Eficiência da glitactina em pacientes adultos com fenilcetonúria não tratados ou insuficientemente tratados (GLEEPHEN)
20 de setembro de 2022 atualizado por: University Hospital, Tours
A fenilcetonúria é a doença metabólica hereditária mais comum na França e é rastreada para exposição neonatal.
O manejo consiste em uma dieta hipoprotéica estrita e restritiva e ingestão de substitutos de aminoácidos e suplementos dietéticos isentos de fenilalanina. dieta hipoproteica.
Novas formulações, Glycomacropeptides (GMP), surgiram recentemente e são consideradas mais saborosas do que as misturas convencionais de aminoácidos.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
A fenilcetonúria é a doença metabólica hereditária mais comum na França e é rastreada para exposição neonatal. O manejo consiste em uma dieta hipoprotéica estrita e restritiva e ingestão de substitutos de aminoácidos e suplementos dietéticos isentos de fenilalanina. Se os benefícios do tratamento em crianças são indiscutíveis em termos de prognóstico cognitivo, esse benefício é discutido uma vez que o desenvolvimento do cérebro está completo, especialmente porque muitos pacientes adultos não são mais tratados. No entanto, distúrbios cognitivos, neurológicos e reversíveis da substância branca em tratamento são cada vez mais relatados em fenilcetonúricos adultos. Como resultado, recomendações europeias recentes defendem a manutenção do tratamento ao longo da vida. Uma das maiores dificuldades, que está na origem de muitos insucessos terapêuticos, é a inapetência dos suplementos de aminoácidos necessários durante uma dieta estritamente hipoprotéica. Novas formulações, Glycomacropeptides (GMP), surgiram recentemente e são consideradas mais saborosas do que as misturas convencionais.
OBJETIVO PRIMÁRIO:
Demonstrar um melhor equilíbrio metabólico sob tratamento com GMP do que uma mistura convencional de aminoácidos em pacientes fenilcetonúricos adultos ao retomar o tratamento.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
13
Estágio
- Não aplicável
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Angers, França, 49933
- CHU-ANGERS -Médecine Interne
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Brest, França, 29609
- CHU du Morvan-Département de Pédiatrie et génétique médicale,
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Bron, França, 69677
- Hôpital Femme-Mère-Enfant-Centre de Référence des Maladies Héréditaires du Métabolisme de Lyon
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Lille, França, 59037
- CHU de LILLE-Hôpital Claude HURIEZ-Service d'Endocrinologie
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Nantes, França, 44000
- CHU-Service de Réanimation Pédiatrique / Néonatalogie, Consultation spécialisée en Maladies Héréditaires du Métabolisme
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Rennes, França, 35203
- CHU-RENNES-Hôpital Sud-Service de Génétique-Clinique
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Centre
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Tours, Centre, França, 37044
- CHRU-Hôpital Bretonneau - Service de Médecine Interne-Nutrition
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
14 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Idade do paciente ≥18 anos com o estômago vazio
- Paciente fenilcetonúrico Paciente com Fenilalaninemia ≥ 900μmol / L em um blotter realizado durante o período de triagem (ou média dos resultados do blotter ≥900 μmol / L se vários blotters realizados durante o período de triagem)
- Paciente não tratado ou insuficientemente tratado: não ingerindo ou insuficientemente Alimentos dietéticos para fins médicos especiais para sua PKU, independentemente da dieta, a critério do investigador
- Paciente ter assinado um consentimento livre, informado e expresso
- Paciente que requer uma dieta restrita em proteínas naturais
Critério de exclusão:
- Paciente protegido: fiança judicial
- Paciente com doenças/condições concomitantes que possam comprometer o estudo, a critério do investigador
- Participou de um ensaio clínico ou ensaio para avaliar alimentos ou tratamentos para PKU nos últimos 7 dias antes da inclusão ou planejado para os próximos 6 meses
- Participação num estudo de intervenção com produtos de saúde durante os próximos 6 meses
- Projeto de gravidez dentro de 6 meses, dieta pré-concepcional, gravidez ou amamentação
- Recusa em consumir apenas complementos validados para o protocolo
- Fenilcetonúria em tratamento com BH4
- Alergia ao produto em estudo
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: GMP - Suplemento Alimentar para pacientes com PKU
Glicomacropeptídeos -GMP Glitactina
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Para ambos os grupos de tratamento, o objetivo em proteína total será de 1g/kg/dia de peso ideal, em 3-6 doses/dia, incluindo proteínas naturais e suplementadas pelos produtos em estudo.
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Comparador Ativo: Controle - Misturas de aminoácidos
Misturas de aminoácidos convencionais.
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Para ambos os grupos de tratamento, o objetivo em proteína total será de 1g/kg/dia de peso ideal, em 3-6 doses/dia, incluindo proteínas naturais e suplementadas pelos produtos em estudo.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Taxa de fenilalaninemia no blotter
Prazo: 6 meses
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Taxa de fenilalaninemia no blotter medida bimestralmente durante os 6 meses do estudo.
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6 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Conformidade terapêutica
Prazo: 6 meses
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Cumprimento terapêutico medido após 3 meses e 6 meses de tratamento
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6 meses
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Evolução dos testes neuropsicológicos
Prazo: 6 meses
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Testes neuropsicológicos medidos após 3 meses e 6 meses de tratamento
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6 meses
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Cérebro MRI M0, evolução M6
Prazo: 6 meses
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Evolução cerebral por ressonância magnética entre a inclusão e 6 meses de tratamento
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6 meses
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Marcadores de remodelação óssea
Prazo: 6 meses
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Marcadores de remodelação óssea na inclusão e 6 meses de tratamento
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6 meses
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Evolução da qualidade de vida (pontuação PKU QoL), humor (teste POMS - Fillion 1999), em M0, M3, M6.
Prazo: 6 meses
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Evolução dos escores de qualidade de vida na inclusão, 3 meses e 6 meses de tratamento
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6 meses
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Marcadores nutricionais e clínicos avaliados na inclusão e 6 meses de tratamento
Prazo: 6 meses
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Evolução dos marcadores nutricionais e clínicos na inclusão e 6 meses de tratamento
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6 meses
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Tolerância gastrointestinal em M3 e M6
Prazo: 6 meses
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Evolução da Tolerância Gastrointestinal após 3 meses e 6 meses de tratamento
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6 meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Adrien BIGOT, MD-PHD, University Hospital of Tours
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
19 de setembro de 2019
Conclusão Primária (Real)
14 de março de 2022
Conclusão do estudo (Real)
5 de setembro de 2022
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
22 de abril de 2019
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
22 de abril de 2019
Primeira postagem (Real)
23 de abril de 2019
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
21 de setembro de 2022
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
20 de setembro de 2022
Última verificação
1 de setembro de 2022
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- DR180127 - GLEEPHEN
- 2018-A03244-51 (Identificador de registro: IRCB)
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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