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Efficienza della glitactina in pazienti adulti con fenilchetonuria non trattati o trattati in modo inadeguato (GLEEPHEN)

20 settembre 2022 aggiornato da: University Hospital, Tours
La fenilchetonuria è la malattia metabolica ereditaria più comune in Francia ed è sottoposta a screening per l'esposizione neonatale. La gestione consiste in una dieta ipoproteica rigorosa e restrittiva e nell'assunzione di sostituti degli aminoacidi e integratori alimentari privi di fenilalanina. dieta ipoproteica. Recentemente sono apparse nuove formulazioni, i glicomacropeptidi (GMP), che sono considerate più appetibili delle miscele di aminoacidi convenzionali.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La fenilchetonuria è la malattia metabolica ereditaria più comune in Francia ed è sottoposta a screening per l'esposizione neonatale. La gestione consiste in una dieta ipoproteica rigorosa e restrittiva e nell'assunzione di sostituti degli aminoacidi e integratori alimentari privi di fenilalanina. Se i benefici del trattamento sono indiscutibili nei bambini in termini di prognosi cognitiva, questo beneficio viene discusso una volta completato lo sviluppo cerebrale, soprattutto perché molti pazienti adulti non sono più trattati. Tuttavia, i disturbi cognitivi, neurologici e reversibili della sostanza bianca sottoposti a trattamento sono sempre più riportati nei fenilchetonurici degli adulti. Di conseguenza, le recenti raccomandazioni europee sostengono il mantenimento del trattamento per tutta la vita. Una delle maggiori difficoltà, che è all'origine di molti fallimenti terapeutici, è l'inappetenza degli integratori di aminoacidi richiesti durante una rigida dieta ipoproteica. Nuove formulazioni, i Glicomacropeptidi (GMP), sono apparse di recente e sono considerate più appetibili delle miscele convenzionali.

OBIETTIVO PRIMARIO:

Dimostrare un migliore equilibrio metabolico durante il trattamento con GMP rispetto a una miscela di aminoacidi convenzionale nei pazienti adulti fenilchetonurici quando si riprende il trattamento.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

13

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Angers, Francia, 49933
        • CHU-ANGERS -Médecine Interne
      • Brest, Francia, 29609
        • CHU du Morvan-Département de Pédiatrie et génétique médicale,
      • Bron, Francia, 69677
        • Hôpital Femme-Mère-Enfant-Centre de Référence des Maladies Héréditaires du Métabolisme de Lyon
      • Lille, Francia, 59037
        • CHU de LILLE-Hôpital Claude HURIEZ-Service d'Endocrinologie
      • Nantes, Francia, 44000
        • CHU-Service de Réanimation Pédiatrique / Néonatalogie, Consultation spécialisée en Maladies Héréditaires du Métabolisme
      • Rennes, Francia, 35203
        • CHU-RENNES-Hôpital Sud-Service de Génétique-Clinique
    • Centre
      • Tours, Centre, Francia, 37044
        • CHRU-Hôpital Bretonneau - Service de Médecine Interne-Nutrition

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

14 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Età del paziente ≥18 anni a stomaco vuoto
  • Paziente fenilchetonurico Paziente con fenilalaninemia ≥ 900μmol/L su un tampone eseguito durante il periodo di screening (o media dei risultati del tampone ≥900 μmol/L se sono stati eseguiti più tamponi durante il periodo di screening)
  • Paziente non trattato o trattato in modo insufficiente: non assume o insufficientemente alimenti dietetici a fini medici speciali per la sua PKU, indipendentemente dalla dieta, a discrezione dello sperimentatore
  • Paziente che ha firmato un consenso libero, informato ed espresso
  • Paziente che necessita di una dieta povera di proteine ​​naturali

Criteri di esclusione:

  • Paziente protetto: cauzione giudiziaria
  • Paziente con malattie/condizioni concomitanti che possono compromettere lo studio, a discrezione dello sperimentatore
  • Partecipazione a uno studio clinico o a uno studio per valutare alimenti o trattamenti PKU negli ultimi 7 giorni prima dell'inclusione o pianificati durante i successivi 6 mesi
  • Partecipazione a uno studio interventistico con prodotti sanitari nei prossimi 6 mesi
  • Progetto gravidanza entro 6 mesi, dieta pre-concezione, gravidanza o allattamento
  • Rifiuto di consumare solo complementi convalidati per il protocollo
  • Fenilchetonuria in trattamento con BH4
  • Allergia al prodotto in studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: GMP - Integratore alimentare per pazienti affetti da PKU
Glicomacropeptidi - GMP Glitactina
Integratore alimentare: Integratore alimentare per pazienti affetti da PKU
Per entrambi i gruppi di trattamento, l'obiettivo in proteine ​​totali sarà di 1 g/kg/die di peso ideale, in 3-6 dosi/die, comprese le proteine ​​naturali e integrate dai prodotti in studio.
Comparatore attivo: Controllo -Miscele di aminoacidi
Miscele di amminoacidi convenzionali.
Integratore alimentare: Integratore alimentare per pazienti affetti da PKU
Per entrambi i gruppi di trattamento, l'obiettivo in proteine ​​totali sarà di 1 g/kg/die di peso ideale, in 3-6 dosi/die, comprese le proteine ​​naturali e integrate dai prodotti in studio.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di fenilalaninemia su carta assorbente
Lasso di tempo: 6 mesi
Tasso di fenilalaninemia su carta assorbente misurato bimestralmente durante i 6 mesi dello studio.
6 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Compliance terapeutica
Lasso di tempo: 6 mesi
Compliance terapeutica misurata dopo 3 mesi e 6 mesi di trattamento
6 mesi
Evoluzione dei test neuropsicologici
Lasso di tempo: 6 mesi
Test neuropsicologici misurati dopo 3 mesi e 6 mesi di trattamento
6 mesi
MRI cervello M0, evoluzione M6
Lasso di tempo: 6 mesi
Evoluzione del cervello MRI tra l'inclusione e 6 mesi di trattamento
6 mesi
Indicatori di rimodellamento osseo
Lasso di tempo: 6 mesi
Marcatori di rimodellamento osseo all'inclusione e 6 mesi di trattamento
6 mesi
Evoluzione della qualità della vita (punteggio PKU QoL), dell'umore (test POMS - Fillion 1999), a M0, M3, M6.
Lasso di tempo: 6 mesi
Evoluzione dei punteggi della qualità della vita all'inclusione, 3 mesi e 6 mesi di trattamento
6 mesi
Marcatori nutrizionali e clinici valutati all'inclusione e 6 mesi di trattamento
Lasso di tempo: 6 mesi
Evoluzione dei marcatori nutrizionali e clinici all'inclusione e 6 mesi di trattamento
6 mesi
Tolleranza gastrointestinale a M3 e M6
Lasso di tempo: 6 mesi
Evoluzione della tolleranza gastrointestinale dopo 3 mesi e 6 mesi di trattamento
6 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University Hospital, Tours

Investigatori

  • Direttore dello studio: Adrien BIGOT, MD-PHD, University Hospital of Tours

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

19 settembre 2019

Completamento primario (Effettivo)

14 marzo 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

5 settembre 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

22 aprile 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

22 aprile 2019

Primo Inserito (Effettivo)

23 aprile 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

21 settembre 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

20 settembre 2022

Ultimo verificato

1 settembre 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • DR180127 - GLEEPHEN
  • 2018-A03244-51 (Identificatore di registro: IRCB)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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