非または不十分な治療を受けた成人フェニルケトン尿症患者におけるグリタクチン効率 (GLEEPHEN)
2022年9月20日 更新者：University Hospital, Tours
フェニルケトン尿症は、フランスで最も一般的な遺伝性代謝疾患であり、新生児曝露についてスクリーニングされています。
管理は、厳格で制限的な低タンパク食と、フェニルアラニンを含まないアミノ酸代替物と栄養補助食品の摂取で構成されています. 多くの治療失敗の原因である主な困難の1つは、厳格な治療中に必要なアミノ酸サプリメントの食欲不振です.低タンパク食。
新しい製剤であるグリコマクロペプチド (GMP) が最近登場し、従来のアミノ酸混合物よりも口当たりが良いと考えられています。
調査の概要
詳細な説明
フェニルケトン尿症は、フランスで最も一般的な遺伝性代謝疾患であり、新生児曝露についてスクリーニングされています。 管理は、厳密で制限的な低タンパク食と、フェニルアラニンを含まないアミノ酸代替物と栄養補助食品の摂取で構成されています. 治療の利点が認知予後に関して子供に議論の余地がない場合、特に多くの成人患者が治療を受けていないため、脳の発達が完了したら、この利点について議論します. ただし、成人のフェニルケトン尿症患者では、治療を受けている認知障害、神経障害、および可逆性白質障害がますます報告されています。 その結果、最近のヨーロッパの勧告では、生涯にわたる治療の維持が提唱されています。 多くの治療失敗の原因となる主要な問題の 1 つは、厳密な低タンパク質食中に必要なアミノ酸サプリメントの食欲不振です。 新しい製剤であるグリコマクロペプチド (GMP) が最近登場し、従来の混合物よりも口当たりが良いと考えられています。
第一目的：
成人フェニルケトン尿症患者の治療再開時に、GMP治療下で従来のアミノ酸混合物よりも優れた代謝バランスを示します。
研究の種類
介入
入学 (実際)
13
段階
- 適用できない
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Angers、フランス、49933
- CHU-ANGERS -Médecine Interne
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Brest、フランス、29609
- CHU du Morvan-Département de Pédiatrie et génétique médicale,
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Bron、フランス、69677
- Hôpital Femme-Mère-Enfant-Centre de Référence des Maladies Héréditaires du Métabolisme de Lyon
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Lille、フランス、59037
- CHU de LILLE-Hôpital Claude HURIEZ-Service d'Endocrinologie
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Nantes、フランス、44000
- CHU-Service de Réanimation Pédiatrique / Néonatalogie, Consultation spécialisée en Maladies Héréditaires du Métabolisme
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Rennes、フランス、35203
- CHU-RENNES-Hôpital Sud-Service de Génétique-Clinique
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Centre
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Tours、Centre、フランス、37044
- CHRU-Hôpital Bretonneau - Service de Médecine Interne-Nutrition
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
14年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- -空腹時の年齢が18歳以上の患者
- フェニルケトン尿症患者 スクリーニング期間中に実施されたブロッターで900μmol/L以上のフェニルアラニン血症の患者（またはスクリーニング期間中に複数のブロッターが実施された場合はブロッター結果の平均が900μmol/L以上）
- 治療を受けていない、または治療が不十分な患者: 研究者の裁量により、食事に関係なく、彼の PKU のために特別な医療目的の食事療法を摂取していない、または不十分である
- -自由でインフォームドで明示的な同意に署名した患者
- 天然タンパク質を制限した食事を必要とする患者
除外基準:
- 保護された患者: 裁判所の保釈
- -調査官の裁量により、研究を損なう可能性のある付随疾患/状態の患者
- -過去7日間にPKU食品または治療法を評価するための臨床試験または試験に参加した、または次の6か月間に計画された
- -今後6か月間の健康製品を使用した介入研究への参加
- 6 か月以内の妊娠計画、妊娠前の食事、妊娠中または授乳中
- プロトコルに対して検証済みの補完物のみを消費することの拒否
- BH4で治療中のフェニルケトン尿症
- 研究中の製品に対するアレルギー
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：GMP - PKU患者のための栄養補助食品
グリコマクロペプチド -GMP グリタクチン
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両方の治療グループについて、総タンパク質の目標は、天然タンパク質を含み、研究中の製品によって補足された、1日3〜6回の用量で、理想的な体重の1g / kg /日になります.
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アクティブコンパレータ：コントロール - アミノ酸混合物
従来のアミノ酸の混合物。
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両方の治療グループについて、総タンパク質の目標は、天然タンパク質を含み、研究中の製品によって補足された、1日3〜6回の用量で、理想的な体重の1g / kg /日になります.
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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吸い取り紙のフェニルアラニン血症の割合
時間枠：6ヵ月
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研究の6ヶ月間、隔月で測定された吸い取り紙上のフェニルアラニン血症の割合。
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6ヵ月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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治療コンプライアンス
時間枠：6ヵ月
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3か月および6か月の治療後に測定された治療コンプライアンス
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6ヵ月
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神経心理検査の進化
時間枠：6ヵ月
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治療3ヶ月後と6ヶ月後に測定された神経心理学的検査
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6ヵ月
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MRI 脳 M0、M6 進化
時間枠：6ヵ月
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包含と6か月の治療の間のMRI脳の進化
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6ヵ月
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骨リモデリングマーカー
時間枠：6ヵ月
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組み入れ時の骨リモデリングマーカーと6か月の治療
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6ヵ月
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M0、M3、M6 での生活の質 (PKU QoL スコア)、気分 (POMS テスト - Fillion 1999) の進化。
時間枠：6ヵ月
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包含、3か月および6か月の治療におけるQOLスコアの進化
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6ヵ月
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包含時および6か月の治療時に評価された栄養および臨床マーカー
時間枠：6ヵ月
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包含および6か月の治療における栄養および臨床マーカーの進化
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6ヵ月
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M3およびM6での消化管耐性
時間枠：6ヵ月
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治療の 3 か月後と 6 か月後の消化管耐性の進化
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6ヵ月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディディレクター：Adrien BIGOT, MD-PHD、University Hospital of Tours
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2019年9月19日
一次修了 (実際)
2022年3月14日
研究の完了 (実際)
2022年9月5日
試験登録日
最初に提出
2019年4月22日
QC基準を満たした最初の提出物
2019年4月22日
最初の投稿 (実際)
2019年4月23日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2022年9月21日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2022年9月20日
最終確認日
2022年9月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- DR180127 - GLEEPHEN
- 2018-A03244-51 (レジストリ識別子：IRCB)
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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