Účinnost Glytaktinu u neléčených nebo nedostatečně léčených dospělých pacientů s PHENylketonurií (GLEEPHEN)
20. září 2022 aktualizováno: University Hospital, Tours
Fenylketonurie je nejčastější dědičné metabolické onemocnění ve Francii a je vyšetřováno na neonatální expozici.
Léčba spočívá v přísné a restriktivní hypoproteinové dietě a v příjmu aminokyselinových náhražek a doplňků stravy bez fenylalaninu. Jednou z hlavních obtíží, která je zdrojem mnoha selhání léčby, je nechutenství nutných aminokyselinových doplňků během přísné hypoproteinová dieta.
Nedávno se objevily nové přípravky, glykomakropeptidy (GMP), které jsou považovány za chutnější než běžné směsi aminokyselin.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Intervence / Léčba
Detailní popis
Fenylketonurie je nejčastější dědičné metabolické onemocnění ve Francii a je vyšetřováno na neonatální expozici. Léčba spočívá v přísné a restriktivní hypoproteinové dietě a v příjmu aminokyselinových náhražek a doplňků stravy bez fenylalaninu. Pokud jsou přínosy léčby u dětí z hlediska kognitivní prognózy nesporné, diskutuje se o tomto přínosu po dokončení vývoje mozku, zejména proto, že mnoho dospělých pacientů již není léčeno. U dospělých fenylketonuriků jsou však stále častěji hlášeny kognitivní, neurologické a reverzibilní poruchy bílé hmoty podstupující léčbu. V důsledku toho nedávná evropská doporučení obhajují zachování celoživotní léčby. Jednou z velkých obtíží, která je zdrojem mnoha selhání léčby, je nechutenství aminokyselinových doplňků nutných při přísné hypoproteické dietě. Nedávno se objevily nové formulace, glykomakropeptidy (GMP), které jsou považovány za chutnější než běžné směsi.
PRVNÍ CÍL:
Prokázat lepší metabolickou rovnováhu při léčbě GMP než konvenční směs aminokyselin u dospělých pacientů s fenylketonurií při obnovení léčby.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
13
Fáze
- Nelze použít
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Angers, Francie, 49933
- CHU-ANGERS -Médecine Interne
-
Brest, Francie, 29609
- CHU du Morvan-Département de Pédiatrie et génétique médicale,
-
Bron, Francie, 69677
- Hôpital Femme-Mère-Enfant-Centre de Référence des Maladies Héréditaires du Métabolisme de Lyon
-
Lille, Francie, 59037
- CHU de LILLE-Hôpital Claude HURIEZ-Service d'Endocrinologie
-
Nantes, Francie, 44000
- CHU-Service de Réanimation Pédiatrique / Néonatalogie, Consultation spécialisée en Maladies Héréditaires du Métabolisme
-
Rennes, Francie, 35203
- CHU-RENNES-Hôpital Sud-Service de Génétique-Clinique
-
-
Centre
-
Tours, Centre, Francie, 37044
- CHRU-Hôpital Bretonneau - Service de Médecine Interne-Nutrition
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
14 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Věk pacienta ≥18 let nalačno
- Pacient s fenylketonurií Pacient s fenylalaninémií ≥ 900 μmol / l na blotteru provedeném během období screeningu (nebo průměr výsledků blotteru ≥ 900 μmol / l, pokud bylo během období screeningu provedeno několik blotterů)
- Neléčený nebo nedostatečně léčený pacient: nepřijímá nebo nedostatečně přijímá dietní potraviny pro zvláštní lékařské účely pro jeho PKU, bez ohledu na dietu, dle uvážení zkoušejícího
- Pacient podepsal svobodný, informovaný a výslovný souhlas
- Pacient vyžadující dietu s omezeným obsahem přírodních bílkovin
Kritéria vyloučení:
- Chráněný pacient: soudní kauce
- Pacient se souběžnými onemocněními/stavy, které mohou ohrozit studii, podle uvážení zkoušejícího
- Účast v klinické studii nebo studii za účelem vyhodnocení PKU potravin nebo léčby v posledních 7 dnech před zařazením nebo plánované během následujících 6 měsíců
- Účast na intervenční studii se zdravotnickými produkty během následujících 6 měsíců
- Projekt těhotenství do 6 měsíců, dieta před početím, těhotenství nebo kojení
- Odmítnutí konzumovat pouze ověřené doplňky pro protokol
- Fenylketonurie podstupující léčbu BH4
- Alergie na zkoumaný produkt
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: GMP - Doplněk stravy pro pacienty s PKU
Glykomakropeptidy -GMP Glytaktin
|
Pro obě léčebné skupiny bude cílem celkového proteinu 1 g/kg/den ideální hmotnosti, ve 3-6 dávkách/den, včetně přírodních proteinů a doplněných studovanými produkty.
|
|
Aktivní komparátor: Kontrola - Směsi aminokyselin
Směsi konvenčních aminokyselin.
|
Pro obě léčebné skupiny bude cílem celkového proteinu 1 g/kg/den ideální hmotnosti, ve 3-6 dávkách/den, včetně přírodních proteinů a doplněných studovanými produkty.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Míra fenylalaninémie na saje
Časové okno: 6 měsíců
|
Míra fenylalaninémie na blotteru měřená jednou za dva měsíce během 6 měsíců studie.
|
6 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Terapeutická compliance
Časové okno: 6 měsíců
|
Terapeutická kompliance měřená po 3 měsících a 6 měsících léčby
|
6 měsíců
|
|
Vývoj neuropsychologických testů
Časové okno: 6 měsíců
|
Neuropsychologické testy měřené po 3 měsících a 6 měsících léčby
|
6 měsíců
|
|
MRI mozku M0, M6 evoluce
Časové okno: 6 měsíců
|
Vývoj mozku MRI mezi zařazením a 6 měsíci léčby
|
6 měsíců
|
|
Markery pro remodelaci kostí
Časové okno: 6 měsíců
|
Markery kostní remodelace při zařazení a 6 měsících léčby
|
6 měsíců
|
|
Vývoj kvality života (skóre PKU QoL), nálady (POMS test - Fillion 1999), na M0, M3, M6.
Časové okno: 6 měsíců
|
Vývoj skóre kvality života při zařazení, 3 měsících a 6 měsících léčby
|
6 měsíců
|
|
Nutriční a klinické markery hodnocené při zařazení a 6 měsících léčby
Časové okno: 6 měsíců
|
Vývoj nutričních a klinických markerů při zařazení a 6 měsících léčby
|
6 měsíců
|
|
Gastrointestinální tolerance na M3 a M6
Časové okno: 6 měsíců
|
Vývoj gastrointestinální tolerance po 3 měsících a 6 měsících léčby
|
6 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Adrien BIGOT, MD-PHD, University hospital of Tours
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
19. září 2019
Primární dokončení (Aktuální)
14. března 2022
Dokončení studie (Aktuální)
5. září 2022
Termíny zápisu do studia
První předloženo
22. dubna 2019
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
22. dubna 2019
První zveřejněno (Aktuální)
23. dubna 2019
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
21. září 2022
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
20. září 2022
Naposledy ověřeno
1. září 2022
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- DR180127 - GLEEPHEN
- 2018-A03244-51 (Identifikátor registru: IRCB)
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .