치료를 받지 않았거나 충분히 치료하지 않은 성인 페닐케톤뇨증 환자에서 글리탁틴 효능 (GLEEPHEN)
2022년 9월 20일 업데이트: University Hospital, Tours
페닐케톤뇨증은 프랑스에서 가장 흔한 유전성 대사 질환이며 신생아 노출에 대해 스크리닝됩니다.
관리는 엄격하고 제한적인 저단백 식단과 아미노산 대체물 및 페닐알라닌이 없는 식이 보조제의 섭취로 구성됩니다. 많은 치료 실패의 원인이 되는 주요 어려움 중 하나는 저단백 식단.
새로운 제형인 Glycomacropeptides(GMP)가 최근에 등장했으며 기존 아미노산 혼합물보다 맛이 더 좋은 것으로 간주됩니다.
연구 개요
상세 설명
페닐케톤뇨증은 프랑스에서 가장 흔한 유전성 대사 질환이며 신생아 노출에 대해 스크리닝됩니다. 관리는 엄격하고 제한적인 저단백질 식단과 아미노산 대체물 및 페닐알라닌이 없는 식이 보충제 섭취로 구성됩니다. 인지 예후 측면에서 어린이에게 치료의 이점이 논쟁의 여지가 없는 경우, 특히 많은 성인 환자가 더 이상 치료를 받지 않기 때문에 이 이점은 뇌 발달이 완료되면 논의됩니다. 그러나 치료 중인 인지, 신경학적 및 가역적 백질 장애는 성인 페닐케톤뇨증에서 점점 더 많이 보고되고 있습니다. 그 결과 최근 유럽의 권고는 평생 치료의 유지를 옹호합니다. 많은 치료 실패의 원인이 되는 주요 어려움 중 하나는 엄격한 저단백 식단 중에 필요한 아미노산 보충제가 부족하다는 것입니다. 새로운 제제인 Glycomacropeptides(GMP)가 최근 등장했으며 기존 혼합물보다 더 맛있다고 여겨집니다.
기본 목표:
치료를 재개할 때 성인 페닐케톤뇨증 환자에서 기존의 아미노산 혼합물보다 GMP 치료에서 더 나은 대사 균형을 입증합니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
13
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Angers, 프랑스, 49933
- CHU-ANGERS -Médecine Interne
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Brest, 프랑스, 29609
- CHU du Morvan-Département de Pédiatrie et génétique médicale,
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Bron, 프랑스, 69677
- Hôpital Femme-Mère-Enfant-Centre de Référence des Maladies Héréditaires du Métabolisme de Lyon
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Lille, 프랑스, 59037
- CHU de LILLE-Hôpital Claude HURIEZ-Service d'Endocrinologie
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Nantes, 프랑스, 44000
- CHU-Service de Réanimation Pédiatrique / Néonatalogie, Consultation spécialisée en Maladies Héréditaires du Métabolisme
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Rennes, 프랑스, 35203
- CHU-RENNES-Hôpital Sud-Service de Génétique-Clinique
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Centre
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Tours, Centre, 프랑스, 37044
- CHRU-Hôpital Bretonneau - Service de Médecine Interne-Nutrition
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
14년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 공복시 환자 연령 ≥18세
- 페닐케톤뇨증 환자 스크리닝 기간 동안 수행된 블로터에서 페닐알라닌혈증 ≥ 900μmol/L인 환자(또는 스크리닝 기간 동안 여러 블로터를 수행한 경우 블로터 결과의 평균 ≥900 μmol/L)
- 미치료 또는 불충분하게 치료된 환자: 조사관의 재량에 따라 식이에 관계없이 그의 PKU를 위한 특수 의료 목적을 위한 식이 식품을 섭취하지 않거나 불충분하게
- 환자가 자유롭고 정보에 입각한 명시적 동의서에 서명한 경우
- 천연 단백질로 제한된 식이를 필요로 하는 환자
제외 기준:
- 보호받는 환자: 법원 보석금
- 조사자의 재량에 따라 연구를 손상시킬 수 있는 수반되는 질병/상태가 있는 환자
- 포함 전 마지막 7일 동안 또는 향후 6개월 동안 계획된 PKU 식품 또는 치료를 평가하기 위한 임상 시험 또는 시험에 참여
- 향후 6개월 동안 건강 제품에 대한 중재적 연구 참여
- 6개월 이내 임신 프로젝트, 임신 전 다이어트, 임신 또는 모유 수유
- 프로토콜에 대해 검증된 보완물만 소비하는 것을 거부
- BH4로 치료 중인 페닐케톤뇨증
- 연구 중인 제품에 대한 알레르기
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: GMP - PKU 환자를 위한 식이 보조제
글리코마크로펩티드 -GMP 글리탁틴
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두 치료 그룹의 경우 총 단백질의 목표는 천연 단백질을 포함하고 연구 중인 제품으로 보충되는 이상적인 체중의 1g/kg/일, 3-6회 복용량/일입니다.
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활성 비교기: 대조군 - 아미노산 혼합물
기존 아미노산의 혼합물.
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두 치료 그룹의 경우 총 단백질의 목표는 천연 단백질을 포함하고 연구 중인 제품으로 보충되는 이상적인 체중의 1g/kg/일, 3-6회 복용량/일입니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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기록지의 페닐알라닌혈증 비율
기간: 6 개월
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연구 6개월 동안 격월로 측정된 흡착지의 페닐알라닌혈증 비율.
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6 개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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치료 순응도
기간: 6 개월
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치료 3개월 및 6개월 후 측정된 치료 순응도
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6 개월
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신경심리검사의 진화
기간: 6 개월
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치료 3개월 및 6개월 후 측정한 신경심리학적 검사
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6 개월
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MRI 뇌 M0, M6 진화
기간: 6 개월
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포함과 치료 6개월 사이의 MRI 뇌 진화
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6 개월
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뼈 리모델링 마커
기간: 6 개월
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포함 및 치료 6개월 시점의 뼈 리모델링 마커
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6 개월
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M0, M3, M6에서 삶의 질(PKU QoL 점수), 기분(POMS 테스트 - Fillion 1999)의 진화.
기간: 6 개월
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포함, 3개월 및 6개월 치료 시 삶의 질 점수의 진화
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6 개월
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포함 및 6개월의 치료에서 평가된 영양 및 임상 마커
기간: 6 개월
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포함 및 6개월 치료 시 영양 및 임상 마커의 진화
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6 개월
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M3 및 M6에서의 위장 내성
기간: 6 개월
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치료 3개월 및 6개월 후 소화기 내성의 변화
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6 개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Adrien BIGOT, MD-PHD, University Hospital of Tours
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2019년 9월 19일
기본 완료 (실제)
2022년 3월 14일
연구 완료 (실제)
2022년 9월 5일
연구 등록 날짜
최초 제출
2019년 4월 22일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 4월 22일
처음 게시됨 (실제)
2019년 4월 23일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2022년 9월 21일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2022년 9월 20일
마지막으로 확인됨
2022년 9월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- DR180127 - GLEEPHEN
- 2018-A03244-51 (레지스트리 식별자: IRCB)
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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