ONC 201 幹細胞移植後の急性骨髄性白血病および骨髄異形成症候群における維持療法

包含基準:

1. 以下の特徴の少なくとも 1 つを伴う AML または MDS の病歴：

   AML: 2017 年欧州 LeukemiaNet 基準で定義された高リスク AML (例: 3 つ以上の変化を伴う複雑な核型)、リスクの高い変異を伴う AML (例: TP53、RUNX1、または ASXL1 変異）、第 2 寛解期以降に移植が実施されている、または移植前または移植後に活動性疾患または最小限の残存疾患陽性の AML。

   MDS：高リスクまたは非常に高リスクの細胞遺伝学的変化を伴うMDSで、改訂された国際予後スコアリングシステム（例： 53 TP53 変異の存在、4 サイクルの低メチル化剤に反応しない高リスクまたは非常に高リスクの MDS、初期反応後の MDS の進行、移植後の MDS の持続、または移植の実施2回目の寛解以降。

2. -同種造血幹細胞移植の受領 登録の6〜20週間前
3. 疾患の状態: 登録時の骨髄芽球が 5% 未満
4. すべてのドナー ソースとコンディショニング レジメンが許可されます
5. 大人、19 歳以上 (ネブラスカ州の場合)
6. -70以上のカルノフスキーパフォーマンスステータス（KPS）
7. -過去2週間で顆粒球コロニー刺激因子を使用せずに絶対好中球数（ANC）が1000 / µLを超え、過去2週間で血小板輸血なしで血小板数50,000 / µL。
8. 内服薬の服用が可能。
9. -生殖能力のある女性患者は、治験薬を開始する7日前までに血清または尿の妊娠検査が陰性でなければなりません。
10. -生殖能力のある男性および女性の患者は、登録から2か月後まで、妊娠または父親の子供を喜んで避ける必要があります 研究治療の終了後。 これには、完全な禁欲、または異性愛以外の活動のみ（これが被験者の好みの通常のライフスタイルに沿っている場合）、または2つの避妊方法が必要です。
11. -研究に参加するための書面によるインフォームドコンセント。

除外基準:

1. -急性移植片対宿主病の病歴グレードIII / IV、または登録前4週間以内の移植片対宿主病の治療のための新しい免疫抑制剤の開始。 可能性はあるが生検で証明されていない移植片対宿主病に経験的に使用される経口ベクロメタゾンまたはブデソニドは、除外基準とは見なされません。
2. -登録時に≥0.25 mg / kg /日（または別のグルココルチコイドの同等の用量）の用量でプレドニゾンを使用する
3. 制御されていないアクティブな細菌、真菌、寄生虫、またはウイルス感染症。 適切な治療が開始され、スクリーニング時に感染進行の兆候が見られない場合、感染は制御されていると見なされます。 感染症の進行は、感染症に起因する敗血症、新たな症状、身体的徴候の悪化、またはレントゲン所見に起因する血行動態の不安定性として定義されます。 他の徴候や症状がなく持続する発熱は、進行中の感染とは解釈されません。
4. -既知のHIV感染、活動性のB型またはC型肝炎感染の存在。
5. 総ビリルビン、アスパラギン酸トランスアミナーゼ、アラニントランスアミナーゼ 2 X 正常範囲の上限。 ギルバート症候群に続発するビリルビン上昇の患者は除外されません。
6. クレアチニンクリアランス <30 mL/分
7. 進行中の心不整脈、不安定狭心症または心筋梗塞、ニューヨーク心臓協会のクラス III/IV のうっ血性心不全、重度の慢性閉塞性肺疾患、または酸素補給の必要性や安静を必要とするその他の肺疾患などの制御不能な心肺疾患の存在パルスオキシメトリーによる O2 飽和度 <90%
8. 妊娠中または授乳中。
9. -既知の過敏症、または治験薬または賦形剤に対する不耐性。
10. -21日以内（または5半減期のいずれか大きい方）、他の治験薬、デバイス、または手順による治療
11. 精神病性障害またはパーキンソン病の治療のためにドーパミン拮抗薬を服用している患者は除外されます。 吐き気やその他の適応症の治療のために、クロザピンやハロペリドールなどの薬物を数日間短期間使用することは禁止されません。 三環系抗うつ薬の使用は除外基準にはなりません。
12. -医師が判断したその他の状態 研究プロトコルへの準拠を妨げる可能性がある、または患者に重大なリスクをもたらす可能性があります。