줄기세포 이식 후 급성골수성백혈병 및 골수이형성증후군의 ONC 201 유지요법

포함 기준:

1. 다음 기능 중 하나 이상이 포함된 AML 또는 MDS 병력:

   AML: 2017 European LeukemiaNet 기준(예: ≥3 변화가 있는 복합 핵형), 고위험 돌연변이가 있는 AML(예: TP53, RUNX1 또는 ASXL1 돌연변이), 2차 관해 또는 그 이후에 수행되는 이식, 또는 이식 전 또는 후에 활동성 질병 또는 최소한의 잔여 질병 양성이 있는 AML.

   MDS: Revised International Prognostic Scoring System(예: 3개 이상의 변화가 있는 복합 핵형),53 TP53 돌연변이의 존재, 4주기의 저메틸화 인자에 반응하지 않는 고위험 또는 매우 위험한 MDS, 초기 반응 후 MDS 진행, 이식 후 MDS 지속 또는 두 번째 완화 또는 그 이상.

2. 등록 6-20주 전에 동종이계 조혈모세포 이식 접수
3. 질병 상태: 등록 시 <5% 골수 모세포
4. 모든 기증자 공급원 및 컨디셔닝 요법이 허용됩니다.
5. 성인, 19세 이상(네브래스카 주의 경우)
6. Karnofsky 성능 상태(KPS) ≥70
7. 지난 2주 동안 과립구 콜로니 자극 인자를 사용하지 않은 경우 절대 호중구 수(ANC)가 1000/µL 이상이고 지난 2주 동안 혈소판 수혈 없이 혈소판 수가 50,000/µL입니다.
8. 경구용 약물 복용 가능.
9. 가임 여성 환자는 연구 약물을 시작하기 7일 전에 음성 혈청 또는 소변 임신 검사를 받아야 합니다.
10. 가임 남성 및 여성 환자는 등록 시점부터 연구 치료 종료 후 2개월까지 임신 또는 출산을 피하려는 의지가 있어야 합니다. 이를 위해서는 완전한 금욕, 또는 전적으로 비이성애적 활동(피험자가 선호하고 일상적인 생활 방식과 일치하는 경우), 또는 두 가지 피임 방법이 필요합니다.
11. 연구 참여에 대한 서면 동의서.

제외 기준:

1. 급성 이식편대숙주병 등급 III/IV의 병력 또는 등록 전 4주 이내에 이식편대숙주병 치료를 위한 새로운 면역억제제 개시. 가능하지만 생검으로 입증되지 않은 이식편대숙주병에 경험적으로 사용되는 경구용 베클로메타손 또는 부데소니드는 제외 기준으로 간주되지 않습니다.
2. 등록 시점에 0.25mg/kg/일 이상의 용량(또는 다른 글루코코르티코이드와 동등한 용량)의 프레드니손 사용
3. 통제되지 않는 활성 세균, 진균, 기생충 또는 바이러스 감염. 감염은 적절한 치료가 시행되고 스크리닝 시점에 감염 진행의 징후가 없는 경우 통제된 것으로 간주됩니다. 감염의 진행은 패혈증에 기인한 혈역학적 불안정성, 새로운 증상, 감염에 기인한 신체 징후 또는 방사선 소견의 악화로 정의됩니다. 다른 징후나 증상 없이 지속되는 열은 진행 중인 감염으로 해석되지 않습니다.
4. 알려진 HIV 감염, 활성 B형 또는 C형 간염 감염의 존재.
5. 총 빌리루빈, 아스파르테이트 트랜스아미나제, 알라닌 트랜스아미나제 2 X 정상 범위의 상한. 길버트 증후군에 이차적으로 상승된 빌리루빈이 있는 환자는 제외되지 않습니다.
6. 크레아티닌 청소율 <30mL/분
7. 진행 중인 심장 부정맥, 불안정 협심증 또는 심근 경색증, 뉴욕심장협회(New York Heart Association) 클래스 III/IV 울혈성 심부전 또는 중증 만성 폐쇄성 폐질환 또는 기타 폐 상태와 같이 조절되지 않는 심폐 상태의 존재로 인해 보충 산소가 필요하거나 휴식을 취해야 합니다. 맥박 산소 측정법에 의한 O2 포화도 <90%
8. 임신 또는 모유 수유.
9. 연구 약물 또는 부형제에 대한 알려진 과민성 또는 불내성.
10. 21일 이내(또는 반감기 5일 중 더 큰 기간)에 다른 시험용 제제, 장치 또는 절차를 사용한 치료
11. 정신병적 장애 또는 파킨슨병 치료를 위해 도파민 길항제를 사용하는 환자는 제외됩니다. 메스꺼움 또는 기타 적응증 치료를 위해 클로자핀 또는 할로페리돌과 같은 약물을 며칠 동안 단기간 사용하는 것은 금지되지 않습니다. 삼환계 항우울제의 사용은 배제 기준을 구성하지 않습니다.
12. 연구 프로토콜 준수를 잠재적으로 방해하거나 환자에게 상당한 위험을 초래할 수 있다고 의사가 판단하는 기타 모든 상태.