerejä. Erityisesti tapausraportit ja tapaussarjat ovat osoittaneet terapeuttisia vasteita IVIG:lle autonomisissa neuropatioissa.
Laskimonsisäinen albumiini on hyväksytty hypovolemian hoitoon (katso liitteenä oleva pakkausseloste). Albumiinin käyttöä plasman tilavuuden lisäämiseksi potilailla, joilla on POTS, on ehdotettu. Tässä tutkimuksessa albumiinia käytetään aktiivisena kontrollihoitona, jotta saadaan sama tilavuus ja proteiinikuormitus kuin IVIG, mutta ilman immunomodulatorisia vaikutuksia.
Hyvin suunniteltuja POTS-potilaille suunnattuja kliinisiä terapiatutkimuksia on tehty harvoin, ja vielä harvemmin on suunnattu tiettyyn POTS:n patofysiologiseen alatyyppiin. Todisteet viittaavat siihen, että POTS on heterogeeninen sairaus, jolla on erilaiset taustamekanismit. Useat hallitsemattomat tapaussarjat ovat ehdottaneet IVIG:n hyötyä POTS:ille, mutta IVIG:n infuusioon liittyvä tilavuuden kasvu vaikeuttaa tämän hoidon immunomoduloivien vaikutusten arviointia. Ehdotamme IVIG:n tehokkuuden arvioimista käyttämällä kaksoissokkoutettua satunnaistettua ristikkäismallia, joka määrittää tehon ja vähentää samalla potilaiden välisen vaihtelun ja lumevaikutuksen vaikutuksia, jotka ovat yleisiä ongelmia POTS-terapiatutkimuksessa. Jopa crossover-suunnittelun tilastollisista eduista huolimatta hoitokohortti on pieni, ja tämä tutkimus on suunniteltu pilottitutkimukseksi (vaihe II) hoidon toteutettavuuden, siedettävyyden ja mahdollisten hyötyjen arvioimiseksi. Tämän pilottitutkimuksen tulokset antavat sysäyksen ja perustelut laajemmalle monikeskustutkimukselle, jolla arvioidaan lopullisesti immunomodulatorinen hoito POTSissa.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75208
- UT Southwestern Medical Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- 18-vuotias tai vanhempi ja pystyy antamaan tietoisen suostumuksen
- POTS-diagnoosi (katso taulukko 1)
- COMPASS-31 oirepisteet, jotka osoittavat kohtalaisia tai vaikeita autonomisia oireita
Vähintään 3 seuraavista autoimmuniteetin kliinisistä tai laboratoriopiirteistä
- Yksi tai useampi seerumin autovasta-aine (ANA ≥ 1:160, gAChR-vasta-aine > 0,2 nmol/L, positiivinen ENA, aPL, TTG, gliadiini) tai tulehdusmarkkerit (ESR > 30, CRP > 2, alhainen C3-komplementti tai alhainen immunoglobuliini-IgG-taso)
- Vahvistettu henkilökohtainen tai suvussa määritetty autoimmuunisairaus, mukaan lukien Hashimoton kilpirauhastulehdus, keliakia, antifosfolipidisyndrooma, nivelreuma, SLE tai Sjogrenin oireyhtymä
- Selkeä akuutti tai subakuutti alkamishistoria infektion, rokotuksen, vamman/aivotärähdyksen, leikkauksen tai raskauden jälkeen.
- Todisteet ruokatorven, mahalaukun tai suoliston toimintahäiriöstä (painonpudotuksen yhteydessä)
- Todisteet pienkuitu neuropatiasta (epänormaali QSART tai IENFD)
- Vakaa oraalinen lääkehoito viimeisten 3 kuukauden ajan
- Ambulatorinen seulonnan aikana
Poissulkemiskriteerit:
- Nykyinen tai aiempi immunosuppressiohoito tai IVIG-hoito
- Suonensisäisen immunoglobuliinin tai suonensisäisen albumiinin vasta-aihe
- Tunnetut allergiset reaktiot verivalmisteille, mukaan lukien suonensisäinen immunoglobuliini (IVIG) ja/tai ihonalainen immunoglobuliini (SCIG), kuten kliinisesti merkittävä hemolyysi IVIG-infuusion jälkeen, aseptinen aivokalvontulehdus, toistuva vaikea päänsärky, yliherkkyys, vaikea yleistynyt tai vaikea paikallinen ihoreaktio.
- Puutteellinen perifeerinen laskimopääsy
- Seulonnassa näyttöä munuaisten vajaatoiminnasta (Cr > 1,5 x kohonnut) tai maksasairaudesta (transaminaasit > 2,5 x yläraja)
- Anamneesissa tromboottinen episodi 3 vuoden sisällä ilmoittautumisesta
- Muu merkittävä lääketieteellinen ongelma, joka tutkijoiden mielestä lisää haittatapahtuman riskiä seuraavien 12 kuukauden aikana tai saattaa vaatia erillistä hoitoa.
- Naispotilaat, jotka ovat premenopausaalisilla ja (a) raskaana seerumin raskaustestin perusteella tai (b) imettävät.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Crossover-tehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Active Comparator: Hoito IVIG Arm
IVIG (Gammunex-C) infuusio (0,4 g/kg) joka viikko 4 viikon ajan, sitten 2 viikon välein 8 viikon ajan (yhteensä 12 viikkoa).
|
Jos osallistut tähän tutkimukseen, 30 viikon tutkimusjakson aikana annetaan 18 suunniteltua hoito-infuusiota. Kaikki opintokäynnit ja hoitokäynnit ovat avohoitokäyntejä. Kun olet pätevä osallistumaan tutkimukseen ja aloitat hoidon, on kaksi 12 viikon hoitojaksoa, jotka erotetaan 6 viikon huuhtoutumisjaksolla. Infuusiokäynnit kestävät noin 3-4 tuntia kukin.
Muut nimet:
|
|
Placebo Comparator: Hoito Albumin Arm
albumiini-infuusio (0,4 g/kg) joka viikko 4 viikon ajan ja sitten 2 viikon välein 8 viikon ajan (yhteensä 12 viikkoa)
|
Tämä on tutkimuksessa käytetty vastaava lumelääke.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Oireiden paraneminen mitattuna muutoksella COMPASS-31-pisteessä.
Aikaikkuna: 12 viikkoa
|
Ensisijainen tulos POTS-oireineen
|
12 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Tutkijat
- Päätutkija: Steven Vernino, MD, PhD, UT Southwestern Medical Center
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Patologiset prosessit
- Sydänsairaudet
- Sydän-ja verisuonitaudit
- Hermoston sairaudet
- Rytmihäiriöt, sydän
- Sydämen johtamisjärjestelmän sairaus
- Autonomisen hermoston sairaudet
- Primaariset dysautonomiat
- Ortostaattinen intoleranssi
- Takykardia
- Posturaalinen ortostaattinen takykardiaoireyhtymä
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Immunologiset tekijät
- Immunoglobuliinit
- Immunoglobuliinit, suonensisäinen
- gammaglobuliinit
- Rho(D)-immuuniglobuliini
Muut tutkimustunnusnumerot
- STU-2018-0005
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
IPD-suunnitelman kuvaus
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .