Eficacia de la glicactina en pacientes adultos con FENilcetonuria no tratados o tratados de forma insuficiente (GLEEPHEN)
20 de septiembre de 2022 actualizado por: University Hospital, Tours
La fenilcetonuria es la enfermedad metabólica hereditaria más común en Francia y se examina para la exposición neonatal.
El manejo consiste en una dieta hipoproteica estricta y restrictiva y la ingesta de sucedáneos de aminoácidos y suplementos dietéticos libres de fenilalanina. dieta hipoproteica.
Recientemente han aparecido nuevas formulaciones, Glicomacropéptidos (GMP), y se consideran más apetecibles que las mezclas de aminoácidos convencionales.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
La fenilcetonuria es la enfermedad metabólica hereditaria más común en Francia y se examina para la exposición neonatal. El manejo consiste en una dieta hipoproteica estricta y restrictiva y la ingesta de sustitutos de aminoácidos y suplementos dietéticos libres de fenilalanina. Si los beneficios del tratamiento en niños son indiscutibles en términos de pronóstico cognitivo, este beneficio se discute una vez que se completa el desarrollo cerebral, especialmente porque muchos pacientes adultos ya no reciben tratamiento. Sin embargo, los trastornos cognitivos, neurológicos y reversibles de la sustancia blanca que están bajo tratamiento se notifican cada vez más en fenilcetonúricos adultos. Como resultado, las recomendaciones europeas recientes abogan por el mantenimiento del tratamiento de por vida. Una de las mayores dificultades, que es fuente de muchos fracasos terapéuticos, es la inapetencia de los suplementos de aminoácidos necesarios durante una dieta hipoproteica estricta. Recientemente han aparecido nuevas formulaciones, Glicomacropéptidos (GMP), y se consideran más apetecibles que las mezclas convencionales.
OBJETIVO PRIMARIO:
Demostrar un mejor equilibrio metabólico bajo el tratamiento con GMP que una mezcla de aminoácidos convencional en pacientes fenilcetonúricos adultos al reanudar el tratamiento.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
13
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Angers, Francia, 49933
- CHU-ANGERS -Médecine Interne
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Brest, Francia, 29609
- CHU du Morvan-Département de Pédiatrie et génétique médicale,
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Bron, Francia, 69677
- Hôpital Femme-Mère-Enfant-Centre de Référence des Maladies Héréditaires du Métabolisme de Lyon
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Lille, Francia, 59037
- CHU de LILLE-Hôpital Claude HURIEZ-Service d'Endocrinologie
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Nantes, Francia, 44000
- CHU-Service de Réanimation Pédiatrique / Néonatalogie, Consultation spécialisée en Maladies Héréditaires du Métabolisme
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Rennes, Francia, 35203
- CHU-RENNES-Hôpital Sud-Service de Génétique-Clinique
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Centre
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Tours, Centre, Francia, 37044
- CHRU-Hôpital Bretonneau - Service de Médecine Interne-Nutrition
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
14 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Edad del paciente ≥18 años en ayunas
- Paciente fenilcetonúrico Paciente con fenilalaninemia ≥ 900 μmol/L en un papel secante realizado durante el período de selección (o promedio de resultados de papel secante ≥900 μmol/L si se realizaron varios papeles secantes durante el período de selección)
- Paciente no tratado o tratado insuficientemente: no tomar o insuficientemente Alimentos dietéticos para fines médicos especiales para su PKU, independientemente de la dieta, a criterio del investigador
- Paciente habiendo firmado un consentimiento libre, informado y expreso
- Paciente que requiere una dieta restringida en proteínas naturales
Criterio de exclusión:
- Paciente protegido: fianza judicial
- Paciente con enfermedades/condiciones concomitantes que puedan comprometer el estudio, a criterio del investigador
- Participó en un ensayo clínico o ensayo para evaluar alimentos o tratamientos para la PKU en los últimos 7 días antes de la inclusión o planeado durante los próximos 6 meses
- Participación en un estudio de intervención con productos sanitarios durante los próximos 6 meses
- Proyecto de embarazo dentro de los 6 meses, dieta preconcepcional, embarazo o lactancia
- Negativa a consumir solo complementos validados para el protocolo
- Fenilcetonuria en tratamiento con BH4
- Alergia al producto en estudio
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: GMP - Suplemento dietético para pacientes con PKU
Glicomacropéptidos -GMP Glytactin
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Para ambos grupos de tratamiento, el objetivo en proteína total será de 1g/kg/día de peso ideal, en 3-6 tomas/día, incluyendo proteínas naturales y complementado con los productos en estudio.
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Comparador activo: Control -Mezclas de aminoácidos
Mezclas de aminoácidos convencionales.
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Para ambos grupos de tratamiento, el objetivo en proteína total será de 1g/kg/día de peso ideal, en 3-6 tomas/día, incluyendo proteínas naturales y complementado con los productos en estudio.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Tasa de fenilalaninemia en papel secante
Periodo de tiempo: 6 meses
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Tasa de fenilalaninemia en papel secante medida bimensualmente durante los 6 meses del estudio.
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6 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cumplimiento terapéutico
Periodo de tiempo: 6 meses
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Cumplimiento terapéutico medido después de 3 meses y 6 meses de tratamiento
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6 meses
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Evolución de las pruebas neuropsicológicas
Periodo de tiempo: 6 meses
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Pruebas neuropsicológicas medidas después de 3 meses y 6 meses de tratamiento
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6 meses
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Resonancia magnética cerebral M0, evolución M6
Periodo de tiempo: 6 meses
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Evolución de la resonancia magnética cerebral entre la inclusión y los 6 meses de tratamiento
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6 meses
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Marcadores de remodelación ósea
Periodo de tiempo: 6 meses
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Marcadores de remodelado óseo al momento de la inclusión y a los 6 meses de tratamiento
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6 meses
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Evolución de la calidad de vida (PKU QoL score), estado de ánimo (prueba POMS - Fillion 1999), en M0, M3, M6.
Periodo de tiempo: 6 meses
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Evolución de las puntuaciones de calidad de vida al momento de la inclusión, 3 meses y 6 meses de tratamiento
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6 meses
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Marcadores nutricionales y clínicos evaluados a la inclusión y a los 6 meses de tratamiento
Periodo de tiempo: 6 meses
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Evolución de marcadores nutricionales y clínicos a la inclusión y a los 6 meses de tratamiento
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6 meses
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Tolerancia gastrointestinal en M3 y M6
Periodo de tiempo: 6 meses
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Evolución de la tolerancia Gastrointestinal a los 3 y 6 meses de tratamiento
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6 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Adrien BIGOT, MD-PHD, University Hospital of Tours
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
19 de septiembre de 2019
Finalización primaria (Actual)
14 de marzo de 2022
Finalización del estudio (Actual)
5 de septiembre de 2022
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
22 de abril de 2019
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
22 de abril de 2019
Publicado por primera vez (Actual)
23 de abril de 2019
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
21 de septiembre de 2022
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
20 de septiembre de 2022
Última verificación
1 de septiembre de 2022
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Metabolismo, errores congénitos
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas Congénitas
- Metabolismo de aminoácidos, errores congénitos
- Fenilcetonurias
Otros números de identificación del estudio
- DR180127 - GLEEPHEN
- 2018-A03244-51 (Identificador de registro: IRCB)
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .