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Wirksamkeit von Glytactin bei nicht oder unzureichend behandelten erwachsenen Patienten mit PHENylketonurie (GLEEPHEN)

20. September 2022 aktualisiert von: University Hospital, Tours
Phenylketonurie ist die häufigste erbliche Stoffwechselerkrankung in Frankreich und wird auf neonatale Exposition untersucht. Die Behandlung besteht aus einer strengen und restriktiven hypoproteinischen Diät und der Einnahme von Aminosäureersatzstoffen und Nahrungsergänzungsmitteln, die frei von Phenylalanin sind hypoproteinische Ernährung. Neue Formulierungen, Glycomacropeptide (GMP), sind kürzlich erschienen und gelten als schmackhafter als herkömmliche Aminosäuremischungen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Phenylketonurie ist die häufigste erbliche Stoffwechselerkrankung in Frankreich und wird auf neonatale Exposition untersucht. Die Behandlung besteht aus einer strengen und restriktiven hypoproteinischen Diät und der Einnahme von Aminosäureersatzstoffen und phenylalaninfreien Nahrungsergänzungsmitteln. Wenn der Nutzen der Behandlung bei Kindern im Hinblick auf die kognitive Prognose unbestritten ist, wird dieser Nutzen nach Abschluss der Gehirnentwicklung diskutiert, zumal viele erwachsene Patienten nicht mehr behandelt werden. Bei Erwachsenen mit Phenylketonurie wird jedoch zunehmend über kognitive, neurologische und reversible Störungen der weißen Substanz berichtet, die behandelt werden. Infolgedessen befürworten aktuelle europäische Empfehlungen die Beibehaltung einer lebenslangen Behandlung. Eine der Hauptschwierigkeiten, die die Quelle vieler Behandlungsfehler ist, ist die Inappetenz der Aminosäureergänzungen, die während einer strikt hypoproteinischen Diät erforderlich sind. Neue Formulierungen, Glycomakropeptide (GMP), sind kürzlich erschienen und gelten als schmackhafter als herkömmliche Mischungen.

HAUPTZIEL:

Zeigen unter GMP-Behandlung bei erwachsenen Phenylketonurikern bei Wiederaufnahme der Behandlung ein besseres metabolisches Gleichgewicht als eine herkömmliche Aminosäuremischung.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

13

Phase

  • Unzutreffend

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Frankreich
      • Angers, Frankreich, 49933
        • CHU-ANGERS -Médecine Interne
      • Brest, Frankreich, 29609
        • CHU du Morvan-Département de Pédiatrie et génétique médicale,
      • Bron, Frankreich, 69677
        • Hôpital Femme-Mère-Enfant-Centre de Référence des Maladies Héréditaires du Métabolisme de Lyon
      • Lille, Frankreich, 59037
        • CHU de LILLE-Hôpital Claude HURIEZ-Service d'Endocrinologie
      • Nantes, Frankreich, 44000
        • CHU-Service de Réanimation Pédiatrique / Néonatalogie, Consultation spécialisée en Maladies Héréditaires du Métabolisme
      • Rennes, Frankreich, 35203
        • CHU-RENNES-Hôpital Sud-Service de Génétique-Clinique
    • Centre
      • Tours, Centre, Frankreich, 37044
        • CHRU-Hôpital Bretonneau - Service de Médecine Interne-Nutrition

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

14 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Patientenalter ≥ 18 Jahre auf nüchternen Magen
  • Patient mit Phenylketonurie Patient mit Phenylalaninämie ≥ 900 μmol/L auf einem Blotter, der während des Screening-Zeitraums durchgeführt wurde (oder Durchschnitt der Blotter-Ergebnisse ≥ 900 μmol/L, wenn mehrere Blotter während des Screening-Zeitraums durchgeführt wurden)
  • Unbehandelter oder unzureichend behandelter Patient: Keine oder unzureichende diätetische Lebensmittel für besondere medizinische Zwecke für seine PKU, unabhängig von der Diät, nach Ermessen des Prüfarztes
  • Patient, der eine freie, informierte und ausdrückliche Zustimmung unterzeichnet hat
  • Patient, der eine Diät benötigt, die auf natürliche Proteine ​​beschränkt ist

Ausschlusskriterien:

  • Geschützter Patient: Gerichtskaution
  • Patient mit Begleiterkrankungen / Zuständen, die die Studie beeinträchtigen können, nach Ermessen des Prüfarztes
  • Teilnahme an einer klinischen Studie oder Studie zur Bewertung von PKU-Lebensmitteln oder -Behandlungen in den letzten 7 Tagen vor der Aufnahme oder in den nächsten 6 Monaten geplant
  • Teilnahme an einer interventionellen Studie mit Gesundheitsprodukten während der nächsten 6 Monate
  • Schwangerschaftsprojekt innerhalb von 6 Monaten, Diät vor der Empfängnis, Schwangerschaft oder Stillzeit
  • Weigerung, nur validierte Ergänzungen für das Protokoll zu konsumieren
  • Phenylketonurie unter Behandlung mit BH4
  • Allergie gegen das untersuchte Produkt

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: GMP - Nahrungsergänzungsmittel für PKU-Patienten
Glykomakropeptide -GMP Glytactin
Nahrungsergänzungsmittel: Nahrungsergänzungsmittel für PKU-Patienten
Für beide Behandlungsgruppen ist das Gesamtproteinziel 1 g / kg / Tag des Idealgewichts in 3-6 Dosen / Tag, einschließlich natürlicher Proteine ​​​​und ergänzt durch die zu untersuchenden Produkte.
Aktiver Komparator: Kontrolle – Aminosäuremischungen
Mischungen herkömmlicher Aminosäuren.
Nahrungsergänzungsmittel: Nahrungsergänzungsmittel für PKU-Patienten
Für beide Behandlungsgruppen ist das Gesamtproteinziel 1 g / kg / Tag des Idealgewichts in 3-6 Dosen / Tag, einschließlich natürlicher Proteine ​​​​und ergänzt durch die zu untersuchenden Produkte.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Rate der Phenylalaninämie auf dem Löschpapier
Zeitfenster: 6 Monate
Die Rate der Phenylalaninämie auf dem Löschpapier wurde zweimonatlich während der 6 Monate der Studie gemessen.
6 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Therapeutische Compliance
Zeitfenster: 6 Monate
Therapeutische Compliance gemessen nach 3 Monaten und 6 Monaten Behandlung
6 Monate
Evolution neuropsychologischer Tests
Zeitfenster: 6 Monate
Neuropsychologische Tests gemessen nach 3 Monaten und 6 Monaten Behandlung
6 Monate
MRT Gehirn M0, M6 Evolution
Zeitfenster: 6 Monate
MRT-Entwicklung des Gehirns zwischen Aufnahme und 6 Monaten Behandlung
6 Monate
Marker für den Knochenumbau
Zeitfenster: 6 Monate
Knochenumbaumarker bei Aufnahme und 6 Monaten Behandlung
6 Monate
Entwicklung der Lebensqualität (PKU-QoL-Score), Stimmung (POMS-Test - Fillion 1999), bei M0, M3, M6.
Zeitfenster: 6 Monate
Entwicklung der Lebensqualitäts-Scores bei Aufnahme, 3-monatiger und 6-monatiger Behandlung
6 Monate
Ernährungs- und klinische Marker, die bei Aufnahme und 6 Monaten Behandlung bewertet wurden
Zeitfenster: 6 Monate
Entwicklung von Ernährungs- und klinischen Markern bei Aufnahme und 6 Monaten Behandlung
6 Monate
Gastrointestinale Verträglichkeit bei M3 und M6
Zeitfenster: 6 Monate
Entwicklung der gastrointestinalen Toleranz nach 3 Monaten und 6 Monaten Behandlung
6 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

University Hospital, Tours

Ermittler

  • Studienleiter: Adrien BIGOT, MD-PHD, University Hospital of Tours

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

19. September 2019

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

14. März 2022

Studienabschluss (Tatsächlich)

5. September 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

22. April 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

22. April 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

23. April 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

21. September 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

20. September 2022

Zuletzt verifiziert

1. September 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • DR180127 - GLEEPHEN
  • 2018-A03244-51 (Registrierungskennung: IRCB)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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